Crispr ტექნოლოგიის 7 ამაღელვებელი მიღწევა

საუკუნის ერთ-ერთ მთავარ აღმოჩენად მიჩნეული CRISPR/CAS9 გენური ინჟინერია დაავადების მიზეზებს პირდაპირ უმიზნებს და დიდ იმედს იძლევა. ქვეყნები ახალი გენური რედაქტირებით, განსაკუთრებით crispr -ით, დაავადებათა გამოსავალს ეძებენ. გავეცნოთ სიახლეებს.

1. Crispr-ით HIV-ის უჯრედებიდან ამოღება

HIV AIDS-ის გამომწვევი ვირუსია. იმუნურ უჯრედებს აინფიცირებს და სხვებში მუტაციებსაც იწვევს. ორგანიზმში მოხვედრისას სწრაფად იცვლება და წამლების რეზისტენტობას იძენს, რაც AIDS-ის მკურნალობის მთავარი სირთულეა.

2017 წლის მაისში Molecular Therapy -ში მკვლევრებმა CRISPR/CAS9-ით ვირუსის DNA-ის უჯრედებიდან ამოღება შეძლეს. 3 ცხოველურ მოდელში მაღალი წარმატება მიიღეს. მალე ადამიანებში კვლევა იგეგმება.

2. Crispr-ით მხედველობის დაკარგვის გამოსწორება

იშვიათი, განსაკუთრებით ბავშვობაში გამოვლენილი „Leber congenital amaurois“ მხედველობას აკარგვინებს; ჯანმრთელ თვალზე პასუხისმგებელი 14 გენი დაზიანებულია.

Cambridge-ისა და Massachusetts-ის უნივერსიტეტები CRISPR/CAS9-ით დაავადების მოცილებას ცდილობს. პრეკლინიკური წარმატებით 2017 წლის ბოლოს ადამიანის კლინიკური კვლევების დაწყება დაიგეგმა.

3. Crispr-ით მალარიის მკურნალობა

მალარია პარაზიტული, სიცოცხლისთვის საშიში დაავადებაა, ჩვეულებრივ ინფიცირებული მდედრი კოღოს ნაკბენით გადადის. პარაზიტი ღვიძლში მრავლდება და შემდეგ ერითროციტებს ანადგურებს. WHO-ს 2015 წლის სტატისტიკით ერთ წელიწადში 212 მილიონი შემთხვევა და 428.000 სიკვდილი იყო.

ლონდონის Imperial College-ის მკვლევრები CRISPR/CAS9-ით გადამტანი კოღოების შემცირებას ცდილობენ. 2 გზა შეისწავლება: მამრების მოდიფიცირებით მეტი მამრი შთამომავალი და მდედრთა გამრავლების შემცირება. აღმოაჩინეს მდედრთა რეპროდუქციული უნარის 3 გენი და CRISPR/CAS9-ით მათ დამიზნებას ცდილობენ.

4. Crispr-ით დაავადებაში ჩარევა ემბრიონულ ეტაპზე

ტექნოლოგიით CRISPR ცდები რამდენიმე კვირაში სრულდება. ადამიანში სწრაფმა გამოყენებამ CRISPR-ის შესახებ შეშფოთებაც მოიტანა. ერთ-ერთი ყველაზე კრიტიკული საკითხია ადამიანის ემბრიონებში გენური რედაქტირება.

2017 წლის თებერვალში აშშ-ის მეცნიერების, ინჟინერიისა და მედიცინის ეროვნულმა აკადემიებმა აღნიშნეს, რომ რედაქტირება მხოლოდ გარკვეულ პირობებშია შესაფერისი. სპერმის, კვერცხუჯრედისა და ემბრიონის მოდიფიცირება მისაღებია მხოლოდ დაავადებათა მკურნალობისთვის.

აშშ-ში ადამიანის ემბრიონებზე CRISPR/CAS9 კვლევის არჩატარების მიუხედავად ჩინეთში CRISPR და Cas9-ით ახალი გენების შეტანა და დაავადების გამომწვევის ამოღება შეძლეს. კვლევა 2017 წლის მარტში Molecular Genetics and Genomics-ში გამოქვეყნდა. მოდიფიცირებული ემბრიონები ადამიანებში არ გადაუნერგავთ.

