A fost dezvoltat un nou sistem de editare genetică numit CRISPR-Cas3

Tehnologia de inginerie genetică CRISPR-Cas9 aduce progrese importante în tratamentul cancerului și al altor boli. Totuși, CRISPR-Cas9 are și multe probleme tehnice. În aprilie 2019, în Molecular Cell , potrivit studiului publicat în revistă, a fost dezvoltată o nouă metodă de editare genetică numită CRISPR-Cas3. Metoda numită CRISPR-Cas3 șterge secvențele de baze din ADN, în loc să le taie.

Sistemul de editare genetică CRISPR-Cas9, prin ghidul ARN, folosindu-l, ADN ca secvență îl recunoaște. Când potrivirea este completă, proteinele Cas9 asociate CRISPR se poziționează pe ADN-ul-țintă și îl taie. Sistemul CRISPR-Cas3 dezvoltat folosește același mecanism. Însă, în loc să taie ADN-ul-țintă, șterge nucleotidele din ADN până la (100 kilobaze).

În cercetare, în linia celulară HAP1 (celulă umană) și în celule stem embrionare umane au fost șterse cu succes secvențe de până la 100 de kilobaze din ADN-ul-țintă.

Totodată, CRISPR-Cas3 are multe avantaje:

• CRISPR-CAS3 permite scanarea genomului și identificarea regiunilor genetice necodante, care formează 98 la sută din genom. Elementele genetice din regiunile necodante au efecte importante în diferențierea celulară, cancer și exprimarea proteinelor.

Notă: Dacă am compara întregul ADN cu spațiul cosmic, genele ar fi planetele, iar regiunile necodante, materia eterică (spațiile) dintre planete. Aceste regiuni sunt numite și junk (gunoi) ADN. Deși regiunile respective, care formează %98 din genom, nu codifică gene care să ducă la formarea unei proteine, au funcții importante.

• CRISPR-Cas3, pentru herpes simplex, Epstein barr și hepatita B, asemenea virusuri , poate permite ștergerea cu succes a genelor lor. Astfel, teoretic, poate asigura vindecarea completă a bolilor virale.

Mai jos, rezumatul grafic al cercetării poate fi văzut:

Notă: Sistemul CRISPR-Cas3, CRISPR de tip 1 mai este numit.

Ce înseamnă acest studiu pentru noi?

• A fost dezvoltată o metodă de editare genetică mai eficientă decât CRISPR-Cas9. În loc să taie ADN-ul, această metodă poate șterge nucleotidele cu precizie.
• Prin această metodă pot fi dezvoltate terapii genice eficiente, în special împotriva virusurilor. Genele virale pot fi eliminate cu CRISPR-Cas3.
• Trebuie subliniat că metoda este încă testată în laborator.