რა არის ფაზა 1 კლინიკური კვლევა? რა უნდა იცოდეთ, რისკები და სარგებელი
ამ სტატიაში
კლინიკური კვლევების მნიშვნელობა
კიბოს მკურნალობის სფეროში პროგრესი სამეცნიერო და კლინიკური კვლევების გადამწყვეტი წვლილის წყალობით ხდება შესაძლებელი. ფაზა 1 კლინიკური კვლევები ამ პროცესის მნიშვნელოვან ეტაპს წარმოადგენს, რადგან სწორედ ამ გამოცდებში ფასდება ახალი მკურნალობების უსაფრთხოება და ეფექტიანობა პირველად. ეს სტატია დეტალურად განიხილავს, რა არის ფაზა 1 კლინიკური კვლევა, რა შესაძლო რისკებსა და სარგებელს უკავშირდება მონაწილეობა და რას უნდა ელოდნენ პაციენტები ამ პროცესში. ეს ინფორმაცია ჯანდაცვის პროფესიონალებსაც და შესაძლო მონაწილეებსაც დაეხმარება, უკეთ გაიგონ ფაზა 1 კვლევების მნიშვნელობა და მათი აუცილებლობა.
კლინიკური კვლევა არის დაგეგმილი და კონტროლირებადი სამეცნიერო გამოკვლევა შესაძლო ახალი მკურნალობების, მედიკამენტებისა თუ სამედიცინო მოწყობილობების უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის შესაფასებლად. მოკლედ, ასეთ კვლევებს ადამიანებზე კლინიკურ გამოცდებსაც უწოდებენ. ისინი პაციენტებსა ან ჯანმრთელ მოხალისეებში ტარდება კონკრეტული მკურნალობის დაავადებებზე გავლენის გასაგებად და ჩარევის საუკეთესო მეთოდების დასადგენად.
კლინიკურ კვლევებს შეიძლება „კლინიკური გამოცდა“, „კლინიკური კვლევა“ ან „ადამიანზე ექსპერიმენტი“ ეწოდოს.
რა არის ფაზა 1 კვლევა? მიზანი და მნიშვნელობა
ფაზა 1 კლინიკური კვლევა არის კვლევა, რომელშიც მკურნალობა ადამიანებზე პირველად გამოიცდება.
ისტორიული თვალსაზრისით ამ კვლევების ძირითადი მიზანია ახალი გამოსაცდელი მკურნალობის უსაფრთხოების შეფასება, შესაძლო გვერდითი ეფექტების გამოვლენა და გამოსაყენებელი სათანადო დოზის დადგენა.
ფაზა 1 გამოცდები გადამწყვეტი საფეხურია ლაბორატორიული და ცხოველებზე კვლევების მიგნებების პაციენტების მკურნალობად გარდაქმნის გზაზე.
შესაძლოა ბევრს უკვირდეს, მაგრამ ფაზა 1 კვლევების მიზანი არ არის იმის ჩვენება, რამდენად ეფექტიანია მკურნალობის ახალი კანდიდატი. როგორც ზემოთ აღინიშნა, მიზანი გამოსაცდელი მკურნალობის უსაფრთხოების, შესაძლო გვერდითი ეფექტებისა და სათანადო დოზის დადგენაა. თუმცა დღეს მრავალი ფაზა 1 კვლევა ექსპერიმენტული თერაპიის ეფექტიანობას, განსაკუთრებით პასუხის მაჩვენებელს, ერთ-ერთ საბოლოო წერტილად აღწერს. ამასთან, ზოგი ფაზა 1 გამოცდა ფაზა 2 გაფართოების გამოცდასაც მოიცავს და თერაპიის ეფექტიანობის შესახებ წინასწარ ინფორმაციას გვაწვდის.
ფაზა 1 და ფაზა 2 კვლევები, ჩვეულებრივ, მკურნალობის უფრო ფართომასშტაბიან ფაზა 3 კვლევაში გადასვლის წინაპირობაა. ფაზა 3 კვლევები უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის შესახებ ვრცელი მონაცემების მოსაგროვებლად პაციენტების დიდ პოპულაციაში (ჯგუფში) ტარდება და მიზნად აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციის (FDA) დამტკიცების მიღებას ისახავს. თუმცა ზოგმა მკურნალობამ FDA-ს დამტკიცება ფაზა 3 კვლევის გარეშეც შეიძლება მიიღოს.
