Tip 1 diabet: kök hüceyrədən alınmış adacıq hüceyrələri ilə insulindən azad olmaq mümkündürmü?

Onilliklərdir gözlənilən yenilik

Tip 1 diabet mədəaltı vəzinin beta hüceyrələrinin autoimmun məhvi nəticəsində yaranan və ömür boyu xaricdən insulin dəstəyi tələb edən xroniki xəstəlikdir.

Müasir tibbi imkanlara baxmayaraq, diabetli xəstələrin 75%-i Amerika və Avropa diabet assosiasiyalarının tövsiyə etdiyi qan şəkərinə nəzarət hədəflərinə çata bilmir. Bu hədəflər:

• HbA1c səviyyəsinin 7%-dən aşağı olması

• Gündəlik qan şəkərinin vaxtın ən azı 70%-də 70–180 mg/dL aralığında qalmasıdır.

Yəni hər 4 xəstədən 3-ü müalicəyə baxmayaraq qan şəkərini istənilən səviyyədə saxlamaqda çətinlik çəkir.

Hətta ən qabaqcıl sistemlərlə (məsələn, avtomatik insulin pompası ilə) belə ciddi hipoqlikemiya riski davam edir. Buna görə fizioloji insulin istehsalını bərpa edən müalicə klinik diabet sahəsində paradiqma dəyişikliyi yarada bilər.

20 iyun 2025-ci ildə New England Journal of Medicine jurnalında dərc olunmuş VX-880-101 FORWARD tədqiqatı məhz bu baxımdan təməlqoyucudur. Tədqiqatda başqa sağlam donordan alınmış (allogen) kök hüceyrələrdən laboratoriyada hazırlanmış, tam yetişmiş mədəaltı vəzi adacıq hüceyrələrinin (zimislecel) Tip 1 diabetli xəstələrin qaraciyərinin portal venasına birdəfəlik verilməsinin bədəndə insulin istehsalını bərpa edib-etmədiyi araşdırılıb.

🧪 FORWARD tədqiqatının quruluşu və iştirakçıları

• Tədqiqat növü: Faza 1-2, açıq etiketli, tək qruplu, çoxmərkəzli
• İştirakçılar: 14 xəstə (12-si tam dozada zimislecel alıb), 7,8–47,4 ildir diabeti olan, HbA1c > 7%, ciddi hipoqlikemiya tarixçəli və hipoqlikemiyanı hiss etməsi pozulmuş şəxslər
• Tətbiq: Portal venaya 0,8 × 10⁹ hüceyrəlik birdəfəlik zimislecel infuziyası
• İzləmə müddəti: Ən azı 12 ay (tədqiqat davam edir, 5 illik izləmə planlaşdırılır)
• İmmunosupressiya: Qlükokortikoid (kortizon) ehtiva etməyən uzunmüddətli protokol

📊 Əsas nəticələr: rəqəmlərlə inqilab

• Orta HbA1c azalması: 1,81%
• Hədəf aralıqda keçirilən orta vaxt: 93,3%
• İnsulin dozasının orta azalması: 92%

Bu məlumatlar adacıq hüceyrələrinin fizioloji funksiya qazandığını və onu davam etdirə bildiyini göstərir.

Yuxarıdakı qrafik zimislecel alan 12 Tip 1 diabet xəstəsində qlükoza səviyyələrinin zamanla dəyişməsini göstərir.

• Müalicədən əvvəl (ilkin dövrdə): Yeməkdən sonra (90-cı dəqiqədə) orta qlükoza səviyyəsi çox yüksək idi (338 mg/dL), acqarına qlükoza isə 177 mg/dL olub.
• Müalicədən sonrakı 90-cı gündə: Bu göstəricilər müvafiq olaraq 209 mg/dL və 141 mg/dL-yə düşüb.
• 180, 270 və 365-ci günlərdə: Qlükoza səviyyələri daha da sabitləşib:
  • 1 ilin sonunda acqarına qlükoza 123 mg/dL,
  • 90-cı dəqiqə qlükozası isə 129 mg/dL ölçülüb.

Bu məlumatlar zimislecel müalicəsinin qlükoza nəzarətini sürətlə və davamlı yaxşılaşdırdığını göstərir.

