FDA одобрило кабозантиниб при нейроэндокринных опухолях поджелудочной железы и вне её

Для пациентов с нейроэндокринными опухолями (NET) появилась обнадёживающая новость на фоне ограниченного выбора лечения. 26 марта 2025 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило кабозантиниб (Cabometyx) для лечения высокодифференцированных панкреатических (pNET) и внепанкреатических (epNET) нейроэндокринных опухолей у ранее леченных взрослых и детей старше 12 лет. Это открывает новые возможности, особенно при распространённых NET.

Нейроэндокринные опухоли крайне неоднородны, что затрудняет выбор лечения. Способность кабозантиниба существенно задерживать прогрессирование независимо от органа происхождения и степени опухоли весьма обнадёживает.

Для кого одобрен препарат?

Новое одобрение FDA распространяется на следующие группы пациентов:

• С опухолями, которые невозможно удалить хирургически (нерезектабельными)

• С местно-распространённым или метастатическим заболеванием

• Ранее получавших системную терапию

• С высокодифференцированными pNET и epNET

По возрасту кабозантиниб теперь доступен как взрослым, так и детям от 12 лет.

CABINET: эффективность кабозантиниба доказана

Одобрение FDA основано на данных, показавших эффективность кабозантиниба, из рандомизированного плацебо-контролируемого исследования фазы 3 CABINET . В исследовании препарат существенно задерживал прогрессирование заболевания.

Данные группы pNET

• Всего пациентов: 99

• Соотношение рандомизации: 2:1 (кабозантиниб:плацебо)

• Медиана выживаемости без прогрессирования (PFS):

  • В группе кабозантиниба: 13,8 месяца

  • В группе плацебо: 3,3 месяца

  • Снижение риска прогрессирования рака на 78%. Отношение рисков (HR): 0,22

• Частота объективного ответа (ORR):

  • Кабозантиниб: 18%

  • Плацебо: 0%

Эти данные показывают снижение прогрессирования заболевания на 78% при кабозантинибе по сравнению с плацебо.

Данные группы epNET

• Всего пациентов: 199

• Медиана PFS:

  • Кабозантиниб: 8,5 месяца

  • Плацебо: 4,2 месяца

  • HR: 0,40

• ORR:

  • Кабозантиниб: 5%

  • Плацебо: 0%

Это указывает на задержку прогрессирования заболевания у пациентов с epNET приблизительно на 60%.

Данные общей выживаемости ещё незрелые

Данные общей выживаемости пока недостаточно зрелые; кроме того, значительная часть пациентов группы плацебо по ходу лечения перешла на кабозантиниб (кроссовер):

• 52% в группе pNET

• 37% в группе epNET

Это несколько затрудняет интерпретацию анализа общей выживаемости.

Дозирование и профиль безопасности

Дозы:

• Взрослые и дети возраста ≥12 лет (масса тела ≥40 kg): 60 mg/день

• Дети возраста ≥12 лет (масса тела <40 kg): 40 mg/день

Лечение продолжают до прогрессирования заболевания или возникновения непереносимых побочных эффектов.

Побочные эффекты

Кабозантиниб уже одобрен по многим показаниям, включая почечно-клеточный рак и медуллярный рак щитовидной железы. Побочные эффекты в CABINET соответствовали известному профилю безопасности. Новых сигналов безопасности не обнаружено.

ВЫВОД: эффективное оружие против редких, но сложных опухолей

Нейроэндокринные опухоли — редкие виды рака, которые трудно лечить и которые значительно влияют на качество жизни. Новое одобрение кабозантиниба FDA даёт ценный вариант лечения, особенно ранее леченным пациентам с распространённым заболеванием. Данные CABINET убедительно показывают значимую клиническую пользу при панкреатических и внепанкреатических NET.