Терапия стволовыми клетками обратила вспять диабет типа 1: прорывной клинический случай из Китая

Можно ли найти решение проблемы диабета с помощью стволовых клеток?

Диабет типа 1 — аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует вырабатывающие инсулин клетки поджелудочной железы и организм теряет способность производить инсулин. Это приводит к неконтролируемому повышению сахара в крови и может вызывать серьёзные проблемы со здоровьем. Однако недавно проведённая в Китае терапия стволовыми клетками продемонстрировала революционный шаг в лечении этого хронического заболевания. В описанном клиническом случае 25-летняя женщина после лечения островковыми клетками, полученными из стволовых клеток, смогла жить без инъекций инсулина. Это считается обнадёживающим достижением для миллионов людей с диабетом во всём мире.

Путь островковых клеток в лечении диабета

Диабет типа 1 — аутоиммунное заболевание, прекращающее выработку инсулина в организме; разные подходы к его лечению изучаются много лет. Одним из наиболее перспективных стала трансплантация вырабатывающих инсулин островковых клеток. Её история восходит к 19-му веку: британский хирург Charles Pybus начал первые экспериментальные исследования трансплантации поджелудочной железы. Современная трансплантация островковых клеток развилась в 1960-х годах, когда Paul Lacy выделил их с помощью фермента коллагеназы. Это достижение стало основой лабораторных исследований и клинической практики.

Первую успешную трансплантацию островковых клеток человеку провели в Питтсбургском университете в 1990 году. В 2000 году Эдмонтонский протокол, разработанный доктором James Shapiro, позволил добиться более широкого успеха. Благодаря ему больше пациентов достигали независимости от инсулина, и протокол стал стандартом в центрах трансплантации островковых клеток во всём мире. Однако трансплантация по-прежнему требует применения сильных иммуносупрессивных препаратов, подавляющих иммунитет, и поэтому связана с риском побочных эффектов.

В 2023 году FDA одобрило Lantidra, содержащий островковые клетки поджелудочной железы от умерших доноров, открыв новую эпоху в этой области. Однако и это лечение требует иммуносупрессивных препаратов и подходит лишь ограниченным группам пациентов. Следующим шагом стало использование островковых клеток, полученных из собственных стволовых клеток пациента, с целью повысить безопасность и длительность эффекта. Именно здесь проведённое в Китае лечение на основе стволовых клеток представляет прорыв в истории трансплантации островковых клеток.

Лечение женщины островковыми клетками, полученными из её собственных клеток

Этот прорывной клинический случай был реализован в больнице Tianjin First Central. Исследователи химическим путём преобразовали жировые клетки, взятые из области живота пациентки, в плюрипотентные стволовые клетки. Плюрипотентные клетки способны превращаться в разные типы клеток организма; исследователи получили из них вырабатывающие инсулин островковые клетки. В норме эти клетки находятся в поджелудочной железе и вырабатывают инсулин, регулирующий уровень глюкозы в крови. Однако при диабете типа 1 иммунная система их разрушает.

Ранее пациентке провели две трансплантации печени и одну трансплантацию поджелудочной железы, но эти методы лечения оказались неудачными. В рамках новой терапии островковые клетки, полученные из её собственных клеток, ввели между кожей и мышцами живота. Последующие исследования показали, что они успешно прижились и сформировали собственные сосудистые структуры.

Жизнь без инъекций инсулина: впечатляющие результаты

Исследователи сообщили, что примерно через 75 дней после лечения пациентка перестала нуждаться в инъекциях инсулина. Через год после терапии эта потребность всё ещё не возникла. До лечения время нахождения сахара в целевом диапазоне составляло 43,18%; через четыре месяца показатель вырос до 96,2%. Уровень гликированного гемоглобина (HbA1c), отражающий долгосрочный контроль сахара, также снизился до уровня человека без диабета.

Этот успех не только существенно улучшил качество жизни пациентки, но и продемонстрировал потенциал терапии. Её организм вырабатывал собственный инсулин и контролировал сахар в крови без введения инсулина извне.

Другие испытания терапии стволовыми клетками: мировой прогресс

Хотя этот прорывной клинический случай стал первым примером потенциала данного инновационного подхода к лечению диабета, во всём мире продолжаются и другие испытания терапии стволовыми клетками. В июне 2024 года фармацевтическая компания Vertex объявила результаты клинического исследования применения вырабатывающих инсулин островковых клеток, полученных из стволовых клеток, при диабете типа 1. В исследовании, представленном на 84-й научной сессии Американской диабетической ассоциации, положительное действие таких клеток наблюдалось у 12 пациентов.

Ещё одно важное достижение связано с канадским исследованием безопасности клеток панкреатической энтодермы, полученных из стволовых клеток. Его данные были опубликованы в 2021 году в журнале Cell Reports Medicine . Ведущий автор, профессор James Shapiro, отметил, что вырабатывающие инсулин клетки обращали диабет вспять у мышей и был достигнут значительный прогресс в получении аналогичных результатов с человеческими клетками.

Следующие шаги: трудности терапии стволовыми клетками

Несмотря на обнадёживающие достижения, до широкого применения терапии стволовыми клетками остаётся решить много проблем. Профессор Shapiro подчеркнул, что вопросы расширения и ускорения процесса для большего числа пациентов пока остаются открытыми. Неясно также, потребуются ли после лечения иммуносупрессивные препараты для подавления иммунного ответа у пациентов с аутоиммунными заболеваниями, такими как диабет типа 1.

Ведущий автор исследования, доктор Hongkui Deng, также отметил необходимость разработать подходящие стратегии иммуномодуляции, чтобы островковые клетки из стволовых клеток приносили клиническую пользу большему числу пациентов с диабетом. Ещё одна важная проблема — эффективное и экономически доступное производство таких клеток.

Заключение: обнадёживающее будущее

Эти прорывные достижения терапии стволовыми клетками при хронических заболеваниях, таких как диабет типа 1, способны коренным образом изменить жизнь миллионов людей. Подходы, которые могут повысить качество жизни зависимых от инъекций инсулина пациентов, уменьшить риск осложнений и облегчить контроль заболевания, в будущем могут стать стандартом лечения диабета. Однако для широкого применения необходимы дополнительные клинические исследования и долгосрочные данные.

Терапия стволовыми клетками способна совершить революцию не только в лечении диабета, но и многих других хронических заболеваний. Будущие успехи этих исследований могут ознаменовать новую эпоху в медицине.