FDA-მა კრიზოტინიბი ALK-დადებითი ანთებითი მიოფიბრობლასტური სიმსივნისთვის დაამტკიცა
ამ სტატიაში
ოპერაციით ამოუკვეთელი, განმეორებითი ან მკურნალობისადმი რეზისტენტული ALK-დადებითი ანთებითი მიოფიბრობლასტური სიმსივნის მქონე 1 წლისა და უფროსი ასაკის პედიატრიული და ზრდასრული პაციენტებისთვის კრიზოტინიბმა (Xalkori, Pfizer Inc.) 2022 წლის 14 ივლისს FDA-ის (აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციის) ნებართვა მიიღო.
რა არის ანთებითი მიოფიბრობლასტური სიმსივნე?
ანთებითი მიოფიბრობლასტური სიმსივნე (IMT) ლორწოვან ზედაპირებსა და ე.წ. ჯორჯლის ქსოვილებში ვითარდება. ლორწოვანი ზედაპირები თვალებში, ცხვირში, პირში, საჭმლის მომნელებელ სისტემაში, ფილტვებში, სასქესო და საშარდე გზებში გვხვდება. ჯორჯალი მუცლის ღრუს ორგანოებს ერთმანეთთან აკავშირებს. IMT, ჩვეულებრივ, ფილტვებში იწყება, თუმცა შარდის ბუშტში, საშვილოსნოში, ხორხში, კუჭში, ღვიძლში ან ნაწლავშიც შეიძლება დაიწყოს. IMT-ს ასევე შეიძლება ანთებითი ფიბროსარკომა ან IMFT ეწოდებოდეს. იშვიათ სიმსივნეებს მიეკუთვნება.
ანთებით მიოფიბრობლასტურ სიმსივნეს (IMT) ეს სახელი მასში არსებული ორი ტიპის უჯრედის გამო ეწოდება. IMT შედგება უჯრედებისგან, რომლებსაც მიოფიბრობლასტები ჰქვია. მიოფიბრობლასტები ორგანოების ფორმის შენარჩუნებასა და ჭრილობების შეხორცებას ეხმარება. IMT-ები ასევე ბევრ იმუნურ უჯრედს შეიცავს, რაც სიმსივნეს ინფექციის მსგავს „ანთებით“ შესახედაობას აძლევს; ანთებითის სახელიც აქედან მომდინარეობს.
IMT, ჩვეულებრივ, კეთილთვისებიანია, ანუ კიბო არ არის და მისი უჯრედები, ჩვეულებრივ, სხეულის სხვა უბნებში არ მიდის. თუმცა IMT-ს შეუძლია მეზობელ ქსოვილში შეჭრა და მრავალი პრობლემის გამოწვევა. IMT შეიძლება ისეთი მნიშვნელოვანი ორგანოების გზაზე გაიზარდოს, როგორიცაა ფილტვი ან კუჭი. ძალიან იშვიათ შემთხვევებში IMT-ს მეტასტაზირება შეუძლია, ანუ შორეულ ორგანოებში გავრცელება.
IMT-ები უმეტესად ბავშვებსა და ახალგაზრდა ზრდასრულებში გვხვდება, თუმცა ნებისმიერ ასაკში შეიძლება წარმოიშვას.
ცნობილია, რომ IMT-ის ზოგ შემთხვევაში ქრომოსომები (უჯრედის ნაწილები, რომლებიც ყველა გენს შეიცავს) იშლება და არასწორად ხელახლა ერთიანდება. ამ ტიპის მუტაციებს (გენეტიკურ ცვლილებებს) შერწყმას, ანუ ფუზიას ვუწოდებთ. ამ გენეტიკურმა ცვლილებებმა შეიძლება გამოიწვიოს, რომ უჯრედებმა სათანადოდ ვეღარ იმუშაონ. IMT-ის დროს ALK გენი შეიძლება სხვა გენებს შეუერთდეს. ეს გენეტიკური ტესტებით დგინდება. სიმსივნეში ALK-ფუზიის აღმოჩენა როგორც IMT-ის დიაგნოზს უჭერს მხარს, ისე მკურნალობისთვის მნიშვნელოვანი განმსაზღვრელია.
- დაკავშირებული თემა: რა არის ALK-ფუზია?
FDA-ის ნებართვა ორი კლინიკური კვლევის საფუძველზე
კრიზოტინიბის უსაფრთხოება და ეფექტიანობა ALK-დადებითი ანთებითი მიოფიბრობლასტური სიმსივნეების (IMT) დროს შეფასდა ორ მრავალცენტრულ, ერთჯგუფიან, ღია კვლევაში: ADVL0912 კვლევიდან მონაწილეობდა 14 ბავშვი პაციენტი, ხოლო A8081013 კვლევიდან – 7 ზრდასრული.
ამ კლინიკური კვლევების ეფექტიანობის მთავარი საზომი ობიექტური პასუხის სიხშირე იყო. 14 პედიატრიულ პაციენტს შორის 14-დან სულ 12-ს (86%) ობიექტური პასუხი ჰქონდა. შვიდი ზრდასრული პაციენტიდან ხუთს მკურნალობაზე ობიექტური პასუხი აღენიშნა.
პედიატრიულ პაციენტებში ყველაზე ხშირი (≥ %35) გვერდითი ეფექტებია ღებინება, გულისრევა, დიარეა, მუცლის ტკივილი, გამონაყარი, მხედველობის დარღვევა, ზედა სასუნთქი გზების ინფექცია, ხველა, ცხელება, კუნთებისა და ძვლების ტკივილი, დაღლილობა, შეშუპება, შეკრულობა და თავის ტკივილი. ზრდასრულ პაციენტებში ყველაზე ხშირი (≥ %35) გვერდითი ეფექტებია მხედველობის დარღვევები, გულისრევა და შეშუპება.
ზრდასრული პაციენტებისთვის კრიზოტინიბის რეკომენდებული დოზაა 250 mg პერორალურად დღეში ორჯერ, დაავადების პროგრესირებამდე ან მიუღებელ გვერდით ეფექტამდე. რეკომენდებული პედიატრიული დოზაა 280 mg/m2 პერორალურად დღეში ორჯერ, დაავადების პროგრესირებამდე ან მიუღებელ გვერდით ეფექტამდე.
წყაროები
ეს სტატია სასარგებლო იყო თქვენთვის?
თქვენი გამოხმაურება გვეხმარება შინაარსის გაუმჯობესებაში.
მკითხველთა კომენტარები
გაგვიზიარეთ თქვენი კომენტარი
თქვენი სახელი და კომენტარი მხოლოდ ადმინისტრატორის დამტკიცების შემდეგ გამოქვეყნდება. ელფოსტის მისამართი ვიზიტორებს არასოდეს ეჩვენებათ.
პირველმა დაწერეთ კომენტარი.