Faza 1 klinik tədqiqat nədir? Bilməli olduqlarınız, risklər və faydalar

Klinik tədqiqatların əhəmiyyəti

Xərçəngin müalicəsində irəliləyişlər elmi və klinik tədqiqatların mühüm töhfələri sayəsində mümkün olur. Faza 1 klinik tədqiqatlar bu prosesin həlledici mərhələsidir, çünki yeni müalicələrin təhlükəsizliyi və effektivliyi ilk dəfə bu sınaqlarda qiymətləndirilir. Bu məqalə faza 1 tədqiqatın nə olduğunu, iştirakın mümkün risk və faydalarını və xəstələrin prosesdə nə gözləməli olduğunu ətraflı izah edir. Məlumatlar həm səhiyyə mütəxəssislərinə, həm də mümkün iştirakçılara faza 1 tədqiqatların əhəmiyyətini və niyə zəruri olduğunu daha yaxşı anlamağa kömək edə bilər.

Faza 1 tədqiqat nədir? Məqsədi və əhəmiyyəti

Faza 1 klinik tədqiqat müalicənin ilk dəfə insanlar üzərində sınaqdan keçirildiyi araşdırmadır.

Tarixi baxımdan belə tədqiqatların əsas məqsədi yeni müalicənin təhlükəsizliyini qiymətləndirmək, mümkün əlavə təsirlərini müəyyənləşdirmək və istifadə üçün uyğun doza tapmaqdır.

Faza 1 sınaqlar laboratoriya və heyvan tədqiqatlarının nəticələrinin xəstələr üçün müalicəyə çevrilməsində mühüm addımdır.

Faza 1 və faza 2 tədqiqatlar adətən müalicənin daha geniş faza 3 tədqiqata keçməsi üçün ilkin şərtlərdir. Faza 3 tədqiqatlar təhlükəsizlik və effektivlik barədə geniş məlumat toplamaq və ABŞ Qida və Dərman İdarəsinin (FDA) təsdiqini almaq məqsədilə böyük xəstə populyasiyasında (qrupunda) aparılır. Lakin bəzi müalicələr faza 3 tədqiqat olmadan da FDA təsdiqi ala bilər.

Türkiyədə faza I tədqiqatların vəziyyəti necədir?

2023-cü ilin sentyabrına görə Türkiyədə qeydiyyatda 26 faza 1 klinik tədqiqat var və bunların 16-sı xərçəngə aiddir. Bunun müqabilində Türkiyədə qeydiyyatda olan faza 3 klinik tədqiqatların sayı 649-dur.

Faza 1 klinik tədqiqatlar adətən biotexnologiya və səhiyyədə qabaqcıl ölkələrdə aparılır. Bu tədqiqatlar mürəkkəb laboratoriya avadanlığı, ixtisaslaşmış bilik və təcrübə tələb edir. Etik və təhlükəsiz aparılmanı təmin edən tənzimləyici çərçivələr də lazımdır.

Faza 1 tədqiqata neçə xəstə daxil edilir?

Bir çox faza 1 tədqiqat adətən 20 ilə 80 xəstədən ibarət olur. Eksperimental terapiyanın effektivliyi və təhlükəsizliyi çox vaxt qeyri-müəyyən olduğundan xəstələrin faza 1 tədqiqata qoşulmazdan əvvəl nəzərə almalı olduqları mühüm risk və üstünlüklər var.

Faza 1 tədqiqatlarda qiymətləndirilən bir çox terapiya sonda FDA təsdiqi almır. Faza 1 tədqiqatlarda sınaqdan keçirilən onkoloji dərmanların təsdiq alma ehtimalı cəmi 6,7%-dir.

Faza 1 tədqiqatların riskləri və faydaları

Faza 1 tədqiqatlarda iştirak edənlər üçün bir sıra mümkün risklər var. Əsas risklərdən biri müvəqqəti və ya daimi ola bilən arzuolunmaz hadisənin (əlavə təsirin) yaranmasıdır; bu, eksperimental terapiyaya bağlı ölüm riskini də daşıyır. Eksperimental terapiyaya bağlı ölümlər təxminən 0,5% kimi çox aşağı göstəricidə olsa da, bu ehtimal mövcuddur. Bundan başqa, eksperimental müalicə təsirsiz və ya mövcud standart müalicədən daha az təsirli ola bilər.

Xəstələrin bilməli olduğu digər mühüm məqam odur ki, faza 1 tədqiqatlar klinikaya tez-tez getməyi tələb edən intensiv proqramla aparılır; buraya biopsiyalar kimi müxtəlif prosedurlar da daxil ola bilər. Bu öhdəlik xəstələr üçün əlavə xərclər yarada bilər.

