ფოსტამატინიბმა იმუნური თრომბოციტოპენიური პურპურისთვის (ITP) FDA-ის დამტკიცება მიიღო

17 აპრილს2018 წელს აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ FDA-მქრონიკული იმუნური თრომბოციტოპენიის (ITP) მქონე ზრდასრულებში თრომბოციტოპენიის სამკურნალოდ ფოსტამატინიბის დინატრიუმის ჰექსაჰიდრატის ტაბლეტები (Tavalisse) დაამტკიცა.

იმუნური თრომბოციტოპენია (ITP)თრომბოციტოპენიური პურპურის (გამონაყარის) სახეობაა: ძვლის ტვინი ნორმალურია, მაგრამ თრომბოციტების რაოდენობა დაბალია. თრომბოციტოპენიის სხვა გამომწვევი ფაქტორებიც არ არსებობს. იწვევს დამახასიათებელ პურპურულ გამონაყარსა და სისხლდენისადმი მიდრეკილებას. ორი კლინიკური სინდრომი არსებობს: ბავშვებში მწვავე და ზრდასრულებში ქრონიკული. მწვავე ფორმა ხშირად ინფექციას მოსდევს და ორ თვეში თავისით სრულდება. ქრონიკული იმუნური თრომბოციტოპენიაანუ ზრდასრულთა ფორმა, ექვს თვეზე ხანგრძლივი, უცნობი მიზეზის თრომბოციტოპენიაა.

დამტკიცება ეფუძნებოდა წინა მკურნალობებზე (კორტიკოსტეროიდები, იმუნოგლობულინები, სპლენექტომია და/ან თრომბოპოეტინის რეცეპტორის აგონისტი) არასაკმარისი პასუხის მქონე რეზისტენტული ან ქრონიკული ITP-ის სულ150 პაციენტის ორ მსგავს, ორმაგად ბრმა, პლაცებოკონტროლირებულ FIT-1 (NCT02076399) და FIT-2 (NCT02076412) კლინიკურ კვლევებს, შედეგებს. პაციენტები24 კვირით ფოსტამატინიბის (დღეში ორჯერ100 mg) ან პლაცებოს მისაღებად შემთხვევით განაწილდნენ (2:1). ერთი თვის შემდეგ დოზის პერორალურად დღეში ორჯერ150 mg-მდე გაზრდა შეიძლებოდა.

ფოსტამატინიბის ეფექტიანობა სტაბილურ თრომბოციტულ პასუხს ეფუძნებოდა (14-დან24 კვირამდე6 ვიზიტიდან სულ მცირე4-ში სულ მცირე50 x109/L). FIT-1-ში პლაცებოს მიმღებთაგან არცერთს არ ჰქონდა სტაბილური დაავადება [%0 (n=0)], ფოსტამატინიბის ჯგუფის%18-ს (n = 9) კი სტაბილური თრომბოციტული პასუხი ჰქონდა (p=0.03). FIT-2-ში ასეთი პასუხი ფოსტამატინიბის%16-ს (n=8) და პლაცებოს%4-ს (n=1) ჰქონდა (p=0.26). გაგრძელებულ FIT-3 (NCT 02077192) კვლევაში ახალდაწყებული პაციენტების%23-ს (n= 10) სტაბილური პასუხი ჰქონდა. FIT-1, FIT-2 და გაგრძელებულ FIT-3 კვლევებში ხანგრძლივი თრომბოციტული პასუხები დაფიქსირდა.

ფოსტამატინიბით ნამკურნალევთა სულ მცირე%5-ში ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენებია დიარეა, მაღალი წნევა, გულისრევა, თავბრუსხვევა, ღვიძლის ფუნქციური ტესტების დარღვევა (ALT/AST მატება), სასუნთქი გზების ინფექცია, გამონაყარი, მუცლის ტკივილი, დაღლილობა, გულმკერდის ტკივილი და ლეიკოციტების შემცირება. ITP-ის ორმაგად ბრმა კვლევებში ფოსფინმატინიბის ჯგუფში მძიმე მოვლენები (%1) იყო ფებრილური ნეიტროპენია, დიარეა, სასუნთქი გზების ინფექცია და ჰიპერტენზიული კრიზი.

ფოსტამატინიბის რეკომენდებული საწყისი დოზა პერორალურად დღეში ორჯერ100 mg-ია. ერთი თვის შემდეგ, თუ თრომბოციტები სულ მცირე50x109/L-მდე არ გაზრდილა, დოზა შეიძლება დღეში ორჯერ150 mg-მდე გაიზარდოს.