B-წინამორბედი უჯრედული ALL-ისთვის ბლინატუმომაბმა FDA-ს დაჩქარებული ნებართვა მიიღო

29 მარტს 2018 წელს აშშ-ის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ FDA, B-წინამორბედი უჯრედული მწვავე ლიმფობლასტური ლეიკემიის (ALL) პირველი ან მეორე სრული რემისიისას მინიმალური ნარჩენი დაავადების (MRH) %0,1 ან მეტი მაჩვენებლის მქონე მოზრდილებისა და ბავშვების სამკურნალოდ ბლინატუმომაბს (სავაჭრო სახელი Blincyto) დაჩქარებული ნებართვა მისცა.

ნებართვა ეფუძნება ღია, მრავალცენტრიან, ერთჯგუფიან BLAST კვლევას, რომელშიც სულ მცირე 18 წლის, სტანდარტული ALL მკურნალობის მინიმუმ 3 ქიმიოთერაპიის მიმღები, სრული ჰემატოლოგიური რემისიის (<% 5 ბლასტი, ნეიტროფილები>1Gi/L, თრომბოციტები>100Gi/L) და მინიმუმ % 0.01 მგრძნობელობის ტესტით % 0.1 ან მეტი MRH-ის მქონე 86 პაციენტი ჩართეს. ბლინატუმომაბი ყველა კურსში ინტრავენურად ფიქსირებული 15 mcg/m2/დღე დოზით მიეცა (რეკომენდებული 28 mcg/დღე დოზის ეკვივალენტი). პაციენტებმა 4 კურსამდე მიიღეს. შემდეგ პირველი სრული რემისიის 61 პაციენტიდან (%74) 45-ს და მეორე რემისიის 25-დან 14-ს (% 56), მიმდინარე სრული ჰემატოლოგიური რემისიის ფონზე ალოგენური ჰემატოპოეზური ღეროვანი უჯრედების ტრანსპლანტაცია ჩაუტარდა.

ეფექტიანობა შეფასდა ერთი ციკლის ფარგლებში გამოუვლენელი MRH-ის მიღწევითა და ჰემატოლოგიური რეციდივის გარეშე გადარჩენით (RS). შეფასების ტესტის მგრძნობელობა 6 პაციენტისთვის %0.01, 80-ისთვის კი %0.005 ან ნაკლები იყო. გამოუვლენელი MRH პირველ სრულ რემისიაში 52-ს, მეორეში 18-ს მიიღწია. უმეტესად ტრანსპლანტირებულ პაციენტებში სავარაუდო ჰემატოლოგიური RS-ის მედიანა პირველ რემისიაში 35.2 თვე, მეორეში 12.3 თვე იყო.

MRH დადებითი B-წინამორბედი ALL-ის პაციენტთა სულ მცირე %20-ში ყველაზე ხშირი გვერდითი ეფექტები იყო ცხელება, ინფუზიური რეაქციები, თავის ტკივილი, ინფექცია, გულის ფრიალი და შემცივნება. %61-ში სერიოზული ეფექტები აღიწერა. სულ მცირე %2-ში ხშირი ეფექტები იყო ცხელება, შემცივნება, ენცეფალოპათია (ტვინის დაავადება), მეტყველების დარღვევა, ლეიკოპენია, ზედოზირება, მოწყობილობის ინფექცია, კრუნჩხვა და სტაფილოკოკური ინფექცია. %64-ში მესამე ან უფრო მაღალი ხარისხის ეფექტიც დაფიქსირდა. %17-ში მკურნალობა შეწყდა, ყველაზე ხშირი მიზეზი ნევროლოგიური მოვლენა იყო. დასრულებიდან 30 დღეში ორი სასიკვდილო გვერდითი ეფექტი — ატიპური პნევმონია და სუბდურული სისხლჩაქცევა — აღიწერა.