Crispr texnologiyası ilə həyata keçirilmiş 7 həyəcanverici yenilik

Əsrin ən mühüm kəşflərindən biri sayılan CRISPR/CAS9 gen mühəndisliyi texnologiyası xəstəliklərin səbəblərini birbaşa hədəflədiyinə görə böyük ümid vəd edir. Dünyada çox ölkə yeni nəsil gen redaktəsi üsulları ilə – ən diqqətçəkəni crispr – xəstəliklərə çarə tapmağa çalışır. Gəlin bu həyəcanverici yeniliklərə baxaq.

1. Crispr ilə HIV virusunu hüceyrələrdən çıxarmaq

HIV AIDS xəstəliyinə səbəb olan virusdur. İmmun sistemi hüceyrələrini yoluxdurur və digər hüceyrələrdə də mutasiyalar yaradır. HIV bədənə daxil olanda sürətlə mutasiya keçirməyə başlayır, dərman davamlılığı yaranır. AIDS müalicəsində ən böyük çətinlik dərman davamlılığıdır.

May 2017-də Molecular Therapy elmi nəşrində təqdim edilən tədqiqatda alimlər CRISPR/CAS9 üsulu ilə virus DNA-sını hüceyrələrdən çıxarmağa nail oldular. 3 fərqli heyvan modelində də sınanmış tədqiqatda yüksək uğur əldə edilmişdir. Yaxın vaxtda insanlarda klinik tədqiqatlara başlamaq planlanır.

2. Crispr ilə görmə itkisinin düzəldilməsi

Xüsusilə uşaqlıqda yaranan nadir genetik xəstəliklərdən “Leber congenital amaurois” görmə itkisinə səbəb olur. Sağlam gözə cavabdeh 14 gen bu sindromda zədəlidir.

Cambridge və Massachusetts universitetləri CRISPR/CAS9 ilə bu xəstəliyi aradan qaldırmağa çalışırlar. Preklinik uğurlar əsasında 2017-nin sonunda insan klinik tədqiqatlarının başlanması planlanmışdır.

3. Crispr ilə malyariya müalicəsi

Malyariya parazitlərlə yayılan həyati təhlükəli xəstəlikdir. Adətən parazitlə yoluxmuş dişi ağcaqanad sancması ilə keçir. Parazit insana yoluxduqda qaraciyərə yerləşib çoxalır, sonra qırmızı qan hüceyrələrini məhv etməyə başlayır. 2015-ci ildə Ümumdünya Səhiyyə Təşkilatının statistikasına görə bir ildə 212 milyon malyariya hadisəsi olmuş, 428.000 insan ölmüşdür.

London İmperial Kollecinin tədqiqatçıları CRISPR/CAS9 ilə malyariya yayan ağcaqanadları azaltmağa çalışırlar. Əsasən 2 üsula yönəlmişlər: erkəkləri genetik dəyişdirərək daha çox erkək bala yaratmaq və dişilərin çoxalma qabiliyyətini azaltmaq. Dişilərin çoxalma qabiliyyətinə cavabdeh 3 geni kəşf etmişlər və CRISPR/CAS9 ilə hədəfləməyə çalışırlar.

4. Crispr ilə hələ embrion mərhələsində xəstəliklərə müdaxilə

CRISPR təcrübələri inkişaf edən texnologiya ilə artıq bir neçə həftədə edilə bilir. İnsan tədqiqatlarında sürətlə istifadə edilməyə başlanması CRISPR barədə narahatlıqlarıda gətirmişdir. Bəlkə ən kritik mövzulardan biri “insan embrionlarında” gen redaktəsi imkanıdır.

Fevral 2017-də Amerika Milli Elmlər, Mühəndislik və Tibb Akademiyalarının açıqlamasında insan gen redaktəsinin yalnız müəyyən şərtlərlə uyğun olduğu vurğulanmışdır. Həmçinin sperma, yumurta və embrion hüceyrələrinin genetik dəyişdirilməsinin yalnız xəstəlik müalicəsində istifadə ediləcəksə qəbul oluna biləcəyi bildirilmişdir.

Amerikada CRISPR/CAS9 ilə insan embrionlarında araşdırma aparılmadığı halda, Çində tədqiqatçılar CRISPR və Cas9 ilə “insan embrionlarına yeni genlər yükləməyə və xəstəlik yaradan genləri çıxarmağa” nail olmuşlar. Tədqiqat Mart 2017-də Molecular Genetics and Genomicsjurnalında dərc edilmişdir. Genetik dəyişdirilmiş embrionlar insanlara köçürülməmişdir.

