0
FDA, Pleksiform Nörofibromları olan Nörofibromatozis Tip 1 için Selumetinib FDA Onayı Aldı

FDA, Pleksiform Nörofibromları olan Nörofibromatozis Tip 1 için Selumetinib FDA Onayı Aldı

FDA Onayı • Nadİr Hastalıklar • 19 Kasım 2025

Yetişkin NF1 Hastaları İçin Selumetinib Artık Tam Onaylı

FDA, ameliyat edilemeyen (inoperabl) pleksiform nörofibromu olan yetişkin hastalar için Selumetinib'i (Koselugo) onayladı. KOMET çalışmasında, plaseboya kıyasla 4 kat daha yüksek yanıt oranı elde edildi.

📚 Kaynak: FDA & KOMET Çalışması

19 Kasım 2025 tarihinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), semptomatik ve ameliyat edilemeyen (inoperabl) pleksiform nörofibromu (PN) olan nörofibromatozis tip 1 (NF1) hastası yetişkinler için selumetinib'i (KOSELUGO, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) onayladı. FDA daha önce bu endikasyon için selumetinib kapsüllerini ve granüllerini 1 yaş ve üzeri pediatrik hastalar için onaylamıştı.

Hastalık: Nörofibromatozis Tip 1 ve PN

Nörofibromatozis Tip 1 (NF1), sinir sistemi boyunca tümörlerin büyümesine neden olan genetik bir bozukluktur. Hastaların yaklaşık %30-50'sinde görülen pleksiform nörofibromlar (PN), sinir kılıfları boyunca büyüyen, ağrılı, şekil bozukluğuna yol açan ve hayati organlara baskı yapabilen iyi huylu tümörlerdir.

Yetişkin hastalarda bu tümörler genellikle cerrahi olarak tam çıkarılamaz ("inoperabl") çünkü büyük sinirleri veya damarları sarmış olabilirler. Cerrahi müdahale ciddi kalıcı hasar riski taşıdığında, hastalar tedavi seçeneğinden yoksun kalmaktaydı.

🔬 Etki Mekanizması: MEK İnhibisyonu

NF1 hastalığında, NF1 genindeki mutasyon nedeniyle RAS/MAPK sinyal yolağı aşırı aktif hale gelir ve bu da kontrolsüz hücre büyümesine (tümörlere) yol açar.

Selumetinib, bu yolağın kritik bileşenleri olan MEK1 ve MEK2 enzimlerini bloke eden (inhibe eden) oral bir ilaçtır. MEK'i durdurarak, tümör hücrelerinin büyümesi için gereken sinyali keser ve tümörlerin küçülmesini sağlar.

Onay Getiren Çalışma: KOMET (NCT04924608)

FDA onayı, küresel çapta yürütülen, randomize, çok merkezli, çift kör ve plasebo kontrollü KOMET çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışmaya 18 yaş ve üzeri, semptomatik ve ameliyat edilemeyen PN'ye sahip 145 hasta dahil edilmiştir. Hastalar 1:1 oranında Selumetinib veya Plasebo grubuna randomize edilmiştir.

Kritik Etkinlik Sonuçları (16. Döngü Sonu)

%20
Genel Yanıt Oranı (ORR)

Selumetinib kolunda doğrulanmış yanıt oranı (Plasebo grubunda bu oran sadece %5 idi).

p=0.011
İstatistiksel Anlamlılık

İlaç tedavisi, plaseboya göre istatistiksel olarak anlamlı üstünlük sağladı.

%86
Yanıt Süresi (DOR)

Yanıt veren hastaların %86'sında bu iyileşme en az 6 ay boyunca devam etmiştir.

Güvenlik ve Uygulama

💊 Önerilen Dozaj

Yetişkinler için önerilen doz, vücut yüzey alanına (BSA) göre hesaplanır:
25 mg/m² (Günde iki kez, oral yolla).

Tedavi, hastalık ilerleyene veya kabul edilemez toksisite görülene kadar sürdürülür.

⚠️ Yan Etki Yönetimi

Yetişkinlerde gözlenen yan etkiler, bilinen selumetinib güvenlik profili ile uyumludur. Dikkat edilmesi gerekenler:

  • Kardiyak Etkiler (Sol ventrikül disfonksiyonu)
  • Göz Toksisitesi (Bulanık görme)
  • Cilt Döküntüleri (Dermatit) ve İshal
  • Artmış kanama riski ve CPK enzim yüksekliği
Kaynaklar:
  • FDA. FDA approves selumetinib for adults with neurofibromatosis type 1 with symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas. 19 November 2025. [FDA Duyurusu]
  • ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Selumetinib in Adults With NF1 Related Plexiform Neurofibromas (KOMET). NCT04924608. [Klinik Çalışma Detayı]

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.

İlgili Haberleri

Platin Dirençli Yumurtalık Kanserinde Relacorilant ve Nab-Paclitaxel FDA Onayı

Platin Dirençli Yumurtalık Kanserinde Relacorilant ve Nab-Paclitaxel FDA Onayı

FDA ONAYI Yumurtalık Kanserinde Relacorilant + Nab-Paclitaxel Kombinasyonuna FDA Onayı:...
Hodgkin Lenfoma Tedavisinde Yeni Standart: Birinci Basamakta Nivolumab (Opdivo) ve Kemo

Hodgkin Lenfoma Tedavisinde Yeni Standart: Birinci Basamakta Nivolumab (Opdivo) ve Kemo

FDA Onayı • Mart 2026 Klasik Hodgkin lenfoma yönetiminde bağışıklık...
Zongertinib (Hernexeos) HER2 Pozitif Akciğer Kanseri Birinci Basamak Tedavisi İçin Onaylandı

Zongertinib (Hernexeos) HER2 Pozitif Akciğer Kanseri Birinci Basamak Tedavisi İçin Onaylandı

26 Şubat 2026'da FDA, HER2 (ERBB2) tirozin kinaz alanı mutasyonu...
CLL ve SLL Tedavisinde Yeni Dönem: FDA’dan Acalabrutinib + Venetoclax Onayı (2026)

CLL ve SLL Tedavisinde Yeni Dönem: FDA’dan Acalabrutinib + Venetoclax Onayı (2026)

FDA ONAYI CLL ve SLL Tedavisinde Yeni Dönem: Acalabrutinib ve...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında