Ein neues Geneditierungssystem namens CRISPR-Cas3 wurde entwickelt

Die Gentechnologie CRISPR-Cas9 ermöglicht wichtige Fortschritte bei der Behandlung von Krebs und anderen Erkrankungen. CRISPR-Cas9 weist jedoch auch zahlreiche technische Probleme auf. Im April 2019 wurde in Molecular Cell eine Studie veröffentlicht, nach der eine neue Geneditierungsmethode namens CRISPR-Cas3 entwickelt wurde. Das CRISPR-Cas3 genannte Verfahren löscht Basensequenzen in der DNA, statt sie zu schneiden.

Das CRISPR-Cas9-Geneditierungssystemerkennt mithilfe einer Leit- RNAdie DNA -Sequenz. Sobald die Übereinstimmung vollständig ist, positionieren sich CRISPR-assoziierte Cas9-Proteine auf der Ziel-DNA und schneiden sie. Das entwickelte CRISPR-Cas3-System nutzt denselben Mechanismus. Statt die Ziel-DNA zu schneiden, löscht es jedoch Nukleotide in der DNA bis zu einer Länge von 100 Kilobasen.

In der Untersuchung wurden in der Zelllinie HAP1 (menschliche Zellen) und in menschlichen embryonalen Stammzellen erfolgreich Sequenzen von bis zu 100 Kilobasen aus der Ziel-DNA gelöscht.

Zugleich hat CRISPR-Cas3 zahlreiche Vorteile:

• CRISPR-CAS3 ermöglicht das Durchmustern des Genoms und die Identifizierung nichtcodierender Genregionen, die 98 Prozent des Genoms ausmachen. Genelemente in nichtcodierenden Regionen haben wichtige Auswirkungen auf Zelldifferenzierung, Krebs und Proteinexpression.

Hinweis: Vergleichen wir die gesamte DNA mit dem Weltraum, lassen sich Gene als Planeten und nichtcodierende Regionen als Äthermaterie zwischen den Planeten (Zwischenräume) betrachten. Diese Regionen werden auch Junk- (Müll-)DNA genannt. Obwohl diese DNA-Regionen, die %98 des Genoms ausmachen, keine Gene codieren, aus denen ein Protein entsteht, haben sie wichtige Funktionen.

• CRISPR-Cas3 könnte die erfolgreiche Entfernung von Genen von Herpes simplex, Epstein-Barr und Hepatitis B als Viren ermöglichen. Damit könnte es theoretisch eine vollständige Heilung viraler Erkrankungen ermöglichen.

Unten ist die grafische Zusammenfassung der Untersuchung zu sehen:

Hinweis: Das CRISPR-Cas3-System wird auch als Typ-1-CRISPR bezeichnet.

Was bedeutet diese Studie nun für uns?

• Es wurde eine wirksamere Geneditierungsmethode als CRISPR-Cas9 entwickelt. Statt DNA zu schneiden, kann dieses Verfahren Nukleotide präzise löschen.
• Mithilfe dieses Verfahrens könnten insbesondere wirksame Gentherapien gegen Viren entwickelt werden. Virusgene können mit CRISPR-Cas3 beseitigt werden.
• Es muss ausdrücklich betont werden, dass dieses Verfahren bislang im Laborstadium erprobt wird.