Stammzelltherapie machte Typ-1-Diabetes rückgängig – Bahnbrechender Patientenfall aus China

Lässt sich Diabetes mit einer Stammzelltherapie behandeln?

Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem die insulinproduzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse angreift und der Körper kein Insulin mehr herstellen kann. Dadurch steigt der Blutzuckerspiegel unkontrolliert an, was schwere gesundheitliche Probleme verursachen kann. Eine kürzlich in China durchgeführte Stammzelltherapie zeigte jedoch einen revolutionären Fortschritt bei der Behandlung dieser chronischen Erkrankung. In einer Fallstudie konnte eine 25-jährige Patientin nach der Behandlung mit aus Stammzellen gewonnenen Inselzellen ohne Insulininjektionen leben. Dies gilt als hoffnungsvolle Entwicklung für Millionen von Menschen mit Diabetes weltweit.

Der Weg der Inselzellen in der Diabetesbehandlung

Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunerkrankung, die die körpereigene Insulinproduktion zum Erliegen bringt. Seit Jahren werden unterschiedliche Behandlungsmöglichkeiten erforscht. Einer der vielversprechendsten Ansätze ist die Transplantation insulinproduzierender Inselzellen. Ihre Ursprünge reichen bis ins 19. Jahrhundert zurück: Der britische Chirurg Charles Pybus begann mit ersten experimentellen Arbeiten zur Bauchspeicheldrüsentransplantation. Die moderne Inselzelltransplantation entwickelte sich jedoch erst in den 1960er-Jahren, als Paul Lacy Inselzellen mithilfe des Enzyms Kollagenase isolierte. Diese Entwicklung bildete die Grundlage sowohl für Laborstudien als auch für klinische Anwendungen.

Die erste erfolgreiche Inselzelltransplantation beim Menschen wurde 1990 an der Universität Pittsburgh durchgeführt. Im Jahr 2000 ermöglichte das von Dr. James Shapiro entwickelte Edmonton-Protokoll breitere Erfolge bei der Inselzelltransplantation. Damit wurden mehr Patienten unabhängig von Insulin, und das Verfahren wurde weltweit zum Standard in Transplantationszentren für Inselzellen. Da die Inselzelltransplantation weiterhin eine intensive Behandlung mit immunsuppressiven, also das Immunsystem unterdrückenden Medikamenten erfordert, besteht jedoch nach wie vor ein Risiko für Nebenwirkungen.

Im Jahr 2023 leitete die FDA mit der Zulassung von Lantidra, das aus verstorbenen Spendern gewonnene Pankreasinselzellen enthält, eine neue Ära auf diesem Gebiet ein. Diese Behandlung erfordert allerdings weiterhin immunsuppressive Medikamente und ist nur für begrenzte Patientengruppen geeignet. Als nächster Schritt sollen aus körpereigenen Zellen gewonnene, stammzellabgeleitete Inselzellen sicherere und länger anhaltende Ergebnisse ermöglichen. Hier setzt die in China durchgeführte Stammzellbehandlung an, die in der historischen Entwicklung der Inselzelltransplantation eine bahnbrechende Neuerung darstellt.

Behandlung einer Patientin mit Inselzellen aus ihren eigenen Zellen

Diese bahnbrechende Fallstudie wurde am Tianjin First Central Hospital durchgeführt. Die Forschenden entnahmen Fettzellen aus dem Bauchbereich der Patientin und wandelten sie auf chemischem Weg in pluripotente Stammzellen um. Pluripotente Stammzellen können sich in verschiedene Zelltypen des Körpers entwickeln. Die Forschenden verwandelten sie in insulinproduzierende Inselzellen. Diese normalerweise in der Bauchspeicheldrüse vorkommenden Zellen produzieren das Hormon Insulin, das den Blutzuckerspiegel reguliert. Bei Menschen mit Typ-1-Diabetes zerstört das Immunsystem jedoch diese Zellen.

Die Patientin hatte zuvor zwei Lebertransplantationen und eine Bauchspeicheldrüsentransplantation erhalten, die jedoch erfolglos geblieben waren. Im Rahmen der Behandlung wurden die aus ihren eigenen Zellen hergestellten Inselzellen zwischen Haut und Bauchmuskulatur injiziert. Nachfolgende Untersuchungen zeigten, dass sich die Zellen erfolgreich im Körper der Patientin angesiedelt und eigene Gefäßstrukturen entwickelt hatten.