⚠️ Təhlükəsizlik nəticələri

• Ən çox rast gəlinən əlavə təsirlər: ishal, baş ağrısı, ağız yaraları, neytropeniya
• Ciddi əlavə təsirlər:
  • 3 xəstədə neytropeniya → xəstəxanaya yerləşdirilmə
  • 2 ölüm:
    • Kriptokok meningiti (protokola zidd steroid istifadəsi)
    • Əvvəldən mövcud demensiyanın ağırlaşması

Əlavə təsirlərin böyük hissəsi immunosupressiya ilə bağlıdır. Zimislecel-ə xas ciddi toksiklik müşahidə olunmayıb.

💡 Bu tədqiqat nə deməkdir?

• Fizioloji insulin istehsalı bərpa oluna bilir.
• Avtomatik insulin sistemlərindən daha yaxşı qlikemik nəzarət əldə edilə bilir.
• Orqan donorundan asılı olmayan adacıq nəqli mümkündür.
• Klinik hədəflərə çata bilməyən yüksək riskli xəstələr üçün ümidvericidir.

Zimislecel-in potensialı yalnız Tip 1 diabet deyil, başqa endokrin xəstəliklərdə də hüceyrə müalicələrinin yolunu aça bilər.

🔭 Nəticə və gələcəyə baxış

VX-880 (zimislecel) ilə aparılmış bu ilk klinik tədqiqat kök hüceyrədən alınmış adacıq hüceyrələrinin insan bədənində uğurla işləyə bildiyini göstərib. Lakin nəticələr erkən dövrə aiddir; daha böyük, nəzarətli və uzunmüddətli tədqiqatlar lazımdır. FDA təsdiqi prosesində faza 3 məlumatları müəyyənedici olacaq.

VX-880 (zimislecel) klinik tədqiqatları harada aparılır?

VX-880 (zimislecel) müalicəsi üzrə klinik tədqiqat ABŞ-da yerləşən Vertex Pharmaceuticals tərəfindən aparılır və hazırda Avropa və Şimali Amerikada 27 müxtəlif mərkəzdə fəal davam edir. Türkiyəyə ən yaxın tədqiqat mərkəzləri arasında Milan, Drezden, Cenevrə, Leiden və London kimi şəhərlərdəki universitet xəstəxanaları və transplantasiya mərkəzləri var.

VX-880 (zimislecel) müalicəsinin qiymətləndirildiyi VX-880-101 FORWARD adlı klinik tədqiqat hazırda faza 1/2/3 mərhələsindədir və fəal şəkildə davam edir.

• Başlanğıc tarixi: Mart 2021
• Planlaşdırılan bitmə tarixi: İyun 2030
• Hədəflənən iştirakçı sayı: 52 nəfər
• Cari vəziyyət: Tədqiqat fəal görünür və xəstə qəbulu açıqdır hazırkı məlumata görə.

Tədqiqata Tip 1 diabet diaqnozlu, ən azı iki ciddi hipoqlikemiya tutması keçirmiş və ən azı 5 ildir insulin istifadə edən 18–65 yaşlı şəxslər qəbul edilir. İştirakçılar fasiləsiz qlükoza monitorinqi cihazı (CGM) istifadə etməlidirlər.

📌 Tədqiqat bir qrup xəstəyə birdəfəlik zimislecel infuziyası və ardınca qlükokortikoid ehtiva etməyən immunosupressiv müalicə tətbiq etməklə insulin istehsalının bərpa olunub-olunmadığını qiymətləndirir.

Tip 1 diabeti və ciddi hipoqlikemiya tarixçəsi olan xəstələr bu mərkəzlərə müraciət edərək tədqiqata uyğunluq baxımından qiymətləndirilə bilərlər. Uyğun namizədlər birdəfəlik zimislecel infuziyasına və uzunmüddətli izləmə proqramına daxil edilə bilərlər.

📎 Klinik tədqiqatın rəsmi qeydiyyat səhifəsinə bu keçiddən daxil ola bilərsiniz: NCT04786262 – ClinicalTrials.gov

📩 Həmçinin Vertex şirkətinin tibbi məlumat xəttinə (medicalinfo@vrtx.com) və ya birbaşa müvafiq mərkəzlərə müraciət edərək ətraflı məlumat istəyə bilərsiniz.

Bu tədqiqat kök hüceyrə əsaslı adacıq hüceyrə nəqlinin təhlükəsizliyini və effektivliyini anlamaq üçün son dərəcə mühüm addımdır.