ALK-pozitiv iltihabi miofibroblastik şiş üçün krizotinib FDA təsdiqi aldı

Əməliyyatla çıxarıla bilməyən, təkrarlayan və ya müalicəyə davamlı ALK-pozitiv iltihabi miofibroblastik şişləri olan 1 yaş və yuxarı pediatrik və yetkin xəstələr üçün krizotinib (Xalkori, Pfizer Inc.) 14 iyul 2022-ci ildə FDA (ABŞ Qida və Dərman İdarəsi) təsdiqi aldı.

İltihabi miofibroblastik şiş nədir?

İltihabi miofibroblastik şiş (IMT) selikli səthlərdə və mezenter adlanan toxumalarda yaranır. Selikli səthlər gözlərinizdə, burnunuzda, ağzınızda, həzm sisteminizdə, ağciyərlərdə, cinsiyyət və sidik yollarında yerləşir. Mezenter qarnınızdakı orqanları bir-birinə bağlayır. IMT adətən ağciyərlərdə başlayır, lakin sidik kisəsi, uşaqlıq, qırtlaq, mədə, qaraciyər və ya bağırsaqda da başlaya bilər. IMT həmçinin iltihabi fibrosarkoma və ya IMFT də adlandırıla bilər. Nadir şişlərdən biridir.

İltihabi miofibroblastik şiş (IMT) şişdə olan iki hüceyrə növünə görə belə adlandırılır. IMT miofibroblast adlanan hüceyrə növündən ibarətdir. Miofibroblastlar orqanların formasını qorumağa və yaraları sağaltmağa kömək edir. IMT-lər həmçinin çoxlu immun hüceyrə ehtiva edir; bu da şişin infeksiya kimi “iltihablı” görünməsini təmin edir və iltihabi adı da buradan gəlir.

IMT adətən xoşxassəlidir, yəni xərçəng deyil və bu şiş hüceyrələri adətən orqanizmin digər nahiyələrinə getmir. Bununla belə, IMT yaxınlıqdakı toxumaya nüfuz edə və bir çox problemə səbəb ola bilər. IMT ağciyər və ya mədə kimi vacib orqanların yolunda böyüyə bilər. Çox nadir hallarda IMT metastaz verə, yəni uzaq orqanlara yayıla bilər.

IMT-lər əsasən uşaqlarda və gənc yetkinlərdə müşahidə olunur, lakin istənilən yaşda meydana çıxa bilər.

Bəzi IMT hallarında xromosomların (hüceyrələrinizin bütün genlərinizi ehtiva edən hissələri) parçalandığını və səhv şəkildə yenidən birləşdiyini bilirik. Bu cür mutasiyalara (genetik dəyişiklik) füziya deyirik. Bu genetik dəyişikliklər hüceyrələrin lazım olduğu kimi işləməməsinə səbəb ola bilər. IMT-də ALK adlı gen digər genlərlə birləşə bilər. Belə vəziyyət genetik testlərlə müəyyən edilir və şişdə ALK füziyasının aşkarlanması həm həmin şişin IMT olması diaqnozunu dəstəkləyir, həm də müalicə üçün mühüm göstəricidir.

• Əlaqəli mövzu: ALK füziyası nədir?

İki klinik tədqiqatla gələn FDA təsdiqi

Krizotinibin ALK-pozitiv iltihabi miofibroblastik şişlərdə (IMT) təhlükəsizliyi və effektivliyi ADVL0912 tədqiqatından 14 uşaq xəstəni və A8081013 tədqiqatından 7 yetkin xəstəni əhatə edən iki çoxmərkəzli, təkqollu, açıq etiketli tədqiqatda qiymətləndirilib.

Bu klinik tədqiqatların əsas effektivlik nəticə ölçüsü obyektiv cavab dərəcəsi idi. 14 pediatrik xəstə arasında 14 xəstənin ümumilikdə 12-si (86%) obyektiv cavab göstərdi. Yeddi yetkin xəstədən beşində müalicəyə obyektiv cavab var idi.

Pediatrik xəstələrdə yan təsirlər (≥ %35) qusma, ürəkbulanma, ishal, qarın ağrısı, səpgi, görmə pozğunluğu, yuxarı tənəffüs yolu infeksiyası, öskürək, qızdırma, əzələ-skelet ağrısı, yorğunluq, ödem, qəbizlik və baş ağrısıdır. Yetkin xəstələrdə ən çox rast gəlinən (≥ %35) yan təsirlər görmə pozğunluqları, ürəkbulanma və ödemdir.

Yetkin xəstələrdə tövsiyə olunan krizotinib dozası xəstəlik proqressiyasına (irəliləməsinə) və ya qəbuledilməz yan təsirə qədər ağızdan gündə iki dəfə 250 mg-dır. Tövsiyə olunan pediatrik doza xəstəlik proqressiyasına və ya qəbuledilməz yan təsirə qədər ağızdan gündə iki dəfə 280 mg/m2-dir.