داروی زنده سرطان با CRISPR و شوک الکتریکی دقیق‌تر و ایمن‌تر می‌شود

درمان‌های سلول T از پیشگامان تحول درمان سرطان‌اند و به‌عنوان نخستین داروهای زنده در سرطان‌های خونی استفاده می‌شوند. به سلول‌های T گرفته‌شده از بیمار، ژن‌های جدید اضافه می‌شود تا سلول سرطانی را مؤثرتر بشناسند و با بازگرداندن سلول‌ها به بیمار درمان انجام می‌شود. در ژوئیه 2018 در Natureپژوهشی منتشر شد که بر اساس آن، CRISPR فناوری ویرایش ژن و جریان برق، بدون ویروس، می‌توانند درمان سلول T را ایمن‌تر و دقیق‌تر آماده کنند.

امروزه در مداخله ژنتیکی سلول‌های T، بی‌ضرر بودن ویروس‌های مورد استفاده مهم است. اما روش بسیار گران و زمان‌بر است. روش جدید با شوک الکتریکی و فناوری CRISPR سلول‌های T را با موفقیت اصلاح می‌کند.

پژوهشگران این روش را در دو سناریوی بالینی آزمودند. در نخست به جهش نقطه‌ای سلول T مداخله شد که مانع عملکرد طبیعی بود. سلول‌های T از 3 کودک خانواده‌ای با بیماری خودایمنی نادر گرفته و ناحیه معیوب با CRISPR اصلاح شد. طی 2 هفته سلول‌های T سالم با موفقیت تکثیر شدند. به این ترتیب با ترمیم یک ژن، سلول‌های معیوب نیز ترمیم شدند.

پژوهشگران برنامه دارند با این نتایج به‌زودی تأیید FDA بگیرند و خانواده را درمان کنند.

در درمان برخی بیماری‌های خودایمنی پیوند سلول بنیادی استفاده می‌شود. همچنین در این درمان بیمار باید تمام عمر داروهای سرکوب‌کننده (دستگاه ایمنی) بگیرد. به همین دلیل روش تازه می‌تواند برای بیماران بسیار آسان‌تر باشد.

در سناریوی دوم در سلول‌های T مداخله ژنتیکی انجام شد تا به سرطان پوست، ملانوم بدخیم و سلول‌های آن حمله کنند. با شوک الکتریکی یا الکتروپوریشن ماده ژنتیکی وارد سلول شد. در نتیجه سلول‌های T برای شناخت و حمله به سلول ملانوم آماده شدند.

هر دو سناریو در آزمایشگاه آزموده شدند و سلول‌های T دوباره به بیماران بازگردانده نشدند.

اما این پژوهش برای ما چه معنایی دارد؟

• بدون استفاده از ویروس، با CRISPR و شوک الکتریکی سلول‌های T با موفقیت برای حمله به سلول سرطان آماده شدند. به این ترتیب مداخله ژنتیکی در سلول‌های T ایمن‌تر و دقیق‌تر انجام شد.
• درمان‌های ژنی CAR-T تأییدشده FDA بسیار گران‌اند. اکنون فقط برای برخی لنفوم‌ها و لوسمی و انواع آن، درمان CAR-T تأییدشده FDA حدود نیم میلیون دلار برای هر بیمار هزینه دارد. با این روش می‌توان درمان ارزان‌تر توسعه داد.
• باید تأکید کرد این مطالعات در آزمایشگاه آزموده شده‌اند و ایمنی و اثربخشی باید با کارآزمایی بالینی نشان داده شود.