Kök Hücre Tedavisi Tip 1 Diyabeti Tersine Çevirdi – Çin'den Çığır Açan Bir Hasta Örneği
Kök Hücre Tedavisi ile Diyabete Çare mi Bulunuyor?
Tip 1 diyabet, bağışıklık sisteminin pankreasta insülin üreten hücrelere saldırdığı ve vücudun insülin üretemediği bir otoimmün hastalıktır. Bu durum, kan şekeri seviyesinin kontrolsüz bir şekilde yükselmesine yol açar ve ciddi sağlık sorunlarına neden olabilir. Ancak, yakın zamanda Çin'de gerçekleştirilen bir kök hücre tedavisi, bu kronik hastalığın tedavisinde devrim niteliğinde bir adım atıldığını gösterdi. Yapılan bir vaka çalışmasında, 25 yaşındaki bir kadın hasta, kök hücrelerden elde edilen adacık hücreleriyle tedavi edildikten sonra insülin enjeksiyonlarına ihtiyaç duymadan yaşamını sürdürebildi. Bu, dünya çapında milyonlarca diyabet hastası için umut verici bir gelişme olarak görülüyor.
Adacık Hücrelerinin Diyabet Tedavisindeki Yolculuğu
Tip 1 diyabet, vücudun insülin üretimini durduran otoimmün bir hastalıktır ve tedavisi için yıllardır farklı yöntemler araştırılmaktadır. Bu süreçte en umut verici yaklaşımlardan biri, insülin üreten adacık hücrelerinin nakli olmuştur. Adacık hücre naklinin kökleri 19. yüzyıla kadar uzanır; İngiliz cerrah Charles Pybus, pankreas nakli üzerinde ilk deneysel çalışmaları başlatmıştır. Ancak modern anlamda adacık hücre nakli, 1960'larda Paul Lacy'nin kollajenaz enzimi kullanarak adacık hücrelerini izole etmesiyle gelişmiştir. Bu gelişme, hem laboratuvar çalışmalarının hem de klinik uygulamaların temelini oluşturdu.
İnsanlarda ilk başarılı adacık hücre nakli 1990'da Pittsburgh Üniversitesi’nde gerçekleştirilmiştir. 2000 yılında ise, Dr. James Shapiro’nun geliştirdiği Edmonton protokolü, adacık hücre naklinde daha geniş başarı elde edilmesini sağlamıştır. Bu protokol sayesinde, daha fazla hastada insülin bağımsızlığı sağlanmış ve dünya genelindeki islet (adacık hücre) nakil merkezlerinde standart haline gelmiştir. Ancak, adacık hücre nakli uygulamaları hala ciddi immünosupresif (bağışıklık baskılayıcı) ilaçların kullanımını gerektirdiği için yan etki riski taşımaktadır.
2023 yılında FDA, yaşamını yitirmiş donörlerden elde edilen pankreatik adacık hücrelerini içeren Lantidra’yı onaylayarak bu alanda yeni bir dönemin kapılarını aralamıştır. Ancak bu tedavi hala immünosupresif ilaçlara ihtiyaç duymaktadır ve sınırlı hasta gruplarında uygulanabilir durumdadır. Yeni bir adım olarak, hastanın kendi hücrelerinden kök hücre türevli adacık hücrelerinin kullanılmasıyla, daha güvenli ve uzun süreli sonuçlar elde edilmesi hedeflenmiştir. İşte bu noktada, Çin'de gerçekleştirilen kök hücre temelli tedavi, adacık hücre naklinin tarihsel gelişiminde çığır açan bir yenilik sunmaktadır.
Bir Kadın Hastanın Kendi Hücrelerinden Üretilen Adacık Hücreleriyle Tedavi
Bu çığır açıcı vaka çalışması, Tianjin First Central Hastanesi'nde gerçekleştirildi. Araştırmacılar, hastanın karın bölgesinden aldıkları yağ hücrelerini kimyasal yollarla pluripotent kök hücrelere dönüştürdüler. Pluripotent kök hücreler, vücudun farklı hücre tiplerine dönüşme kapasitesine sahiptir ve araştırmacılar bu hücreleri insülin üreten adacık hücrelerine dönüştürdüler. Normalde pankreasta bulunan bu hücreler, kandaki glukoz seviyelerini düzenleyen insülin hormonunu üretir. Ancak Tip 1 diyabetli bireylerde, bağışıklık sistemi bu hücreleri tahrip eder.
Hasta, daha önce iki karaciğer nakli ve bir pankreas nakli geçirmiş ancak bu tedaviler başarısız olmuştu. Tedavi kapsamında, hastanın kendi hücrelerinden üretilen adacık hücreleri deri ve karın kasları arasına enjekte edildi. Tedavi sonrası yapılan analizlerde, bu hücrelerin başarılı bir şekilde hastanın vücuduna yerleştiği ve kendi damar yapılarını geliştirdiği gözlemlendi.
