Что такое клиническое исследование фазы 1? Что нужно знать о рисках и пользе

Значение клинических исследований

Прогресс в лечении рака становится возможным благодаря важнейшему вкладу научных и клинических исследований. Клинические исследования фазы 1 — ключевой этап этого процесса, поскольку именно в них впервые оценивают безопасность и эффективность новых методов лечения. В статье подробно рассматривается, что такое клиническое исследование фазы 1, каковы возможные риски и польза участия и чего пациентам ожидать в этом процессе. Эта информация поможет медицинским работникам и потенциальным участникам лучше понять значение исследований фазы 1 и необходимость таких работ.

Что такое исследование фазы 1? Цель и значение

Клиническое исследование фазы 1 — работа, в которой лечение впервые испытывают на людях.

Исторически основная цель таких исследований — оценить безопасность нового испытываемого лечения, определить возможные побочные эффекты и подходящую дозу.

Исследования фазы 1 — важнейший этап превращения результатов лабораторных исследований и опытов на животных в методы лечения пациентов.

Исследования фаз 1 и 2 обычно являются предварительными условиями перехода к более масштабному исследованию фазы 3. Исследования фазы 3 проводят в большой популяции пациентов для сбора всесторонних данных о безопасности и эффективности с целью получения одобрения Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). Однако некоторые методы лечения могут получить одобрение FDA и без исследования фазы 3.

Какова ситуация с исследованиями фазы I в Турции?

По состоянию на сентябрь 2023 года в Турции зарегистрировано 26 клинических исследований фазы 1, из них 16 посвящены раку. Для сравнения: число зарегистрированных в Турции клинических исследований фазы 3 составляет 649.

Исследования фазы 1 обычно проводят в странах с высоким уровнем развития биотехнологий и здравоохранения. Они требуют сложного лабораторного оборудования, специальных знаний и опыта. Необходима и нормативная база, обеспечивающая этичное и безопасное проведение таких исследований.

Сколько пациентов включают в исследование фазы 1?

Во многих исследованиях фазы 1 обычно участвуют от 20 до 80 пациентов. Поскольку эффективность и безопасность экспериментальной терапии преимущественно неизвестны, перед участием в исследовании фазы 1 пациентам необходимо рассмотреть важные риски и преимущества.

Многие методы терапии, изучаемые в исследованиях фазы 1, в итоге не получают одобрения FDA. Вероятность одобрения онкологических препаратов, испытываемых в фазе 1, составляет лишь 6,7%.

Риски и польза исследований фазы 1

Участие в исследованиях фазы 1 связано с рядом возможных рисков. Важный риск — вероятность нежелательного явления, то есть побочного эффекта, который может быть временным или постоянным; существует и риск смерти, связанной с экспериментальным лечением. Хотя частота смертей из-за исследуемой терапии очень низкая — около 0,5%, такая возможность есть. Кроме того, экспериментальное лечение может оказаться неэффективным или менее эффективным, чем существующие стандартные методы.

Еще один важный момент: клинические исследования фазы 1 требуют соблюдения интенсивного графика с частыми визитами в клинику, включая различные процедуры, например биопсии. Такая вовлеченность может создавать дополнительные расходы для пациентов.

В Турции клинические исследования обычно финансирует фармацевтическая компания-спонсор. Спонсор должен покрывать стоимость всех используемых в исследовании продуктов, оборудования и материалов. Эти расходы нельзя перекладывать на добровольцев или органы социального страхования. Если у спонсора нет представителя в Турции, заявление на проведение клинического исследования подается через контрактную исследовательскую организацию (CRO), находящуюся в Турции.

Возможная польза: уменьшение опухоли и вклад в науку

Основное преимущество участия в исследовании фазы 1 — возможность того, что экспериментальная терапия уменьшит опухоль или остановит рак. По общим оценкам, в исследованиях фазы 1 уменьшение опухолей наблюдается у 7%–11% пациентов, а как минимум стабилизация рака — у 34%–48%. Реальная частота ответа может различаться от исследования к исследованию. Для некоторых пациентов это критически важно, поскольку многие люди с распространенным метастатическим заболеванием, не отвечающим на другие методы лечения, участвуют в исследованиях фазы 1. Другие возможные преимущества — доступ к новым методам лечения и возможность внести вклад в развитие научных исследований.

Однако некоторые специалисты отмечают, что исследования фазы 1 приносят большинству пациентов минимальную пользу, поскольку на этом этапе риски обычно перевешивают возможные преимущества. Этические аспекты исследований фазы 1 остаются предметом обсуждения, и перед решением об участии пациентам необходимо осознавать все возможные риски.

Чего ожидать от клинического исследования фазы 1?

После того как пациент и медицинские работники обсудят участие в исследовании фазы 1 и примут решение, исследовательская команда оценивает, соответствует ли пациент критериям отбора. На этом этапе команда объясняет детали исследования, изучаемый вопрос и ожидания от пациента. Пациенты могут задавать интересующие их вопросы. Затем желающих продолжить участие просят подписать форму согласия, подтверждающую, что они получили информацию о возможных рисках и пользе и ответы на свои вопросы.

Пациенты могут захотеть спросить о лечении и/или исследованиях, сравнении экспериментальной терапии со стандартными методами, возможных побочных эффектах, длительности исследования, необходимом времени и о том, кто будет отвечать за их медицинскую помощь.

После получения согласия пациентов обследуют, чтобы определить соответствие критериям отбора. Критерии включения могут различаться и учитывать возраст, стадию заболевания, семейный анамнез или генетический профиль. Критерии исключения, напротив, обычно ограничивают участие из-за сопутствующих или перенесенных заболеваний помимо рака либо определенных препаратов, полученных в прошлом.

Пациенты, соответствующие критериям отбора, проходят исходные обследования, которые могут включать лабораторные или молекулярные анализы. После их завершения начинается предусмотренное исследованием лечение.

Во время лечения могут проводиться дополнительные обследования для наблюдения за отдельными побочными эффектами и в некоторых случаях за эффективностью. Поэтому пациентам необходимы контрольные визиты в исследовательский центр. Команда регулярно оценивает возможные побочные эффекты.

Если возникает побочный эффект, помощь оказывают в соответствии с действующими стандартами лечения. Это не означает, что пациент обязательно должен прекратить экспериментальную терапию или выйти из исследования: решение зависит от характера и тяжести побочного эффекта.

Пациенты могут продолжать экспериментальное лечение, пока получают от него пользу. Многие исследования фазы 1 длятся примерно 2 года. При ухудшении состояния в ходе исследования лечение обычно прекращают. В этом случае пациент может принять участие в другом клиническом исследовании, перейти на стандартный метод лечения или выбрать паллиативную помощь .