5. Crispr-ით კიბოს მკურნალობა

კიბოს საფუძველი გენის დაზიანებაა. ფიქრობენ, რომ CRISPR/CAS9 ძალიან ეფექტიან მკურნალობას შემოგვთავაზებს. პირველი კლინიკური კვლევები კიბოში დაიწყო. ორი მთავარი მიდგომაა:

1. კიბოს გამომწვევი მუტაციების გამოსწორება და დაავადების მოცილება,
2. იმუნური უჯრედების მოდიფიცირებით კიბოზე უფრო ეფექტიანი შეტევა.

კიბოს მკურნალობაში CRISPR/CAS9 კვლევები ძირითადად ჩინეთშია გენური რედაქტირების უფრო მოქნილი სამართლებრივი საზღვრების გამო, თუმცა სხვა ქვეყნებშიც დაჩქარდა. წინა სტატიაში აღნიშნულის მსგავსად cripr/cas9-ის პირველი ონკოლოგიური კვლევები დაიწყო. პირველი 2016 წლის ოქტომბერში ფილტვის კიბოს პაციენტებში დაიწყო. მათი იმუნური უჯრედები CRISPR/CAS9-ით იცვლება უფრო ეფექტიანი შეტევისთვის. მეორე 2017 წლის აპრილში დაიწყო, 4. სტადიის ნაზოფარინქსის, კუჭისა და ლიმფური კიბოს 20 პაციენტით. ასევე CRISPR/Cas9-ით ძუძუსა და საშვილოსნოს ყელის კიბოს მსგავსი დაავადებების 20-ზე მეტი კვლევა დაიწყო.

აშშ-შიც 18 სხვადასხვა კიბოს პაციენტების მონაწილეობით კიდევ ერთი კვლევა დაიწყო.

კიდევ მნიშვნელოვანი მიღწევაა საშვილოსნოს ყელის კიბოს მთავარი გამომწვევი HPV-ის (Human Papilloma Virus) კიბოებისთვის CRISPR/CAS9 გელი. იგი ცერვიქსზე წაისვეს და ჯანმრთელი უჯრედების დაუზიანებლად ინფიცირებულებში ვირუსული DNA მოაცილეს, რითაც კიბოდ გარდაქმნა შეაფერხეს. ადამიანის 1. ფაზის კვლევა დაიწყო და მონაწილეებს აგროვებენ.

6. Crispr-ით მრავალწამლოვანრეზისტენტული ბაქტერიული ინფექციების მკურნალობა

საავადმყოფოს მთავარი პრობლემაა რეზისტენტული ბაქტერიები, განსაკუთრებით სასიკვდილო ინფექციის გამომწვევი Clostridium difficile.

CRISPR/CAS9-ით მკვლევრები „სუპერბაქტერიებს“ უმიზნებენ. მუშავდება აბი ბაქტერიის თვითგანადგურებისთვის: გენეტიკური შეტყობინება მას საკუთარ DNA-ში ჭრილობების შექმნას აიძულებს და ანადგურებს. მეთოდი ჯერ პრეკლინიკურია და მომავალში ანტიბიოტიკების შემცვლელად მიიჩნევა.

7. crispr ტკივილის მკურნალობაში

ქრონიკული ტკივილის გენეტიკური საფუძვლის არქონის მიუხედავად CRISPR/CAS9-ით მკურნალობა იკვლევა. ნორმალურად ანთება იმუნური სისტემის სიგნალია „დაზიანებული ქსოვილი აღადგინე“. ქრონიკულში საპირისპიროდ ქსოვილი ზიანდება და ძლიერი ტკივილი ჩნდება.

2017 წლის მარტში Utah-ის მკვლევრებმა CRISPR/CAS9-ით ქრონიკული ანთების გამომწვევი უჯრედები დათრგუნეს. პრეკლინიკური ეტაპის მიუხედავად ეს დიდ იმედს იძლევა. ოპერაციის შემდგომი პათოლოგიური ნაწიბურები შეიძლება დაყოვნდეს, შეხორცება დაჩქარდეს და მცდარი ქსოვილის გასასწორებელი ოპერაციები შემცირდეს.