Какова история Crispr? Патентные войны Китая и США за Crispr

В 20. веке учёные открыли DNA, а в 21. веке выяснили, как редактировать DNA по своему желанию

США и Китай договорились о патенте на способ генной терапии, способный совершить революцию в здравоохранении, — Crispr . Стоимость этой генетической технологии, самого дорогого известного на сегодняшний день патента, оценивается в 100 миллиардов долларов. Соглашение касается системы Crispr / Cas9, разработанной исследователями Калифорнийского университета. Известно, что исследователи Гарвардского университета также подали заявку на патент похожей системы Crispr; мы с интересом ждём, как они поведут себя после соглашения двух стран.

Технология Crispr для редактирования генов, несомненно, крупнейший биотехнологический прорыв этого века. Это достижение столь же важно, как открытие DNA, одно из важнейших научных открытий прошлого века. Система Crispr — относительно простой и очень результативный способ направленно изменять DNA. В технологию, название которой только начинают узнавать, а борьба за патент превратилась почти в войну, уже много вложили страны, компании и университеты по всему миру. Она потенциально способна устранять генетические нарушения у всех живых существ. Поскольку рак — тоже генетическая болезнь клеточного уровня, лечение рака стоит первым среди целей Crispr.

Что такое Crispr? Crispr и лечение рака

В 2013 году техника Crispr/Cas9 стала всемирно известной; её обнаружили при изучении взаимодействия бактерий и вирусов. Атакуя бактерию, вирус прикрепляется к её поверхности и вводит свою DNA. Эта вирусная DNA внедряется в генетическую структуру бактерии, вызывая производство вирусов. Бактерии выработали защитный механизм. В нём фрагмент вирусной DNA распознаётся бактериальным ферментом Cas9. Определив вирусную DNA, бактерия разрезает её с помощью Cas9. Отрезанный фрагмент вирусной DNA называют Crispr. Встраивая этот фрагмент DNA в собственную генетическую структуру, бактерия словно запоминает DNA вируса. Поэтому при повторной атаке того же вируса защищается быстрее. То есть систему Crispr/Cas9 можно представить иммунной системой бактерии. Вкратце, Crispr — естественно существующий у бактерий участок гена, который вместе с ферментом Cas9 образует защиту от вирусов. Исследователи приспособили систему Crispr/Cas9 для редактирования генов.

Как известно, основная причина рака — повреждения «генов». Техникой Crispr / Cas9 можно удалить мутировавшую генную последовательность и/или заменить гены, кодирующие дефектные белки, генами правильных белков. Так можно устранить вызывающие рак мутации. Также T-клетки, бойцы иммунной системы, можно запрограммировать CRISPR/Cas9, чтобы они эффективнее атаковали раковую клетку.

Патентные войны Crispr

Один из важнейших спорных вопросов технологии Crispr / Cas9 — кому принадлежит открытие и право использования. Две независимые исследовательские группы заявили, что создали crispr/cas9. Даты заявок на патент и публикаций обеих групп очень близки. Первая — группа Jenifer Doudna из Калифорнийского университета. В мае 2012 года Jenifer Doudna и команда подали первую заявку на использование Crispr/Cas9 для редактирования генов. Экспериментальные результаты опубликовали в июне 2012 года в Science.

Другая — команда Feng Zhang из Broad Institute Гарвардского университета. В январе 2013 года она опубликовала статью о редактировании генов эукариотических, то есть человеческих и животных, клеток с помощью crispr/cas9. Первую заявку на патент этой системы они подали в декабре 2012 года.

Вскоре после публикации Fen Zhang и команды Doudna с коллегами опубликовала работу о применении Crispr/Cas9 в эукариотических клетках. Однако первой патент получила исследовательская группа Zhang.

Главный спор в США касался того, кто открыл применение Crispr/Cas9 в эукариотических клетках. В период первых патентных заявок в США действовала система «патент принадлежит первому изобретателю» . В ней первый совершивший открытие имел право подать патентную заявку. Калифорнийский университет утверждал, что открыл Crispr/Cas9, а его заявки позволяли применять технику и в эукариотических клетках. Гарвардский университет утверждал, что право использования в эукариотических клетках принадлежит ему. Спор университетов продолжается. При этом исследовательские центры по всему миру, не обращая внимания на патентные споры, продолжали совершенствовать crispr и испытывать при разных болезнях. Особенно Китайпридавал большое значение исследованиям crispr и даже первым начал клинические испытания её применения для лечения рака.

Crispr и рак — пока научные исследования и споры в этой области продолжались, Патентное ведомство Китая в понедельник 19 июня 2017 года объявило о решении поддержать патент Калифорнийского университета. Патент, лицензированный университетом компании İntellia therapeutics, ускорит исследования. Благодаря этому патенту

• компания Intellia Therapeutics получит право продавать и продвигать в Китае любое лечение, разработанное с технологией CRISPR.
• Патент охватывает использование CRISPR в клеточных и бесклеточных экспериментальных системах, для лечения болезней или разработки лекарств.

Главная причина поддержки патента Китаем — интенсивное изучение CRISPR/Cas9 в китайских исследовательских центрах. Сейчас там активно продолжаются два клинических исследования. Первое началось в октябре 2016 года и оценивает действие CRISPR в лечении рака лёгких . Второе клиническое исследование началось в апреле 2017 года, включив пациентов с 4. стадией рака носоглотки, желудка и лимфы, всего 20 человек. Испытания продолжаются. Кроме того, техники CRISPR/Cas9 рака молочной железы и других видов рака, например шейки матки, касаются более 20 начатых клинических исследований.