Beschleunigte FDA-Zulassung für Futibatinib bei intrahepatischem Cholangiokarzinom
Futibatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) erhielt am 30. September 2022 die beschleunigte FDA-Zulassung für vorbehandelte Erwachsene mit nicht operativ entfernbarem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem intrahepatischem Cholangiokarzinom mit einer Mutation im Gen für den Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 (FGFR2).
Gallengangskrebs wird medizinisch als Cholangiokarzinom bezeichnet. Bei den meisten Patienten befindet sich die Erkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose bereits im fortgeschrittenen Stadium. Das bedeutet, dass sie nicht mehr operativ behandelt werden kann. Für diese Patienten ist eine Kombination von Chemotherapeutika zur Standard-Erstbehandlung geworden. Bei etwa 9% bis 14% der Patienten mit Cholangiokarzinom wurden FGFR2-Veränderungen, beispielsweise Fusionen, im Tumor nachgewiesen. Futibatinib ist das 3. gegen FGFR2 gerichtete Medikament mit FDA-Zulassung bei Gallengangskrebs. Zuvor waren Infigratinib im Mai 2021 und Pemigatinib im April 2020 für diese Indikation von der FDA zugelassen worden.
Die Wirksamkeit von Futibatinib wurde in TAS-120-101 untersucht, einer multizentrischen, offenen, einarmigen Studie mit 103 vorbehandelten Patienten mit nicht operativ entfernbarem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem intrahepatischem Cholangiokarzinom und einer FGFR2-Genfusion oder anderen Umlagerung. Das Vorliegen von FGFR2-Fusionen oder anderen Umlagerungen wurde mit genetischen Tests mittels Next Generation Sequencing (NGS) festgestellt. Die Patienten erhielten einmal täglich 20 mg Futibatinib bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder bis zu inakzeptablen Nebenwirkungen.
Die wichtigsten Wirksamkeitsendpunkte waren die Gesamtansprechrate und die Ansprechdauer, bestimmt durch ein unabhängiges Bewertungsgremium.
- Die Gesamtansprechrate betrug 42% (95%-Konfidenzintervall [KI]: 32, 52).
- Bei allen 43 Patienten mit einem Ansprechen handelte es sich um partielle Remissionen.
- Die mediane Ansprechdauer betrug 9,7 Monate (95%-KI: 7,6, 17,1).
Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mindestens 20% der Patienten auftraten, waren Nageltoxizität, Schmerzen am Bewegungsapparat, Verstopfung, Durchfall, Müdigkeit, Mundtrockenheit, Haarausfall, Stomatitis (Entzündungen beziehungsweise wunde Stellen im Mund), Bauchschmerzen, trockene Haut, Arthralgie (Gelenkschmerzen), Geschmacksstörungen, trockene Augen, Übelkeit, verminderter Appetit, Harnwegsinfektionen, palmar-plantares Erythrodysästhesie-Syndrom und Erbrechen.
Die empfohlene Dosis von Futibatinib beträgt einmal täglich 20 mg oral bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder bis zu inakzeptablen Nebenwirkungen.
Quellen
War dieser Artikel hilfreich?
Ihre Rückmeldung hilft uns, unsere Inhalte zu verbessern.
Leserkommentare
Kommentar verfassen
Ihr Name und Ihr Kommentar werden erst nach Freigabe durch die Administration veröffentlicht. Ihre E-Mail-Adresse wird Besuchern niemals angezeigt.
Schreiben Sie den ersten Kommentar.