پژوهش بالینی فاز 1 چیست؟ دانستنی‌ها، خطرها و فواید

اهمیت پژوهش‌های بالینی

پیشرفت درمان سرطان به سهم حیاتی پژوهش علمی و بالینی وابسته است. پژوهش‌های بالینی فاز 1 مرحله مهمی از این فرایندند، زیرا ایمنی و اثربخشی درمان‌های جدید نخست در آن‌ها ارزیابی می‌شود. این مقاله ماهیت پژوهش بالینی فاز 1، خطرها و فواید احتمالی شرکت در آن و انتظارات بیمار از فرایند را به‌تفصیل بررسی می‌کند. این اطلاعات می‌تواند به متخصصان سلامت و شرکت‌کنندگان احتمالی در درک بهتر اهمیت پژوهش فاز 1 و ضرورت چنین مطالعه‌ای کمک کند.

پژوهش فاز 1 چیست؟ هدف و اهمیت

پژوهش بالینی فاز 1 مطالعه‌ای است که در آن درمان برای نخستین بار بر انسان آزمایش می‌شود.

از دید تاریخی، هدف اصلی این پژوهش ارزیابی ایمنی درمان جدید، شناسایی عوارض بالقوه و تعیین دوز مناسب استفاده است.

کارآزمایی‌های فاز 1 گامی حیاتی در تبدیل یافته‌های آزمایشگاهی و حیوانی به درمان بیمار هستند.

پژوهش‌های فاز 1 و فاز 2 معمولاً پیش‌شرط ورود درمان به پژوهش گسترده‌تر فاز 3 هستند. پژوهش فاز 3 بر گروه بزرگی از بیماران، با هدف جمع‌آوری داده جامع ایمنی و اثربخشی و دریافت تأیید سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، انجام می‌شود. با این حال، برخی درمان‌ها بدون نیاز به پژوهش فاز 3 نیز تأیید FDA می‌گیرند.

وضعیت پژوهش فاز I در ترکیه چیست؟

تا سپتامبر 2023، تعداد 26 پژوهش بالینی فاز 1 در ترکیه ثبت شده بود که 16 مورد آن درباره سرطان است. در مقابل، شمار پژوهش بالینی فاز 3 ثبت‌شده در ترکیه 649 است.

پژوهش‌های فاز 1 معمولاً در کشورهای پیشرفته زیست‌فناوری و سلامت انجام می‌شوند. آن‌ها تجهیزات آزمایشگاهی پیشرفته، دانش تخصصی و تجربه می‌خواهند. چارچوب‌های نظارتی برای انجام اخلاقی و ایمن نیز ضروری‌اند.

چند بیمار وارد پژوهش فاز 1 می‌شوند؟

بسیاری از پژوهش‌های فاز 1 معمولاً بین 20 تا 80 بیمار دارند. چون اثربخشی و ایمنی درمان پژوهشی اغلب نامشخص است، خطرها و مزایای مهمی وجود دارند که بیمار باید پیش از شرکت در پژوهش فاز 1 در نظر بگیرد.

بسیاری از درمان‌های بررسی‌شده در پژوهش فاز 1 سرانجام تأیید FDA نمی‌گیرند. احتمال تأیید داروهای انکولوژی آزمایش‌شده در پژوهش فاز 1 تنها 6,7% است.

خطرها و فواید پژوهش فاز 1

برای شرکت‌کنندگان پژوهش فاز 1 خطرهای بالقوه متعددی وجود دارد. یکی از برجسته‌ترین آن‌ها بروز رویداد ناخواسته (عارضه) موقت یا دائمی و خطر مرگ مرتبط با درمان پژوهشی است. گرچه مرگ ناشی از درمان پژوهشی در میزان بسیار پایین حدود 0,5% رخ می‌دهد، این احتمال وجود دارد. افزون بر این، درمان ممکن است مؤثر نباشد یا کمتر از درمان استاندارد موجود مؤثر ارزیابی شود.

نکته مهم دیگر این است که پژوهش‌های بالینی فاز 1 برنامه‌ای فشرده با مراجعات مکرر به درمانگاه می‌خواهند و ممکن است اقداماتی مانند نمونه‌برداری داشته باشند. این تعهد ممکن است هزینه بیشتری برای بیمار ایجاد کند.

