7 захватывающих достижений технологии Crispr

Технология генной инженерии CRISPR/CAS9, одно из важнейших открытий века, многообещающа, поскольку прямо воздействует на причины болезней. Многие страны ищут лечение методами нового редактирования генов, прежде всего crispr . Рассмотрим эти захватывающие достижения.

1. Удаление HIV из клеток с Crispr

HIV вызывает AIDS, заражает иммунные клетки и вызывает мутации в других. Попав в организм, он быстро мутирует, приобретая устойчивость к лекарствам — главную трудность лечения AIDS.

В мае 2017 в Molecular Therapy опубликовано исследование, где CRISPR/CAS9 позволила удалить DNA вируса из клеток. Высокий успех получен в 3 животных моделях. Скоро планируется клиническое исследование у людей.

2. Коррекция потери зрения с Crispr

Редкая генетическая “Leber congenital amaurois”, особенно возникающая в детстве, вызывает потерю зрения. Повреждены 14 генов здорового глаза.

Cambridge и Massachusetts университеты пытаются устранить болезнь CRISPR/CAS9. После доклинических успехов на конец 2017 планируется начало клинических исследований у людей .

3. Лечение малярии с Crispr

Это угрожающая жизни паразитарная болезнь, обычно передающаяся укусом заражённой самки комара. Паразиты размножаются в печени, затем разрушают эритроциты. По статистике ВОЗ 2015 года за год было 212 миллионов случаев и 428.000 смертей.

В Imperial College London пытаются уменьшить популяцию переносчиков CRISPR/CAS9. Есть 2 пути: изменить самцов для рождения большего числа самцов или снизить плодовитость самок. Найдены 3 определяющих её гена, которые пытаются сделать мишенями CRISPR/CAS9.

4. Вмешательство уже в эмбриональной стадии с Crispr

Развитие позволяет выполнять эксперименты за несколько недель. Быстрое применение у людей вызвало опасения по поводу CRISPR. Самое критичное — редактирование человеческих эмбрионов.

В феврале 2017 американские Национальные академии наук, инженерии и медицины подчеркнули допустимость редактирования лишь при определённых условиях. Изменение сперматозоидов, яйцеклеток и эмбриона приемлемо только для лечения болезней.

Хотя в США эмбрионы с CRISPR/CAS9 не исследовали, в Китае CRISPR и Cas9 позволили добавить новые гены и удалить болезнетворные. Работа опубликована в марте 2017 в Molecular Genetics and Genomics. Изменённые эмбрионы людям не пересаживали.

5. Лечение рака с Crispr

В основе рака — повреждения генов. Ожидается высокая эффективность CRISPR/CAS9. Первые клинические исследования crispr начались именно при раке. Основные два подхода:

1. Исправление вызывающих рак мутаций и устранение болезни
2. Изменение иммунных клеток для более эффективной атаки.

Работы CRISPR/CAS9 сосредоточены в Китае из-за более гибких правовых ограничений, но ускоряются и в других странах. В предыдущей статье по теме мы уже отмечали начало клинических исследований cripr/cas9. Первое стартовало в октябре 2016 у больных раком лёгкого . Иммунные клетки пациента меняют CRISPR/CAS9 для более эффективной атаки. Второе началось в апреле 2017 и включило пациентов со стадией 4 рака носоглотки, желудка и лимфомы, всего 20. Кроме того, с CRISPR/Cas9 начато более 20 клинических исследований разных раков, включая молочную железу и шейку матки.

В США также начато исследование с участием 18 пациентов с разными видами рака.

Есть достижение для HPV (Human Papilloma Virus)-связанных раков, главной причины рака шейки матки. Гель с CRISPR/CAS9 нанесли на шейку: вирусную DNA заражённых клеток удалили без вреда нормальным, предотвращая озлокачествление. Началась фаза 1 у людей, идёт набор.

6. Лечение множественно устойчивых бактериальных инфекций с Crispr

Устойчивые бактерии — большая больничная проблема. Особенно “Clostridium difficile” вызывает смертельные инфекции.

CRISPR/CAS9 направляют против «супербактерий». Разрабатываемая таблетка CRISPR должна заставить их самоуничтожаться: генетическое сообщение запускает разрезы собственной DNA и гибель. Метод пока доклинический, в будущем может заменить антибиотики.

7. crispr против боли

Несмотря на отсутствие генетической основы хронической боли, CRISPR/CAS9 изучают для её лечения. Обычно воспаление — иммунный сигнал «исправь повреждение». При хроническом процессе наоборот повреждается ткань и возникает сильная боль.

В марте 2017 в Utah с CRISPR/CAS9 заблокировали клетки хронического воспаления. Хотя этап доклинический, результат обнадёживает. Может задерживать послеоперационные нарушения тканей, аномальные рубцы. Ускорение заживления уменьшит операции исправления.