7 پیشرفت هیجان‌انگیز با فناوری Crispr
در این مقاله
فناوری مهندسی ژنتیک CRISPR/CAS9، از مهم‌ترین کشف‌های قرن، با هدف گرفتن مستقیم علت بیماری‌ها بسیار امیدبخش است. کشورهای فراوان با روش‌های نسل جدید ویرایش ژن، که برجسته‌ترینشان crispr است، دنبال درمان‌اند. بیایید این پیشرفت‌ها را ببینیم.
1. خارج کردن HIV از سلول با Crispr
HIV عامل ایدز است، سلول ایمنی را آلوده و در دیگر سلول‌ها نیز جهش ایجاد می‌کند. پس از ورود به بدن سریع جهش می‌یابد و مقاومت دارویی ایجاد می‌شود؛ مهم‌ترین دشواری درمان ایدز همین مقاومت است.
در مه 2017، Molecular Therapy مطالعه‌ای ارائه کرد که پژوهشگران با CRISPR/CAS9 توانستند DNA ویروس را از سلول خارج کنند. در 3 مدل حیوانی نیز موفقیت بالا بود و آغاز مطالعات انسانی در آینده نزدیک برنامه‌ریزی شده است.
2. اصلاح کاهش بینایی با Crispr
بیماری ژنتیکی نادر Leber congenital amaurois که به‌ویژه در کودکی رخ می‌دهد، باعث کاهش بینایی می‌شود. در این سندرم، 14 ژن مسئول سلامت چشم آسیب دیده‌اند.
دانشگاه‌های کمبریج و ماساچوست با CRISPR/CAS9 برای رفع بیماری تلاش می‌کنند. با موفقیت پیش‌بالینی، برای پایان 2017 آغاز مطالعات بالینی انسانی برنامه‌ریزی شد.
3. درمان مالاریا با Crispr
مالاریا بیماری انگلی تهدیدکننده زندگی است و معمولاً با نیش پشه ماده آلوده منتقل می‌شود. انگل در کبد تکثیر و سپس گلبول قرمز را نابود می‌کند. طبق آمار سازمان جهانی بهداشت در سال 2015، در یک سال 212 میلیون مورد و 428.000 مرگ رخ داد.
پژوهشگران امپریال کالج لندن با CRISPR/CAS9 برای کاهش جمعیت پشه ناقل تلاش می‌کنند و بر 2 روش تمرکز دارند: تغییر ژنتیکی نرها برای تولید فرزند نر بیشتر و کاهش باروری ماده‌ها. آن‌ها 3 ژن تعیین‌کننده ظرفیت باروری ماده را یافته‌اند و با CRISPR/CAS9 هدف می‌گیرند.
4. مداخله در بیماری در مرحله جنینی با Crispr
با پیشرفت فناوری، آزمایش CRISPR در چند هفته ممکن شده است. ورود سریع به مطالعات انسانی، نگرانی‌های مربوط به CRISPRرا نیز به همراه داشته است. یکی از حساس‌ترین موضوعات، امکان ویرایش ژن در جنین انسان است.
در فوریه 2017، آکادمی‌های ملی علوم، مهندسی و پزشکی آمریکا تأکید کردند ویرایش ژن انسان فقط تحت شرایط مشخص مناسب است. تغییر ژنتیکی سلول اسپرم، تخمک و جنین تنها در صورت کاربرد برای درمان بیماری پذیرفتنی دانسته شد.
اگرچه در آمریکا پژوهشی روی جنین انسان با CRISPR/CAS9 انجام نشده بود، پژوهشگران چین با CRISPR و Cas9 توانستند ژن تازه وارد و ژن بیماری‌زا را از جنین حذف کنند. مطالعه در مارس 2017 در Molecular Genetics and Genomicsمنتشر شد. جنین‌های تغییریافته به انسان منتقل نشدند.
5. درمان سرطان با Crispr
می‌دانیم آسیب ژنی پایه سرطان است. تصور می‌شود CRISPR/CAS9 درمان بسیار مؤثری ارائه کند. نخستین مطالعات بالینی crispr در جهان برای سرطان آغاز شد. دو رویکرد برجسته برای کاربرد آن عبارت‌اند از:
- اصلاح جهش‌های سرطان‌زا و حذف بیماری،
- تغییر سلول ایمنی برای حمله مؤثرتر به سلول سرطانی.