در ترکیه، پژوهش‌های بالینی معمولاً با بودجه شرکت دارویی حامی انجام می‌شوند. حامی باید هزینه همه محصولات، تجهیزات و مواد مطالعه را بپردازد و داوطلبان یا مؤسسات تأمین اجتماعی را نمی‌توان ملزم به پرداخت کرد. اگر حامی در ترکیه نماینده ندارد، درخواست پژوهش را از طریق سازمان پژوهش قراردادی (CRO) مستقر در ترکیه ارائه می‌کند.

فواید بالقوه: کوچک شدن تومور و کمک علمی

مزیت اصلی شرکت در پژوهش فاز 1، احتمال کوچک کردن یا متوقف کردن سرطان با درمان پژوهشی است. به‌طور کلی برآورد می‌شود در پژوهش‌های فاز 1 تومور 7% تا 11% بیماران کوچک و سرطان 34% تا 48% دست‌کم پایدار شود. میزان واقعی پاسخ میان مطالعات متفاوت است. چون بسیاری از شرکت‌کنندگان پژوهش فاز 1 بیماری متاستاتیک پیشرفته و بدون پاسخ به درمان‌های دیگر دارند، این احتمال برای برخی حیاتی است. مزایای احتمالی دیگر شامل دسترسی به درمان جدید و فرصت کمک به پیشرفت پژوهش علمی است.

اما برخی متخصصان می‌گویند پژوهش‌های فاز 1 برای بیشتر بیماران فایده اندکی دارند، زیرا خطرها در این مرحله اغلب بر فواید بالقوه می‌چربند. درباره جنبه‌های اخلاقی پژوهش فاز 1 بحث وجود دارد و آگاهی بیمار از همه خطرهای احتمالی پیش از تصمیم به شرکت ضروری است.

از پژوهش بالینی فاز 1 چه انتظاری باید داشت؟

پس از گفت‌وگوی بیمار و متخصص سلامت و تصمیم‌گیری درباره شرکت در پژوهش فاز 1، گروه پژوهش بیمار را برای احراز معیارهای واجدشرایط بودن ارزیابی می‌کند. گروه جزئیات مطالعه، موضوع بررسی و انتظارات از بیمار را توضیح می‌دهد و بیمار می‌تواند پرسش‌هایش را مطرح کند. از بیمارانی که هنوز مایل به شرکت‌اند خواسته می‌شود فرم رضایتی امضا کنند که تأیید می‌کند درباره خطرها و فواید احتمالی آگاه شده‌اند و پاسخ پرسش‌هایشان را گرفته‌اند.

بیماران ممکن است درباره درمان و/یا آزمایش‌ها، مقایسه درمان پژوهشی با درمان استاندارد، عوارض احتمالی، مدت مطالعه، زمان مورد نیاز و مسئول مراقبت پزشکی‌شان پرسش کنند.

پس از رضایت، بیماران برای تعیین احراز معیارهای واجدشرایط بودن غربال می‌شوند. معیارهای ورود میان مطالعات متفاوت‌اند و می‌توانند سن، مرحله بیماری، سابقه خانوادگی یا نمایه ژنتیکی را شامل شوند. معیارهای خروج معمولاً به دلایلی مانند بیماری‌های فعلی یا قبلی غیرسرطانی یا داروهای خاص مصرف‌شده در گذشته، مشارکت را محدود می‌کنند.

بیماران واجد شرایط آزمایش‌های اولیه، از جمله بررسی آزمایشگاهی یا آزمایش مولکولی، می‌دهند و پس از تکمیل آن‌ها درمان تعیین‌شده پژوهش را آغاز می‌کنند.

در طول درمان، برای پایش عوارض مشخص و گاهی اثربخشی، ممکن است آزمایش‌های بیشتر و مراجعات پیگیری به مرکز لازم باشد. گروه پژوهش بیمار را منظم از نظر عوارض احتمالی ارزیابی می‌کند.

اگر عارضه‌ای رخ دهد، طبق استانداردهای درمانی موجود مدیریت می‌شود. این لزوماً به معنای پایان درمان پژوهشی یا خروج از مطالعه نیست؛ تصمیم به ماهیت و شدت عارضه وابسته است.

بیماران تا زمانی که نتیجه مثبت می‌گیرند می‌توانند درمان پژوهشی را ادامه دهند. بسیاری از پژوهش‌های فاز 1 حدود 2 سال طول می‌کشند. اگر وضعیت بیمار بدتر شود، معمولاً درمان پژوهشی را پایان می‌دهند و ممکن است وارد مطالعه بالینی دیگری شوند، به درمان استاندارد بروند یا مراقبت تسکینی را انتخاب کنند.