Leben ohne Insulininjektionen: Beeindruckende Ergebnisse

Die Forschenden berichteten, dass die Patientin etwa 75 Tage nach der Behandlung keine Insulininjektionen mehr benötigte. Auch ein Jahr nach dem Eingriff kommt sie weiterhin ohne Insulininjektionen aus. Der Anteil der Zeit, in der ihr Blutzucker im Zielbereich lag, stieg von 43,18% vor der Behandlung auf 96,2% nach vier Monaten. Zudem sank ihr Wert des glykierten Hämoglobins (HbA1c), der die langfristige Blutzuckereinstellung abbildet, auf das Niveau eines Menschen ohne Diabetes.

Dieser Erfolg verbesserte nicht nur die Lebensqualität der Patientin erheblich, sondern verdeutlichte auch das Potenzial der Behandlung. Ihr Körper produzierte eigenes Insulin und regulierte damit den Blutzucker, ohne dass Insulin von außen zugeführt werden musste.

Weitere Studien zu Stammzelltherapien: Fortschritte weltweit

Diese bahnbrechende Fallstudie ist zwar das erste Beispiel für das Potenzial dieser neuartigen Stammzelltherapie bei Diabetes, doch weltweit laufen zahlreiche weitere Untersuchungen zu unterschiedlichen Stammzellbehandlungen. Im Juni 2024 gab das Pharmaunternehmen Vertex die Ergebnisse einer klinischen Studie zum Einsatz stammzellabgeleiteter, insulinproduzierender Inselzellen bei Typ-1-Diabetes bekannt. Die bei der 84. wissenschaftlichen Jahrestagung der American Diabetes Association vorgestellte Untersuchung zeigte bei 12 Patienten positive Effekte dieser Inselzellen.

Ein weiterer wichtiger Fortschritt stammt aus einer kanadischen Studie zur Sicherheit stammzellabgeleiteter pankreatischer Endodermzellen. Die Ergebnisse wurden 2021 in Cell Reports Medicine veröffentlicht. Der Erstautor der Studie, Prof. James Shapiro, erklärte, dass die insulinproduzierenden Zellen Diabetes bei Mäusen rückgängig gemacht hätten. Bei dem Versuch, mit menschlichen Zellen vergleichbare Ergebnisse zu erzielen, seien bedeutende Fortschritte erreicht worden.

Nächste Schritte: Herausforderungen für die Stammzelltherapie

Trotz dieser hoffnungsvollen Entwicklungen sind noch zahlreiche Herausforderungen zu bewältigen, bevor Stammzelltherapien breit eingesetzt werden können. Prof. Shapiro betonte, dass weiterhin offen sei, wie sich das Verfahren ausweiten und beschleunigen lasse, um mehr Patienten zu behandeln. Unklar ist außerdem, ob bei Menschen mit Autoimmunerkrankungen wie Typ-1-Diabetes nach der Therapie immunsuppressive Medikamente benötigt werden, um die Reaktion des Immunsystems zu unterdrücken.

Auch der leitende Autor der Untersuchung, Dr. Hongkui Deng, erklärte, dass geeignete Strategien zur Immunmodulation entwickelt werden müssten, damit mehr Menschen mit Diabetes einen klinischen Nutzen aus stammzellabgeleiteten Inselzellen ziehen können. Eine weitere wichtige Herausforderung ist die wirksame und kostengünstige Herstellung dieser Zellen.

Fazit: Eine hoffnungsvolle Zukunft

Diese bahnbrechenden Fortschritte der Stammzelltherapie bei chronischen Erkrankungen wie Typ-1-Diabetes könnten das Leben von Millionen Menschen grundlegend verändern. Solche Behandlungen könnten die Lebensqualität insulinpflichtiger Patienten verbessern, das Risiko von Komplikationen senken und den Umgang mit der Erkrankung erleichtern. Künftig könnten sie zu einem Standardansatz der Diabetesbehandlung werden. Für einen breiten Einsatz sind jedoch weitere klinische Studien und Daten zu langfristigen Ergebnissen erforderlich.

Stammzelltherapien haben das Potenzial, nicht nur die Behandlung von Diabetes, sondern auch die vieler anderer chronischer Erkrankungen zu revolutionieren. Künftige Erfolge dieser Forschung könnten eine neue Ära in der Medizin einläuten.