فوستاماتینیب برای پورپورای ترومبوسیتوپنیک ایمنی (ITP) تأیید FDA گرفت

در 17 آوریل 2018 سازمان غذا و داروی آمریکا، FDAقرص فوستاماتینیب دی‌سدیم هگزاهیدرات (Tavalisse) را برای درمان ترومبوسیتوپنی بزرگسالان با ITP مزمن تأیید کرد.

ترومبوسیتوپنی ایمنی (ITP)،نوعی پورپورای ترومبوسیتوپنیک یا بثورات با پلاکت کم و مغز استخوان طبیعی است؛ عامل دیگری برای کاهش پلاکت نیست. بثورات پورپورایی مشخص و تمایل بیشتر به خون‌ریزی ایجاد می‌کند. دو سندرم بالینی، حاد کودکی و مزمن بزرگسالی، دارد. حاد معمولاً پس از عفونت است و ظرف دو ماه خودبه‌خود پایان می‌یابد. ترومبوسیتوپنی ایمنی مزمن،یعنی شکل بزرگسالی، کاهش پلاکت بیش از شش ماه با علت نامعلوم است.

تأیید بر دو مطالعهٔ مشابه دوسوکور دارونماکنترل با مجموع 150 بیمار ITP مقاوم یا مزمن با پاسخ ناکافی به کورتیکواستروئید، ایمونوگلوبولین، برداشتن طحال و/یا آگونیست گیرندهٔ ترومبوپوئتین، یعنی FIT-1 (NCT02076399) و FIT-2 (NCT02076412)، به‌عنوان، کارآزمایی‌های بالینی، متکی بود. بیماران طی 24 هفته فوستاماتینیب، دو بار در روز 100 mg، یا، دارونما، با تصادفی‌سازی (2:1) گرفتند؛ پس از یک ماه امکان افزایش خوراکی تا دو بار روزانه 150 mg بود.

اثربخشی فوستاماتینیب بر پاسخ پایدار پلاکت مبتنی بود: میان هفته‌های 14 تا 24، از مجموع 6 معاینه، دست‌کم در 4 معاینه مقدار حداقل 50 x109/L. در FIT-1، هیچ دریافت‌کنندهٔ دارونما پاسخ پایدار نداشت [%0 (n=0)]، اما %18 دریافت‌کنندگان فوستاماتینیب (n = 9) پاسخ پایدار پلاکت داشتند (p=0.03). در FIT-2، به‌ترتیب %16 (n=8) با فوستاماتینیب و %4 (n=1) با دارونما پاسخ داشتند (p=0.26). در تمدید FIT-3 (NCT 02077192)، %23 تازه‌شروع‌کنندگان (n= 10) پاسخ پایدار داشتند. در FIT-1، FIT-2 و تمدید FIT-3 پاسخ طولانی پلاکت دیده شد.

در دست‌کم %5 دریافت‌کنندگان فوستاماتینیب، شایع‌ترین، عوارض، اسهال، فشارخون بالا، تهوع، سرگیجه، اختلال آزمایش کبدی با افزایش ALT/AST، عفونت تنفسی، بثورات، درد شکم، خستگی، درد سینه و گلبول سفید کم بودند. در ITP دوسوکور، عوارض جدی مشاهده‌شده با فسفینماتینیب (%1) نوتروپنی تب‌دار، اسهال، عفونت تنفسی و بحران فشارخون بود.

مقدار آغازین توصیه‌شدهٔ فوستاماتینیب، دوز، خوراکی دو بار روزانه 100 mg است. پس از یک ماه اگر پلاکت دست‌کم به 50x109/L نرسید، می‌توان دو بار روزانه 150 mg داد.