Разработана новая система редактирования генов CRISPR-Cas3

Технология генной инженерии CRISPR-Cas9 обеспечивает важные достижения в лечении рака и других заболеваний. Однако CRISPR-Cas9 имеет и множество технических проблем. В апреле 2019 года в Molecular Cell в опубликованном исследовании сообщается о разработке нового метода редактирования генов CRISPR-Cas3. Метод CRISPR-Cas3 не разрезает, а удаляет последовательности оснований ДНК.

Система редактирования генов CRISPR-Cas9, направляющую РНКиспользуя, ДНК последовательность распознает. После завершения сопоставления ассоциированные с CRISPR белки Cas9 располагаются на целевой ДНК и разрезают ее. Разработанная система CRISPR-Cas3 использует тот же механизм. Однако вместо разрезания целевой ДНК она удаляет нуклеотиды ДНК на протяжении до (100 килобаз).

В исследовании в клеточной линии HAP1 (человеческие клетки) и в эмбриональных стволовых клетках человека успешно удалены последовательности целевой ДНК длиной до 100 килобаз.

При этом CRISPR-Cas3 обладает множеством преимуществ:

• CRISPR-CAS3 позволяет сканировать геном и выявлять некодирующие генные области, составляющие 98 процентов генома. Генные элементы в некодирующих областях оказывают важное влияние на дифференцировку клеток, рак и экспрессию белков.

Примечание: Если сравнить всю ДНК с космосом, гены можно представить планетами, а некодирующие области — межпланетным эфирным веществом (пустотами). Эти области также называют junk (мусорной) ДНК. Хотя эти участки, составляющие %98 генома, не кодируют никакой ген, приводящий к образованию белка, они выполняют важные функции.

• CRISPR-Cas3 таких, как herpes simplex, Epstein barr и гепатит B, вирусов генов может обеспечить успешное удаление. Таким образом, теоретически он может обеспечить полное излечение вирусных заболеваний.

Ниже графическое резюме исследования можно увидеть:

Примечание: Система CRISPR-Cas3 CRISPR типа 1 также называется.

Что это исследование означает для нас?

• Разработан метод редактирования генов, более эффективный, чем CRISPR-Cas9. Вместо разрезания ДНК этот метод может точно удалять нуклеотиды.
• Благодаря этому методу могут быть разработаны эффективные генные терапии, особенно направленные на вирусы. Вирусные гены можно удалить с помощью CRISPR-Cas3.
• Необходимо особо подчеркнуть, что этот метод пока испытывается на лабораторном этапе.