Türkiyədə klinik tədqiqatlar adətən sponsor dərman şirkəti tərəfindən maliyyələşdirilir. Sponsor tədqiqatda işlənən bütün məhsul, avadanlıq və materialların xərclərini ödəməlidir. Könüllülər və ya sosial təminat qurumları bu xərcləri ödəməyə məcbur edilə bilməz. Sponsorun Türkiyədə nümayəndəsi yoxdursa, klinik tədqiqat müraciətini Türkiyədə yerləşən Müqaviləli Tədqiqat Təşkilatı (CRO) vasitəsilə edir.

Mümkün faydalar: şişin kiçilməsi və elmi töhfələr

Faza 1 tədqiqatda iştirakın əsas üstünlüyü eksperimental terapiyanın xərçəngi kiçiltməsi və ya dayandırması ehtimalıdır. Ümumilikdə, faza 1 tədqiqatlarda xəstələrin 7% ilə 11% arasındakı hissəsində şişin kiçildiyi, 34% ilə 48% arasındakı hissəsində isə xərçəngin ən azı stabil vəziyyətə gəldiyi təxmin edilir. Həqiqi cavab göstəriciləri tədqiqatdan tədqiqata fərqlənə bilər. Digər müalicələrə cavab verməyən irəliləmiş metastatik xəstəliyi olan çoxlu xəstə faza 1 tədqiqatlara qoşulduğu üçün bu, bəziləri üçün həlledici ola bilər. Digər mümkün üstünlüklər yeni müalicələrə çıxış və elmi araşdırmaların irəliləməsinə töhfə vermək imkanıdır.

Lakin bəzi mütəxəssislər faza 1 tədqiqatların əksər xəstələrə minimal fayda verdiyini qeyd edirlər, çünki bu mərhələdə risklər çox vaxt mümkün faydalardan ağır gəlir. Faza 1 tədqiqatların etik tərəfləri müzakirə olunur və xəstələrin iştirak qərarından əvvəl bütün mümkün risklərdən xəbərdar olması vacibdir.

Faza 1 klinik tədqiqatdan nə gözləməli?

Xəstələr və səhiyyə mütəxəssisləri faza 1 tədqiqata qoşulmağı müzakirə edib qərara gəldikdən sonra tədqiqat qrupu xəstənin uyğunluq meyarlarına cavab verib-vermədiyini qiymətləndirir. Bu mərhələdə komanda klinik tədqiqatın təfərrüatlarını, araşdırılan mövzunu və xəstədən gözləntiləri izah edir. Xəstələr maraqlandıqları məsələləri soruşa bilərlər. Davam etmək istəyənlərdən mümkün risk və faydalar barədə məlumatlandırıldıqlarını və suallarının cavablandırıldığını təsdiqləyən razılıq forması imzalamaq istənilir.

Xəstələr tətbiq ediləcək müalicə və/və ya testlər, eksperimental terapiyanın standart müalicələrlə müqayisəsi, mümkün əlavə təsirlər, tədqiqatın müddəti, ayırmalı olduqları vaxt və tibbi yardımlarına kimin cavabdeh olacağı barədə suallar vermək istəyə bilərlər.

Razılıq alındıqdan sonra xəstələr uyğunluq meyarlarına cavab verib-vermədiklərini müəyyən etmək üçün yoxlanılır. Daxil edilmə meyarları tədqiqatdan tədqiqata dəyişə və yaş, xəstəliyin mərhələsi, ailə keçmişi və ya genetik profil kimi amilləri əhatə edə bilər. İstisna meyarları isə çox vaxt xərçəngdən başqa indiki və ya keçmiş xəstəliklər, yaxud əvvəllər alınmış müəyyən dərmanlar kimi səbəblərlə iştirakı məhdudlaşdırır.

Meyarlara cavab verən xəstələr ilkin testlərdən keçirlər. Bunlara laboratoriya analizləri və ya molekulyar testlər daxil ola bilər. Testlər bitdikdən sonra müəyyənləşdirilmiş eksperimental müalicə başlanır.

Müalicə zamanı müəyyən əlavə təsirləri, bəzən də effektivliyi izləmək üçün əlavə testlər aparıla bilər və xəstələr tədqiqat mərkəzinə nəzarət ziyarətlərinə gəlməlidirlər. Tədqiqat qrupu mümkün əlavə təsirlər baxımından xəstələri müntəzəm qiymətləndirir.

Əlavə təsir yaranarsa, mövcud müalicə standartlarına uyğun idarə olunur. Bu, xəstənin eksperimental müalicəni dayandırmalı və ya tədqiqatdan ayrılmalı olduğu demək deyil; qərar əlavə təsirin xarakterindən və ağırlığından asılıdır.

Xəstələr müsbət nəticə aldıqları müddətdə eksperimental müalicəni davam etdirə bilərlər. Bir çox faza 1 tədqiqat təxminən 2 il çəkir. Xəstənin vəziyyəti prosesdə pisləşərsə, adətən eksperimental müalicə dayandırılır. Bu zaman başqa klinik tədqiqata qoşula, standart müalicəyə keçə və ya palliativ yardımı seçə bilərlər.