Kabozantinib pankreatik və ekstrapankreatik neyroendokrin şişlərdə FDA təsdiqi aldı

Neyroendokrin şiş (NET) xəstələrinin məhdud müalicə seçimləri arasında ümidverici yenilik baş verdi. ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) əvvəllər müalicə almış yetkinlərdə və 12 yaşdan böyük uşaqlarda yaxşı diferensiasiyalı pankreatik (pNET) və ekstrapankreatik (epNET) neyroendokrin şişlərin müalicəsi üçün kabozantinib (Cabometyx) preparatını 26 mart 2025 tarixində təsdiqlədi. Bu təsdiq xüsusilə irəliləmiş mərhələ NET xəstələri üçün yeni imkan açır.

Neyroendokrin şişlər olduqca müxtəlifdir və bu müxtəliflik müalicə yanaşmalarını çətinləşdirir. Kabozantinibin şişin yarandığı orqandan və dərəcəsindən asılı olmayaraq xəstəliyin irəliləməsini nəzərəçarpacaq dərəcədə gecikdirməsi çox ümidvericidir.

Kimlər üçün təsdiqlənib?

FDA-nın yeni təsdiqi aşağıdakı xəstə qruplarını əhatə edir:

• Cərrahi çıxarıla bilməyən (rezektabel olmayan)

• Yerli irəliləmiş və ya metastatik mərhələdə olan

• Əvvəllər sistemik müalicə almış

• Yaxşı diferensiasiyalı pNET və epNET xəstələri

Yaş baxımından kabozantinib artıq 12 yaş və daha böyük həm yetkin, həm də pediatrik xəstələr üçün istifadə oluna bilər.

CABINET araşdırması: kabozantinib təsirini sübut etdi

FDA-nın bu təsdiqi kabozantinibin təsirini göstərən randomizə edilmiş, plasebo nəzarətli 3-cü faza CABINET araşdırmasının məlumatlarına əsaslanır. Araşdırmada kabozantinibin xəstəliyin irəliləməsini əhəmiyyətli dərəcədə gecikdirdiyi müşahidə olunub.

pNET qrupunun məlumatları

• Ümumi xəstə sayı: 99

• Randomizasiya nisbəti: 2:1 (kabozantinib:plasebo)

• Median irəliləməsiz sağqalım (PFS):

  • Kabozantinib qolunda: 13,8 ay

  • Plasebo qolunda: 3,3 ay

  • Xərçəngin irəliləmə riskində 78% azalma. Təhlükə nisbəti (HR): 0,22

• Obyektiv cavab tezliyi (ORR):

  • Kabozantinib: 18%

  • Plasebo: 0%

Bu məlumatlar kabozantinibin plasebo ilə müqayisədə xəstəliyin irəliləməsini 78% azaltdığını göstərir.

epNET qrupunun məlumatları

• Ümumi xəstə sayı: 199

• Median PFS:

  • Kabozantinib: 8,5 ay

  • Plasebo: 4,2 ay

  • HR: 0,40

• ORR:

  • Kabozantinib: 5%

  • Plasebo: 0%

Bu, epNET xəstələrində xəstəliyin irəliləməsini təxminən 60% gecikdirdiyini göstərir.

Ümumi sağqalım məlumatları hələ yetişməyib

Ümumi sağqalım məlumatları hələ kifayət qədər yetişməsə də, araşdırmada plasebo qolundakı xəstələrin əhəmiyyətli hissəsi müalicə irəlilədikcə kabozantinib qoluna keçib (crossover):

• pNET qolunda 52%

• epNET qolunda 37%

Bu, ümumi sağqalım təhlillərinin şərhini bir qədər çətinləşdirir.

Doza məlumatları və təhlükəsizlik profili

Doza:

• Yetkinlər və ≥12 yaşlı uşaqlar (≥40 kg): 60 mg/gün

• ≥12 yaşlı uşaqlar (<40 kg): 40 mg/gün

Müalicə xəstəlik irəliləyənədək və ya dözülməz yan təsir yarananadək davam edir.

Yan təsirlər

Kabozantinib böyrək hüceyrəli xərçəng və medulyar tiroid xərçəngi daxil olmaqla bir çox göstərişdə artıq təsdiqlənmiş preparatdır. CABINET araşdırmasında müşahidə edilən yan təsirlər əvvəlki təhlükəsizlik profili ilə uyğun olub. Yeni təhlükəsizlik siqnalı aşkarlanmayıb.

NƏTİCƏ: nadir, lakin çətin şişlərə qarşı təsirli vasitə

Neyroendokrin şişlər nadir olsa da, müalicəsi çətin və həyat keyfiyyətinə ciddi təsir edən xərçənglərdəndir. FDA-nın kabozantinib üçün yeni təsdiqi xüsusilə əvvəllər müalicə almış və irəliləmiş xəstəliyi olan şəxslərə dəyərli müalicə seçimi təqdim edir. CABINET məlumatları kabozantinibin həm pankreatik, həm də ekstrapankreatik NET-lərdə əhəmiyyətli klinik faydasını güclü şəkildə göstərir.