7 progrese entuziasmante realizate cu tehnologia CRISPR

Tehnologia de inginerie genetică CRISPR/CAS9, considerată una dintre cele mai importante descoperiri ale secolului, este foarte promițătoare deoarece vizează direct cauzele apariției bolilor. Numeroase țări din lume încearcă să găsească remedii pentru boli cu metode de editare genetică de nouă generație – dintre care cea mai remarcabilă este CRISPR . Să aruncăm o privire asupra acestor progrese entuziasmante.

1. Eliminarea virusului HIV din celule cu CRISPR

HIV este un virus care provoacă SIDA. Acest virus infectează celulele sistemului imunitar și provoacă totodată mutații și în alte celule. Când HIV intră în organism, începe să sufere rapid mutații și se dezvoltă rezistența la medicamente. Cea mai mare dificultate întâlnită în tratamentul SIDA este apariția rezistenței la medicamente.

În mai2017, în publicația științifică Molecular Therapy a fost prezentat un studiu în care cercetătorii au reușit, prin tehnica CRISPR/CAS9, să elimine ADN-ul virusului din celule. În studiul testat și pe3 modele animale diferite s-a obținut o rată mare de succes. Se planifică începerea studiilor clinice la oameni în viitorul apropiat.

2. Corectarea pierderii vederii cu CRISPR

„Leber congenital amaurois”, una dintre bolile genetice rare care apare mai ales în copilărie, provoacă pierderea vederii. În acest sindrom sunt deteriorate14 gene responsabile de sănătatea ochiului.

Universitățile Cambridge și Massachusetts încearcă să elimine această boală folosind tehnica CRISPR/CAS9. În urma succeselor obținute în studiile preclinice, la sfârșitul anului2017 a fost planificată începerea studiilor clinice la oameni .

3. Tratamentul malariei cu CRISPR

Malaria este o boală transmisă prin paraziți care amenință viața. De obicei se transmite prin înțepătura femelei de țânțar infectate cu parazitul. Când paraziții ajung la om, se instalează în ficat, încep să se înmulțească și apoi să distrugă globulele roșii. Potrivit statisticilor publicate de Organizația Mondială a Sănătății în2015, într-un an au apărut212 milioane de cazuri de malarie și428.000 de persoane și-au pierdut viața.

Cercetătorii de la Imperial College London încearcă să reducă populația țânțarilor care răspândesc malaria cu CRISPR/CAS9. Cercetătorii se concentrează în principal pe2 metode. Prima este modificarea genetică a țânțarilor masculi pentru a produce mai mulți descendenți masculi, iar cealaltă este reducerea capacității reproductive a femelelor. Cercetătorii au reușit să descopere3 gene care determină capacitatea de reproducere a femelelor. Se încearcă vizarea acestor gene cu CRISPR/CAS9.

4. Intervenția asupra bolilor încă din stadiul embrionar cu CRISPR

Odată cu dezvoltarea tehnologiei, experimentele CRISPR au ajuns la nivelul la care pot fi efectuate în câteva săptămâni. Începerea rapidă a utilizării în studii umane a adus și îngrijorări privind CRISPR. Poate că unul dintre cele mai importante subiecte este posibilitatea editării genetice a „embrionilor umani”.

În declarația Academiilor Naționale de Științe, Inginerie și Medicină din America din februarie2017 s-a subliniat că editarea genetică la om este adecvată doar în anumite condiții. Totodată s-a precizat că modificarea genetică a spermatozoizilor, ovulelor și celulelor embrionare este acceptabilă doar dacă va fi folosită pentru tratarea bolilor.

Deși în America nu s-a efectuat nicio cercetare pe embrioni umani folosind CRISPR/CAS9, cercetătorii din China au reușit, cu CRISPR și Cas9, „să introducă gene noi în embrioni umani și să elimine genele care provoacă boli”. Studiul a fost publicat în martie2017 în Molecular Genetics and Genomics. Embrionii modificați genetic nu au fost transplantați la oameni.