İnsülin Bağımsız Yaşam: İnanılmaz Sonuçlar
Araştırmacılar, tedaviden yaklaşık 75 gün sonra hastanın insülin enjeksiyonlarına ihtiyaç duymadığını bildirdi. Tedavinin üzerinden bir yıl geçmiş olmasına rağmen hasta hala insülin enjeksiyonlarına ihtiyaç duymuyor. Tedaviden önce, kan şekeri hedef aralığında kalma süresi %43,18 olan hastanın, dört ay sonra bu oran %96,2'ye yükseldi. Ayrıca hastanın uzun dönem kan şekeri kontrolünü gösteren glikozillenmiş hemoglobin (HbA1c) seviyeleri de diyabet olmayan bir birey seviyesine geriledi.
Bu başarı, hastanın yaşam kalitesini önemli ölçüde artırmakla kalmadı, aynı zamanda bu tedavinin potansiyelini de gözler önüne serdi. Hastanın vücudu kendi insülinini üreterek, dışarıdan insülin takviyesine ihtiyaç duymadan kan şekeri kontrolünü sağladı.
Diğer Kök Hücre Tedavi Denemeleri: Küresel Çapta İlerlemeler
Bu çığır açıcı vaka çalışması, bu yenilikçi kök hücre tedavisinin diyabet tedavisindeki potansiyelini gösteren ilk örnek olsa da, dünya genelinde birçok farklı kök hücre tedavi denemesi de devam ediyor. Haziran 2024'te, Vertex adlı ilaç şirketi, Tip 1 diyabet tedavisinde kök hücrelerden elde edilen insülin üreten adacık hücrelerinin kullanımına yönelik bir klinik çalışmanın sonuçlarını açıkladı. Amerikan Diyabet Derneği’nin 84. Bilimsel Oturumları’nda sunulan bu çalışmada, 12 hastada kök hücre türevli adacık hücrelerinin olumlu etkileri gözlemlendi.
Bu alandaki bir diğer önemli gelişme de Kanada'da yürütülen ve kök hücre türevli pankreatik endoderm hücrelerinin güvenliğini araştıran bir çalışmadan geldi. Bu çalışmanın verileri 2021 yılında Cell Reports Medicine dergisinde yayımlandı. Çalışmanın başyazarı Prof. James Shapiro, insülin üreten hücrelerin farelerde diyabeti geri çevirdiğini ve insan hücreleriyle benzer sonuçlar elde etmeye yönelik önemli ilerlemeler kaydedildiğini belirtti.
Sonraki Adımlar: Kök Hücre Tedavisinde Karşılaşılan Zorluklar
Bu umut verici gelişmelere rağmen, kök hücre tedavisinin geniş çapta uygulanabilmesi için hala çözülmesi gereken birçok zorluk bulunuyor. Prof. Shapiro, bu sürecin daha fazla hastaya uygulanabilmesi için nasıl genişletilebileceği ve hızlandırılabileceği sorularının hala yanıtlanmayı beklediğini vurguladı. Ayrıca, Tip 1 diyabet gibi otoimmün hastalıklara sahip hastalarda tedavi sonrasında bağışıklık sisteminin tepkisini baskılamak için immünosupresif ilaçlara ihtiyaç duyulup duyulmayacağı konusu da hala belirsiz.
Araştırmanın baş yazarı Dr. Hongkui Deng de, kök hücre türevli adacık hücrelerinin diyabet tedavisinde daha fazla hastaya klinik fayda sağlaması için uygun immünomodülasyon stratejilerinin geliştirilmesi gerektiğini belirtti. Ayrıca, kök hücre türevli adacık hücrelerinin etkin ve maliyet açısından uygun bir şekilde üretilmesi de önemli bir zorluk olarak öne çıkıyor.
Sonuç: Umut Verici Bir Gelecek
Kök hücre tedavisinin Tip 1 diyabet gibi kronik hastalıkların tedavisinde sağladığı bu çığır açan gelişmeler, milyonlarca insanın hayatını köklü bir şekilde değiştirme potansiyeline sahip. İnsülin enjeksiyonlarına bağımlı olan hastaların yaşam kalitesini artırabilecek, komplikasyon risklerini azaltabilecek ve hastalığın yönetimini kolaylaştırabilecek bu tedavi yöntemleri, gelecekte diyabetin tedavisinde standart bir yaklaşım haline gelebilir. Ancak, bu tedavilerin geniş çapta kullanılabilmesi için daha fazla klinik çalışma ve uzun dönem sonuçlarına dair verilerin elde edilmesi gerekmektedir.
Kök hücre tedavileri, sadece diyabet için değil, birçok kronik hastalığın tedavisinde de devrim yaratma potansiyeli taşıyor. Bu çalışmaların gelecekteki başarıları, tıpta yeni bir çağın habercisi olabilir.
Wang S, Du Y, Zhang B, et al. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024 Sep 20:S0092-8674(24)01022-5. doi: 10.1016/j.cell.2024.09.004. Epub ahead of print. PMID: 39326417.