რა მდგომარეობაა თურქეთში ფაზა I კვლევების მხრივ?
2023 წლის სექტემბრის მდგომარეობით თურქეთში რეგისტრირებულია 26 ფაზა 1 კლინიკური კვლევა, რომელთაგან 16 კიბოს ეხება. ამის საპირისპიროდ, თურქეთში რეგისტრირებული ფაზა 3 კლინიკური კვლევების რაოდენობა 649-ია.
ფაზა 1 კლინიკური კვლევები, ჩვეულებრივ, ბიოტექნოლოგიისა და ჯანდაცვის განვითარებული სფეროების მქონე ქვეყნებში ტარდება. ასეთი კვლევები დახვეწილ ლაბორატორიულ აღჭურვილობას, ექსპერტულ ცოდნასა და გამოცდილებას მოითხოვს. ამასთან, საჭიროა მარეგულირებელი ჩარჩოები, რომლებიც კვლევების ეთიკურად და უსაფრთხოდ ჩატარებას უზრუნველყოფს.
რამდენ პაციენტს იღებენ ფაზა 1 კვლევაში?
მრავალ ფაზა 1 კვლევაში, ჩვეულებრივ, 20-დან 80-მდე პაციენტი მონაწილეობს. რადგან საკვლევი თერაპიის ეფექტიანობა და უსაფრთხოება უმეტესად გაურკვეველია, ფაზა 1 კვლევაში მონაწილეობამდე პაციენტებმა მნიშვნელოვანი რისკები და უპირატესობები უნდა გაითვალისწინონ.
ფაზა 1 კვლევებში შეფასებული მრავალი თერაპია საბოლოოდ FDA-ს დამტკიცებას ვერ იღებს. ფაზა 1 კვლევებში გამოცდილი ონკოლოგიური მედიკამენტების დამტკიცების შანსი მხოლოდ 6,7%-ია.
ფაზა 1 კვლევების რისკები და სარგებელი
ფაზა 1 კვლევების მონაწილე პაციენტებისთვის მთელი რიგი შესაძლო რისკები არსებობს. მნიშვნელოვანი რისკია არასასურველი მოვლენის (გვერდითი ეფექტის) განვითარების შესაძლებლობა, რომელიც შეიძლება დროებითი ან მუდმივი იყოს; ამას საკვლევ თერაპიასთან დაკავშირებული სიკვდილის რისკიც ახლავს. მიუხედავად იმისა, რომ საკვლევი თერაპიით გამოწვეული სიკვდილიანობა ძალიან დაბალია, დაახლოებით 0,5%, ეს შესაძლებლობა არსებობს. გარდა ამისა, საკვლევი მკურნალობა შეიძლება არაეფექტიანი ან არსებულ სტანდარტულ მკურნალობებზე ნაკლებად ეფექტიანი აღმოჩნდეს.
„არასასურველი მოვლენა“ და „გვერდითი ეფექტი“ განსხვავებულ ცნებებს აღნიშნავს, თუმცა ერთმანეთთან მჭიდროდ არის დაკავშირებული.
- არასასურველი მოვლენა (Adverse Event): განსაზღვრავს ნებისმიერ არასასურველ ჯანმრთელობის მდგომარეობას ან დაავადებას, რომელიც პაციენტს მკურნალობის ან კვლევაში მონაწილეობის შემდეგ უვლინდება. ეს მოვლენები შეიძლება მკურნალობას პირდაპირ არ უკავშირდებოდეს და სხვა ფაქტორებით, მაგალითად არსებული ჯანმრთელობის მდგომარეობით ან სხვა მედიკამენტებით იყოს გამოწვეული.
- გვერდითი ეფექტი (Side Effect): განსაზღვრავს მკურნალობით ან მედიკამენტით გამოწვეულ არასასურველ ეფექტს. გვერდითი ეფექტები მედიკამენტის ან მკურნალობის უშუალო შედეგია და, ჩვეულებრივ, მათ ფარმაკოლოგიურ თვისებებს უკავშირდება.
შეჯამებისას შეიძლება ყველა გვერდითი ეფექტი არასასურველ მოვლენად მივიჩნიოთ, მაგრამ ყველა არასასურველი მოვლენა გვერდითი ეფექტი არ არის, რადგან ზოგი მათგანი შეიძლება მკურნალობას პირდაპირ არ უკავშირდებოდეს.
