Terapia cu celule stem a inversat diabetul de tip 1 – Un caz inovator din China

Se conturează o soluție pentru diabet prin terapia cu celule stem?

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună în care sistemul imunitar atacă celulele pancreatice producătoare de insulină, iar organismul nu mai poate produce acest hormon. Glicemia crește astfel necontrolat, putând provoca probleme grave de sănătate. O terapie cu celule stem realizată recent în China a marcat însă un pas revoluționar în tratamentul acestei boli cronice. Într-un raport de caz, o pacientă de 25 de ani a putut trăi fără injecții cu insulină după tratamentul cu celule insulare obținute din celule stem. Evoluția este considerată promițătoare pentru milioane de persoane cu diabet din lume.

Evoluția celulelor insulare în tratamentul diabetului

Diabetul de tip 1 este o boală autoimună care oprește producția de insulină, iar de ani de zile sunt cercetate diferite tratamente. Una dintre cele mai promițătoare abordări a fost transplantul de celule insulare producătoare de insulină. Originile transplantului de celule insulare se întind până în secolul 19, când chirurgul britanic Charles Pybus a inițiat primele cercetări experimentale asupra transplantului pancreatic. Transplantul modern de celule insulare s-a dezvoltat însă în anii 1960, când Paul Lacy a izolat celulele folosind enzima colagenază. Progresul a pus bazele atât ale studiilor de laborator, cât și ale aplicațiilor clinice.

Primul transplant reușit de celule insulare la om a fost realizat în 1990 la Universitatea din Pittsburgh. În 2000, protocolul Edmonton, dezvoltat de dr. James Shapiro, a permis rezultate mai bune pe scară mai largă. Mai mulți pacienți au dobândit independență față de insulină, iar protocolul a devenit standard în centrele de transplant de insule pancreatice din lume. Procedurile implică însă în continuare riscuri de reacții adverse, deoarece necesită medicamente imunosupresoare puternice.

În 2023, FDA a aprobat Lantidra, care conține celule insulare pancreatice obținute de la donatori decedați, deschizând o nouă etapă în acest domeniu. Tratamentul necesită însă în continuare imunosupresoare și poate fi aplicat numai unor grupuri limitate de pacienți. Ca pas nou, utilizarea celulelor insulare derivate din celule stem provenite din propriile celule ale pacientului urmărește rezultate mai sigure și mai durabile. În acest context, terapia realizată în China reprezintă o inovație importantă în evoluția transplantului de celule insulare.

Tratamentul unei paciente cu celule insulare produse din propriile celule

Acest raport de caz inovator provine de la Tianjin First Central Hospital. Cercetătorii au transformat chimic celulele adipoase prelevate din abdomenul pacientei în celule stem pluripotente. Celulele stem pluripotente pot deveni diferite tipuri de celule ale organismului, iar cercetătorii le-au transformat în celule insulare producătoare de insulină. În mod normal prezente în pancreas, acestea produc insulina, hormonul care reglează glucoza din sânge. La persoanele cu diabet de tip 1 însă, sistemul imunitar le distruge.

Pacienta suferise anterior două transplanturi hepatice și un transplant pancreatic, dar aceste tratamente eșuaseră. Celulele insulare produse din propriile sale celule au fost injectate între piele și mușchii abdominali. Analizele ulterioare au arătat că s-au integrat cu succes în organism și și-au dezvoltat propriile structuri vasculare.

Viață fără insulină injectabilă: rezultate remarcabile

Cercetătorii au raportat că, la aproximativ 75 de zile după tratament, pacienta nu mai avea nevoie de injecții cu insulină. La un an de la tratament, nu avea încă nevoie de ele. Timpul în care glicemia se afla în intervalul-țintă a crescut de la 43,18% înainte de tratament la 96,2% după patru luni. De asemenea, hemoglobina glicozilată (HbA1c), care reflectă controlul glicemic pe termen lung, a scăzut la nivelul unei persoane fără diabet.

Reușita nu numai că a îmbunătățit semnificativ calitatea vieții pacientei, ci a evidențiat și potențialul tratamentului. Organismul său a produs propria insulină și a controlat glicemia fără necesitatea unui aport extern de insulină.

Alte studii de terapie cu celule stem: progrese la nivel mondial

Deși acest raport de caz inovator reprezintă primul exemplu care arată potențialul acestei noi terapii cu celule stem în diabet, la nivel mondial se desfășoară și numeroase alte studii privind asemenea tratamente. În iunie 2024, compania farmaceutică Vertex a anunțat rezultatele unui studiu clinic privind utilizarea celulelor insulare producătoare de insulină, derivate din celule stem, pentru diabetul de tip 1. Prezentat la cea de-a 84-a ediție a Sesiunilor Științifice ale Asociației Americane de Diabet, studiul a observat efecte favorabile la 12 pacienți.

Un alt progres important a venit dintr-un studiu canadian asupra siguranței celulelor de endoderm pancreatic derivate din celule stem. Datele sale au fost publicate în 2021 în Cell Reports Medicine . Autorul principal, prof. James Shapiro, a spus că celulele producătoare de insulină au inversat diabetul la șoareci și că s-au realizat progrese importante pentru obținerea unor rezultate similare cu celule umane.

Pașii următori: dificultățile terapiei cu celule stem

În pofida progreselor promițătoare, rămân multe dificultăți de rezolvat înainte de aplicarea pe scară largă. Prof. Shapiro a subliniat că întrebările despre extinderea și accelerarea procesului pentru mai mulți pacienți încă așteaptă răspuns. De asemenea, nu este încă clar dacă persoanele cu boli autoimune precum diabetul de tip 1 vor necesita imunosupresoare după tratament, pentru a limita reacția sistemului imunitar.

Autorul principal al cercetării, dr. Hongkui Deng, a spus că trebuie dezvoltate strategii adecvate de imunomodulare pentru ca celulele insulare derivate din celule stem să aducă beneficii clinice mai multor pacienți cu diabet. Producerea lor eficientă și la un cost accesibil reprezintă, de asemenea, o provocare importantă.

Concluzie: un viitor promițător

Aceste progrese importante ale terapiei cu celule stem în boli cronice precum diabetul de tip 1 au potențialul de a schimba profund viața a milioane de oameni. Metodele pot îmbunătăți calitatea vieții pacienților dependenți de injecții cu insulină, pot reduce riscul complicațiilor și pot simplifica gestionarea bolii, devenind în viitor o abordare standard în tratamentul diabetului. Pentru utilizarea pe scară largă sunt însă necesare mai multe studii clinice și date privind rezultatele pe termen lung.

Terapiile cu celule stem au potențialul de a revoluționa tratamentul nu numai al diabetului, ci și al multor alte boli cronice. Succesele viitoare ale acestor cercetări ar putea anunța o nouă eră în medicină.