مطالعات درمان سرطان با CRISPR/CAS9 بیشتر در چین متمرکز است، چون محدودیت قانونی ویرایش ژن انعطاف‌پذیرتر است، اما پژوهش در دیگر کشورها نیز سرعت گرفته است. در مقاله قبلی درباره این موضوع گفتیم نخستین مطالعات استفاده از cripr/cas9 برای درمان سرطان آغاز شده‌اند. نخستین مورد در اکتبر 2016 در بیماران سرطان ریه آزموده شد. سلول ایمنی بیمار با CRISPR/CAS9 تغییر می‌کند تا مؤثرتر حمله کند. مطالعه دوم در آوریل 2017 آغاز شد و بیماران مرحله 4 نازوفارنکس، معده و لنف به تعداد 20 نفر وارد شدند. همچنین روش CRISPR/Cas9 در بیش از 20 مطالعه بالینی جدید شامل سرطان‌های مختلف مانند پستان و دهانه رحم به کار گرفته شد.
همچنین مطالعه دیگری در آمریکا با شرکت بیمارانی از 18 نوع سرطان آغاز شد.
پیشرفت هیجان‌انگیز دیگر برای سرطان‌های مرتبط با HPV، ویروس پاپیلومای انسانی و علت اصلی سرطان دهانه رحم، بود. پژوهشگران ژل حاوی CRISPR/CAS9 را بر دهانه رحم اعمال کردند و بدون آسیب سلول سالم، DNA ویروسیِ سلول آلوده را حذف کردند؛ بدین ترتیب از سرطانی شدن جلوگیری شد. مطالعات انسانی فاز 1 آغاز شده و جذب شرکت‌کننده ادامه دارد.
6. درمان عفونت باکتریایی مقاوم به چند دارو با Crispr
باکتری مقاوم از بزرگ‌ترین مشکلات بیمارستان است. به‌ویژه Clostridium difficile عفونت کشنده ایجاد می‌کند.
پژوهشگران با CRISPR/CAS9 اَبَرباکتری‌ها را هدف می‌گیرند. هدف قرص CRISPR در حال توسعه این است که باکتری خود را نابود کند. پیام ژنتیکی طراحی‌شده به باکتری می‌رسد تا در DNA خود برش ایجاد کند و از بین برود. این روش هنوز پیش‌بالینی است و تصور می‌شود در آینده جای آنتی‌بیوتیک را بگیرد.
7. crispr در درمان درد
با اینکه درد مزمن زمینه ژنتیکی ندارد، درمان آن با CRISPR/CAS9 بررسی می‌شود. در حالت طبیعی، التهاب پیام سیستم ایمنی برای ترمیم بافت آسیب‌دیده است. در التهاب مزمن برعکس، بافت آسیب می‌بیند و درد شدید ایجاد می‌شود.
در مارس 2017، پژوهشگران دانشگاه یوتا با CRISPR/CAS9 سلول‌های ایجادکننده التهاب مزمن را مهار کردند. با وجود مرحله پیش‌بالینی، موفقیت امیدبخش است. می‌توان تخریب بافت پس از جراحی، یعنی اسکار غیرطبیعی، را به تأخیر انداخت و با تسریع ترمیم زخم، جراحی اصلاح بافت معیوب را کمتر کرد.
منابع
CRISPR gene-editing tested in a person for the first time
NATURE 2016
2. Yin C
In Vivo Excision of HIV-1 Provirus by saCas9 and Multiplex Single-Guide RNAs in Animal Models.
Mol Ther. 2017 May
3. Hammond, Andrew
A CRISPR-Cas9 gene drive system targeting female reproduction in the malaria mosquito vector Anopheles gambiae
Nat Biotech 2016.
آیا این مقاله برای شما مفید بود؟
بازخورد شما به بهبود محتوای ما کمک می‌کند.
نظرهای خوانندگان
نظر خود را بنویسید
نام و دیدگاه شما فقط پس از تأیید مدیر منتشر می‌شود. نشانی ایمیل شما هرگز به بازدیدکنندگان نمایش داده نمی‌شود.
اولین نظر را شما بنویسید.