პაციენტებისთვის კიდევ ერთი მნიშვნელოვანი საკითხია, რომ ფაზა 1 კლინიკური კვლევები მოითხოვს ინტენსიური გრაფიკის დაცვასა და კლინიკაში ხშირ ვიზიტებს; ეს შეიძლება ბიოფსიების მსგავს პროცედურებსაც მოიცავდეს. ასეთმა ვალდებულებამ პაციენტებს დამატებითი ხარჯები შეიძლება შეუქმნას.
თურქეთში კლინიკურ კვლევებს, ჩვეულებრივ, სპონსორი ფარმაცევტული კომპანია აფინანსებს. სპონსორმა კვლევაში გამოყენებული ყველა პროდუქტის, აღჭურვილობისა და მასალის ხარჯი უნდა დაფაროს. მოხალისეებსა და სოციალური უზრუნველყოფის დაწესებულებებს ამ ხარჯების დაფარვა არ უნდა დაეკისროთ. თუ სპონსორს თურქეთში წარმომადგენელი არ ჰყავს, კლინიკური კვლევის განაცხადს თურქეთში მცხოვრები კონტრაქტული კვლევის ორგანიზაციის (CRO) მეშვეობით წარადგენს.
შესაძლო სარგებელი: სიმსივნის შემცირება და სამეცნიერო წვლილი
ფაზა 1 კვლევაში მონაწილეობის მთავარი უპირატესობაა საკვლევი თერაპიით კიბოს შემცირების ან შეჩერების შესაძლებლობა. ზოგადად, ვარაუდობენ, რომ ფაზა 1 კვლევებში პაციენტების 7%-დან 11%-მდე ჯგუფში სიმსივნის შემცირება აღინიშნება, ხოლო 34%-დან 48%-მდე ჯგუფში კიბო, სულ მცირე, სტაბილურ მდგომარეობაში გადადის. რეალური პასუხის მაჩვენებლები კვლევებს შორის განსხვავდება. ეს შეიძლება განსაკუთრებით მნიშვნელოვანი იყოს ზოგი პაციენტისთვის, რადგან ფაზა 1 კვლევებში მონაწილეობს მრავალი გავრცელებული მეტასტაზური დაავადების მქონე პაციენტი, რომელიც სხვა მკურნალობებს არ პასუხობს. ამასთან, სხვა შესაძლო უპირატესობებია ახალ მკურნალობებზე წვდომა და სამეცნიერო კვლევების წინსვლაში წვლილის შეტანის შესაძლებლობა.
თუმცა ზოგი სპეციალისტი აღნიშნავს, რომ ფაზა 1 კვლევები პაციენტების უმრავლესობას მინიმალურ სარგებელს აძლევს, რადგან ამ ეტაპზე რისკები ხშირად შესაძლო სარგებელს აღემატება. ფაზა 1 კვლევების ეთიკურ მხარეებზე დისკუსია მიმდინარეობს და აუცილებელია, პაციენტებმა მონაწილეობაზე გადაწყვეტილების მიღებამდე ყველა შესაძლო რისკი გააცნობიერონ.
რას უნდა ველოდოთ ფაზა 1 კლინიკური კვლევისგან?
მას შემდეგ, რაც პაციენტი და ჯანდაცვის პროფესიონალები ფაზა 1 კვლევაში მონაწილეობის საკითხს განიხილავენ და გადაწყვეტილებას მიიღებენ, კვლევის გუნდი პაციენტს შეაფასებს შესაბამისობის კრიტერიუმების დასაკმაყოფილებლად. ამ ეტაპზე გუნდი განმარტავს კლინიკური კვლევის დეტალებს, შესასწავლ საკითხსა და პაციენტისგან მოლოდინებს. პაციენტებს შეუძლიათ მათთვის საინტერესო საკითხებზე კითხვები დასვან. მათ, ვისაც მონაწილეობის გაგრძელება სურს, სთხოვენ ხელი მოაწერონ თანხმობის ფორმას, რომელიც ადასტურებს, რომ კვლევის შესაძლო რისკებისა და სარგებლის შესახებ ინფორმაცია მიიღეს და მათ კითხვებს პასუხი გაეცა.
