Un moment de referință în sarcomul sinovial – prima terapie cu celule T pe drumul aprobării FDA

Sarcomul sinovial este un cancer al țesuturilor moi dificil de tratat, care afectează de obicei adulții tineri. Acest cancer începe în țesuturile sinoviale din diferite regiuni ale corpului, adică în țesuturile din jurul articulațiilor, și poate metastaza. Mult timp nu au existat progrese importante în tratamentul său, ceea ce a însemnat opțiuni limitate pentru pacienți. Însă tratamentul dezvoltat de Adaptimmune Therapeutics și acceptat recent pentru evaluare prioritară de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), afami-cel , redefinește știința și speranța în acest domeniu.

Afami-cel și terapia celulară adaptivă

Afami-cel este o terapie cu celule T și receptori ai celulelor T (TCR), susținută de inginerie genetică, care oferă speranță în lupta cu tumorile solide (provenite din țesuturi sau organe), inclusiv sarcomul sinovial.

Terapia celulară adaptivă presupune modificarea și întărirea în laborator a celulelor imunitare proprii ale pacientului, de obicei celule T, apoi readministrarea lor pentru a ținti cancerul și este o formă de imunoterapie . Metoda întărește apărarea proprie a pacientului, programând sistemul imunitar să combată direct cancerul.

Afami-cel este conceput să țintească o proteină numită MAGE A4. MAGE A4 este un antigen tumoral aflat în interiorul celulei, în special în nucleul celulelor canceroase. Antigenul este exprimat peste nivelul normal în unele cancere și poate fi țintit de terapiile cu celule T modificate, pentru distrugerea selectivă a acestor celule canceroase.

Conceput pentru ținta tumorală MAGE A4 și ca tratament în doză unică pentru sarcomul sinovial avansat, acest tratament inovator are potențialul de a deveni prima opțiune eficientă aprobată în domeniu din ultimul deceniu. Este o premieră de la aprobarea în 2012 a Votrient, cu substanța activă pazopanib, pentru sarcomul sinovial.

Cercetarea clinică și rezultatele

Pe baza datelor pozitive din cohorta 1 a studiului clinic esențial SPEARHEAD-1, s-a demonstrat că Afami-cel a îndeplinit criteriul principal de evaluare a eficacității.

În acest studiu, la pacienți cu sarcom sinovial avansat, tratați intensiv anterior,

• rata răspunsului global a fost de 39%, iar
• durata mediană a răspunsului a fost de aproximativ 12 luni.
• Mediana supraviețuirii globale a fost de aproximativ 17 luni și
• 70% dintre pacienții care au răspuns la Afami-cel erau în viață la 2 ani după tratament.

Rezultatele subliniază posibilitatea ca Afami-cel să ofere o opțiune terapeutică nouă și inovatoare pacienților cu sarcom sinovial.

Cererea BLA către FDA și semnificația sa

Biologics License Application (BLA) face parte din procesul FDA de aprobare a produselor biologice. Acceptarea cererii BLA pentru Afami-cel la evaluare prioritară înseamnă accelerarea potențialului proces de aprobare. Este un pas important al Adaptimmune spre redefinirea tratamentului sarcomului sinovial. Data-țintă de decizie conform Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) este 4 august 2024, termenul la care se așteaptă decizia FDA despre aprobarea Afami-cel.

Concluzie

Acceptarea de către FDA a cererii BLA pentru Afami-cel a Adaptimmune poate redefini abordările terapeutice pentru persoanele cu sarcom sinovial. Acest progres mult așteptat anunță o nouă etapă promițătoare în tratamentul bolii avansate. Afami-cel reprezintă un pas important spre demonstrarea eficacității terapiilor cu celule T modificate asupra tumorilor solide și, dacă va fi aprobat, va deveni o opțiune terapeutică importantă.