Sinovial sarkomda dönüş nöqtəsi – ilk T-hüceyrə müalicəsi FDA təsdiqi yolunda

Sinovial sarkom adətən gənc yetkinlərə təsir edən, müalicəsi çətin yumşaq toxuma xərçəngi növüdür. Bu xərçəng bədənin müxtəlif nahiyələrindəki sinovial toxumalarda, yəni oynaqların ətrafındakı toxumalarda başlayır və metastaz verə bilər. Uzun illər sinovial sarkomun müalicəsində mühüm irəliləyiş əldə olunmaması xəstələr üçün məhdud müalicə seçimləri demək idi. Lakin Adaptimmune Therapeutics-in hazırladığı və yaxın vaxtlarda ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) tərəfindən prioritet qiymətləndirməyə qəbul edilən afami-cel müalicəsi bu sahədə elm və ümidləri yenidən formalaşdırır.

Afami-cel və adaptiv hüceyrə müalicəsi

Afami-cel sinovial sarkom da daxil olmaqla solid (toxuma və ya orqandan qaynaqlanan) şişlərlə mübarizədə yeni ümid verən, gen mühəndisliyi ilə hazırlanmış T-hüceyrə reseptorlu (TCR) T-hüceyrə terapiyasıdır.

Adaptiv hüceyrə müalicəsi xəstənin öz immun hüceyrələrinin, adətən T hüceyrələrinin laboratoriyada dəyişdirilib gücləndirildikdən sonra xərçəngi hədəfləmək üçün xəstəyə geri verildiyi immunoterapiya növüdür. Bu üsul immun sistemini birbaşa xərçənglə mübarizəyə proqramlaşdıraraq xəstənin öz müdafiə mexanizmini gücləndirir.

Afami-cel MAGE A4 adlı zülalı hədəfləmək üçün hazırlanıb. MAGE A4 hüceyrənin daxilində, xüsusilə xərçəng hüceyrələrinin nüvəsində yerləşən şiş antigenidir. Bu antigen bəzi xərçəng növlərində normadan artıq ifadə olunur və gen mühəndisliyi ilə hazırlanmış T-hüceyrə terapiyaları tərəfindən hədəflənərək həmin xərçəng hüceyrələrini seçici şəkildə məhv etmək üçün istifadə edilir.

MAGE A4 xərçəng hədəfinə yönəlmiş və irəliləmiş sinovial sarkom üçün birdəfəlik doza kimi nəzərdə tutulan bu innovativ müalicə son on ildə bu sahədə ilk təsirli və təsdiqlənən müalicə seçimi olmaq potensialına malikdir. Təsiredici maddəsi pazopanib olan Votrient-in 2012-ci ildə təsdiqindən sonra sinovial sarkom müalicəsində bir ilk kimi qarşımıza çıxır.

Klinik tədqiqat və nəticələri

SPEARHEAD-1 adlı əsas klinik tədqiqatın 1-ci kohortundan əldə edilən müsbət məlumatlara əsasən, Afami-celin effektivlik üzrə əsas sonlanma nöqtəsinə çatdığı göstərilmişdir.

Bu tədqiqatda irəliləmiş sinovial sarkoması olan və əvvəllər intensiv müalicə almış xəstələrdə:

• Ümumi cavab göstəricisi 39% idi və
• Median cavab müddəti təxminən 12 ay idi.
• Median ümumi sağqalım təxminən 17 ay idi və
• Afami-celə cavab verən xəstələrin 70%-i müalicədən 2 il sonra sağ idi.

Bu nəticələr Afami-celin sinovial sarkom xəstələri üçün yeni və innovativ müalicə seçimi təqdim edə biləcəyini vurğulayır.

FDA-ya BLA müraciəti və onun mənası

Biologics License Application (BLA) bioloji məhsullar üçün FDA təsdiqi prosesinin bir hissəsidir. Afami-cel üçün BLA müraciətinin prioritet qiymətləndirməyə qəbul edilməsi potensial təsdiq prosesinin sürətləndiriləcəyi deməkdir. Bu, Adaptimmune-in sinovial sarkom müalicəsini yenidən formalaşdırmaq yolunda mühüm addımıdır. Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) üzrə hədəf qərar tarixi 4 avqust 2024 müəyyən edilib; bu, FDA-nın Afami-celin təsdiqinə dair qərar verməsinin gözləndiyi son tarixdir.

Nəticə

Adaptimmune-in Afami-cel üçün FDA-ya BLA müraciətinin qəbul olunması sinovial sarkomu olan şəxslərin müalicə yanaşmalarını yenidən formalaşdırmaq potensialına malikdir. İllərdir gözlənilən bu irəliləyiş irəliləmiş sinovial sarkom müalicəsində ümidverici yeni dövrün müjdəçisidir. Afami-cel gen mühəndisliyi ilə hazırlanmış T-hüceyrə terapiyalarının solid şişlərə təsirini sübut etmək yolunda mühüm addımdır və təsdiqlənərsə xəstələr üçün vacib müalicə seçiminə çevriləcək.