5. Tratamentul cancerului cu CRISPR

Știm că la baza cancerului se află leziuni ale „genelor”. Se consideră că tehnologia genetică CRISPR/CAS9 ar putea oferi un tratament foarte eficient împotriva cancerului. Primele studii clinice din lume privind CRISPR au început în cancer. Pentru utilizarea CRISPR în tratamentul cancerului ies în evidență două abordări.

1. Corectarea mutațiilor genetice care provoacă cancerul și eliminarea bolii
2. Modificarea celulelor sistemului imunitar pentru a ataca mai eficient celulele canceroase.

Studiile CRISPR/CAS9 în tratamentul cancerului sunt concentrate în general în China. Motivul este că limitele legale privind editarea genetică sunt ceva mai flexibile. Totuși, cercetările s-au accelerat și în alte țări ale lumii. În articolul nostru anterior despre acest subiect am menționat, de asemenea, că au început primele studii clinice pentru utilizarea cripr/cas9 în tratamentul cancerului. Primul dintre acestea, început în octombrie2016, este studiul clinic testat la pacienți cu cancer pulmonar . În acest studiu, celulele sistemului imunitar prelevate de la pacienți sunt modificate cu CRISPR/CAS9 pentru a ataca mai eficient celulele canceroase. Al doilea studiu clinic a început în aprilie2017 și a inclus pacienți cu cancer nazofaringian, gastric și limfatic în stadiul4., în număr de20. În plus, tehnica CRISPR/Cas9 a fost inclusă în peste20 de studii clinice inițiate în diferite cancere, precum cancerul de sân și cancerul de col uterin (cervical).

Totodată, în SUA a început încă un studiu clinic, cu participarea unor pacienți cu18 tipuri diferite de cancer.

Un alt progres entuziasmant privește cancerele asociate HPV (Human Papilloma Virus), cauza principală a cancerului de col uterin. Cercetătorii au proiectat un gel care conține sistemul CRISPR/CAS9 și l-au aplicat în regiunea cervicală (colul uterin). ADN-ul viral din celulele infectate cu HPV a fost eliminat cu succes, fără a afecta celulele normale. Astfel a fost prevenită transformarea canceroasă a acestor celule. Au început studiile clinice de fază1. la oameni, iar în prezent se recrutează participanți.

6. Tratarea infecțiilor bacteriene rezistente la mai multe medicamente cu CRISPR

Una dintre cele mai mari probleme întâlnite în spitale o reprezintă bacteriile rezistente. În special specia bacteriană numită „Clostridium difficile” provoacă infecții letale.

Cercetătorii încearcă să vizeze „superbacteriile” folosind CRISPR/CAS9. În acest scop, pilula CRISPR aflată în dezvoltare urmărește să determine bacteria să se autodistrugă. Cu CRISPR este transmis bacteriei un mesaj genetic proiectat, iar prin acest mesaj bacteria produce tăieturi în propriul ADN și este eliminată. Această metodă este încă testată în studii preclinice. Se consideră că va înlocui antibioticele în viitor.

7. CRISPR în tratamentul durerii

Deși durerea cronică nu are o bază genetică, se cercetează tratamentul durerii cu CRISPR/CAS9. În condiții normale, inflamația este semnalul sistemului imunitar al organismului de a „repara țesuturile deteriorate”. În inflamația cronică se întâmplă exact opusul: țesutul este afectat și apar dureri severe.

În martie2017, cercetătorii de la Universitatea Utah au reușit să inhibe celulele care provoacă inflamație cronică folosind CRISPR/CAS9. Deși se află încă în etapa preclinică, acest succes este foarte promițător. Mai ales deteriorările tisulare (cicatrici anormale) care pot apărea după operații pot fi întârziate. Prin accelerarea vindecării rănilor, pot fi reduse intervențiile chirurgicale efectuate pentru corectarea țesuturilor defectuoase.