5. Crispr ilə xərçəng müalicəsi

Xərçəngin əsasında “gen” zədələri olduğunu bilirik. CRISPR/CAS9 texnologiyasının çox effektiv xərçəng müalicəsi verə biləcəyi düşünülür. Dünyada crispr barədə ilk klinik tədqiqatlar xərçəngdə başlamışdır. İstifadə üçün iki yanaşma önə çıxır.

1. Xərçəng yaradan gen mutasiyalarını düzəldib xəstəliyi aradan qaldırmaq
2. İmmun sistemi hüceyrələrini dəyişdirərək xərçəng hüceyrəsinə daha effektiv hücumunu təmin etmək.

Xərçəng müalicəsində CRISPR/CAS9 tədqiqatları əsasən Çində cəmlənmişdir. Səbəb gen redaktəsinə dair hüquqi hədlərin bir qədər elastik olmasıdır. Lakin başqa ölkələrdə də tədqiqatlar sürətlənmişdir. Mövzu barədə əvvəlki yazımızda dediyimiz kimi cripr/cas9 ilə xərçəng müalicəsinə dair ilk klinik tədqiqatlar başlamışdır. Birincisi Oktyabr 2016-da başlayan ağciyər xərçəngi xəstələrindəki klinik tədqiqatdır. Xəstələrdən götürülmüş immun hüceyrələri CRISPR/CAS9 ilə dəyişdirilərək xərçəngə daha effektiv hücum təmin olunur. İkinci klinik tədqiqat Aprel 2017-də başlamış, 4. mərhələli nazofarinks, mədə və limfa xərçəngləri olan 20 xəstə daxil edilmişdir. Həmçinin CRISPR/Cas9 üsulunun süd vəzi və uşaqlıq boynu (serviks) xərçəngi kimi müxtəlif xərçəngləri əhatə edən 20-dən çox klinik tədqiqatı da başlanmışdır.

Həmçinin ABŞ-da 18 fərqli xərçəng növü olan xəstənin iştirakı ilə başqa klinik tədqiqat başlamışdır.

Digər həyəcanverici yenilik uşaqlıq boynu xərçənginin əsas səbəbi HPV (Human Papilloma Virus) ilə əlaqəli xərçənglərə aiddir. Tədqiqatçılar CRISPR/CAS9 sistemli gel hazırlayıb serviksə (uşaqlıq boynuna) tətbiq etmişlər. Normal hüceyrələri zədələmədən HPV-yə yoluxmuş hüceyrələrdə virus DNA-sı uğurla aradan qaldırılmışdır. Beləliklə bu hüceyrələrin xərçəngləşməsinin qarşısı alınmışdır. İnsanlarda 1. faza klinik tədqiqatları başlamış, hazırda iştirakçılar toplanır.

6. Crispr ilə çoxsaylı dərmana davamlı bakterial infeksiyaları müalicə etmək

Xəstəxanalarda ən böyük problemlərdən biri davamlı bakteriyalardır. Xüsusilə “Clostridium difficile” adlı bakteriya ölümcül infeksiyalar yaradır.

Tədqiqatçılar CRISPR/CAS9 ilə “superbakteriyaları” hədəfləməyə çalışırlar. Hazırlanmağa çalışılan CRISPR həbi ilə bakteriyanın özünü məhv etməsi hədəflənir. CRISPR ilə bakteriyaya hazırlanmış genetik mesaj göndərilir, bu mesajla bakteriya öz DNA-sında kəsiklər yaradıb yox olur. Üsul hələ preklinik tədqiqatlarda sınanır. Gələcəkdə antibiotikləri əvəz edəcəyi düşünülür.

7. Ağrı müalicəsində crispr

Xroniki ağrının genetik əsası olmasa da, CRISPR/CAS9 ilə ağrı müalicəsi araşdırılır. Normal şəraitdə iltihab immun sisteminin “zədələnmiş toxumaları bərpa et” siqnalıdır. Xroniki iltihabda isə əksi olur, toxuma zədələnir və ciddi ağrılar yaranır.

Mart 2017-də Utah Universitetinin tədqiqatçıları CRISPR/CAS9 ilə xroniki iltihaba səbəb olan hüceyrələri əngəlləməyə nail oldular. Hələ preklinik mərhələdə olsa da, bu uğur böyük ümid vəd edir. Xüsusilə əməliyyatdan sonrakı toxuma pozuntuları (anormal çapıqlar) gecikdirilə bilər. Yara sağalması sürətləndirilərək səhv toxumaları düzəltmək üçün əməliyyatlar azaldıla bilər.