Переломный момент при синовиальной саркоме — первая Т-клеточная терапия на пути к одобрению FDA

Синовиальная саркома — трудно поддающийся лечению вид рака мягких тканей, обычно поражающий молодых взрослых. Этот рак начинается в синовиальных тканях, то есть тканях вокруг суставов, в разных частях тела и может метастазировать. Многие годы значительного прогресса в лечении синовиальной саркомы не было, что означало ограниченный выбор терапии для пациентов. Однако разработанная Adaptimmune Therapeutics терапия afami-cel , недавно принятая Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) на приоритетное рассмотрение, меняет научные перспективы и надежды в этой области.

Afami-cel и адаптивная клеточная терапия

Afami-cel — генетически модифицированная Т-клеточная терапия с Т-клеточным рецептором (TCR), дающая новую надежду в борьбе с солидными опухолями, то есть опухолями тканей или органов, включая синовиальную саркому.

Адаптивная клеточная терапия — метод, при котором собственные иммунные клетки пациента, обычно Т-клетки, модифицируют и усиливают в лаборатории, а затем возвращают пациенту для воздействия на рак. Это вид иммунотерапии . Такой подход укрепляет собственные защитные механизмы пациента, программируя иммунную систему на непосредственную борьбу с раком.

Afami-cel разработан для воздействия на белок MAGE A4. MAGE A4 — опухолевый антиген, находящийся внутри клетки, особенно в ядре раковых клеток. При некоторых видах рака этот антиген экспрессируется сильнее, чем в норме; генетически модифицированная Т-клеточная терапия нацеливается на него для избирательного уничтожения таких раковых клеток.

Эта инновационная терапия, разработанная против опухолевой мишени MAGE A4 и предполагающая однократное введение при распространённой синовиальной саркоме, может стать первым за последнее десятилетие эффективным и одобренным методом лечения в данной области. Это первый подобный шаг в лечении синовиальной саркомы после одобрения Votrient с действующим веществом пазопаниб в 2012 году.

Клиническое исследование и его результаты

Положительные данные когорты 1 ключевого клинического исследования SPEARHEAD-1 показали, что Afami-cel достиг первичной конечной точки эффективности.

В этом исследовании у пациентов с распространённой синовиальной саркомой, ранее получавших интенсивное лечение:

• Частота общего ответа составила 39%, а
• медианная длительность ответа — около 12 месяцев.
• Медиана общей выживаемости составила около 17 месяцев , и
• 70% пациентов, ответивших на Afami-cel, были живы через 2 года после лечения.

Эти результаты подчёркивают, что Afami-cel может предложить пациентам с синовиальной саркомой новый инновационный вариант лечения.

Заявка BLA в FDA и её значение

Biologics License Application (BLA) — заявка, являющаяся частью процесса одобрения биологических препаратов FDA. Принятие заявки BLA на Afami-cel к приоритетному рассмотрению означает ускорение процесса его потенциального одобрения. Это важный шаг Adaptimmune на пути к изменению подходов к лечению синовиальной саркомы. Целевая дата принятия решения по Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) назначена на 4 августа 2024 года: это крайний срок, к которому ожидается решение FDA об одобрении Afami-cel.

Заключение

Принятие FDA заявки BLA Adaptimmune на Afami-cel потенциально способно изменить подходы к лечению людей с синовиальной саркомой. Этот долгожданный прогресс предвещает новую обнадёживающую эпоху в лечении распространённой синовиальной саркомы. Afami-cel — важный шаг на пути доказательства эффективности генетически модифицированной Т-клеточной терапии при солидных опухолях; в случае одобрения он станет значимым вариантом лечения для пациентов.