პაციენტებს შეიძლება სურდეთ კითხვების დასმა გამოსაყენებელი მკურნალობისა თუ ტესტების, საკვლევი თერაპიის სტანდარტულ მკურნალობებთან შედარების, შესაძლო გვერდითი ეფექტების, კვლევის ხანგრძლივობის, საჭირო დროისა და სამედიცინო ზრუნვაზე პასუხისმგებელი პირების შესახებ.
თანხმობის მიღების შემდეგ პაციენტები სკრინინგს გადიან იმის დასადგენად, აკმაყოფილებენ თუ არა კვლევის შესაბამისობის კრიტერიუმებს. ჩართვის კრიტერიუმები კვლევებს შორის შეიძლება განსხვავდებოდეს და მოიცავდეს ასაკს, დაავადების სტადიას, ოჯახურ ისტორიასა თუ გენეტიკურ პროფილს. გამორიცხვის კრიტერიუმები კი ხშირად მონაწილეობის უფლებას ზღუდავს ისეთი მიზეზებით, როგორიცაა კიბოს გარდა არსებული ან წარსული ჯანმრთელობის მდგომარეობები ან ადრე მიღებული კონკრეტული მედიკამენტები.
შესაბამისობის კრიტერიუმების დამაკმაყოფილებელ პაციენტებს საწყისი ტესტები უტარდებათ. ეს შეიძლება ლაბორატორიულ ანალიზებს ან მოლეკულურ ტესტებს მოიცავდეს. ტესტების დასრულების შემდეგ პაციენტები განსაზღვრულ საკვლევ მკურნალობას იწყებენ.
მკურნალობის პროცესში კონკრეტული გვერდითი ეფექტებისა და ზოგ შემთხვევაში ეფექტიანობის შესაფასებლად დამატებითი ტესტები შეიძლება ჩატარდეს, რის გამოც პაციენტებს კვლევის ცენტრში შემდგომი ვიზიტები სჭირდებათ. გუნდი მათ რეგულარულად აფასებს შესაძლო გვერდითი ეფექტების გამოსავლენად.
თუ გვერდითი ეფექტი განვითარდა, მას მკურნალობის არსებული სტანდარტების შესაბამისად მართავენ. ეს არ ნიშნავს, რომ პაციენტმა საკვლევი მკურნალობა უნდა შეწყვიტოს ან კვლევას გამოეთიშოს; გადაწყვეტილება გვერდითი ეფექტის ბუნებასა და სიმძიმეზეა დამოკიდებული.
პაციენტებს საკვლევი მკურნალობის გაგრძელება შეუძლიათ, სანამ დადებით შედეგებს იღებენ. მრავალი ფაზა 1 კვლევა დაახლოებით 2 წელი გრძელდება. თუ კვლევის დროს პაციენტის მდგომარეობა გაუარესდა, საკვლევ მკურნალობას, ჩვეულებრივ, წყვეტენ. ასეთ შემთხვევაში შეუძლიათ სხვა კლინიკურ კვლევაში მონაწილეობა, სტანდარტულ მკურნალობაზე გადასვლა ან პალიატიური ზრუნვა აირჩიონ.
წყაროები
2. National Institutes of Health. National Institute on Aging. What are clinical trials and studies? განახლებულია: 17 მაისი, 2017. წვდომის თარიღი: 3 მარტი, 2020.
3. Weber JS, Levit LA, Adamson PC, et al. American Society of Clinical Oncology policy statement update: the critical role of phase I trials in cancer research and treatment. J Clin Oncol. 2015;33:278-284.
4. Adashek JJ, LoRusso PM, Hong DS, Kurzrock R. Phase I trials as valid therapeutic options for patients with cancer. Nat Rev Clin Oncol. 2019;16:773-778.
ეს სტატია სასარგებლო იყო თქვენთვის?
თქვენი გამოხმაურება გვეხმარება შინაარსის გაუმჯობესებაში.
მკითხველთა კომენტარები
გაგვიზიარეთ თქვენი კომენტარი
თქვენი სახელი და კომენტარი მხოლოდ ადმინისტრატორის დამტკიცების შემდეგ გამოქვეყნდება. ელფოსტის მისამართი ვიზიტორებს არასოდეს ეჩვენებათ.
პირველმა დაწერეთ კომენტარი.