Medicamentul viu împotriva cancerului, mai precis și mai sigur prin CRISPR și șoc electric

Terapiile cu celule T, printre tratamentele revoluționare ale cancerului, sunt utilizate în cancerele hematologice drept primele medicamente vii . Celulele T recoltate de la pacient primesc gene noi , astfel încât să recunoască mai eficient celula canceroasă, apoi sunt reintroduse în organism pentru tratament. Potrivit studiului publicat în iulie 2018 în Nature, CRISPR , tehnologia de editare genetică, împreună cu curentul electric și fără utilizarea virusurilor, ar putea permite pregătirea mai sigură și mai precisă a terapiilor cu celule T.

În prezent, pentru modificarea genetică a celulelor T sunt utilizate virusuri inofensive . Totuși, metoda este foarte costisitoare și durează mult. Noua metodă permite modificarea cu succes a celulelor T folosind șocul electric și tehnologia CRISPR.

Cercetătorii au testat metoda în două scenarii clinice. În primul au intervenit asupra unei mutații punctiforme care împiedica funcționarea normală a celulelor T. Au recoltat celule T de la 3 copii ai unei familii cu o boală autoimună rară și au corectat regiunea defectă prin CRISPR. În 2 săptămâni, celulele T sănătoase au fost multiplicate cu succes. Astfel, prin repararea unei singure gene, au fost reparate și celulele defecte.

Pe baza acestor rezultate, cercetătorii intenționează să obțină curând aprobarea FDA și să trateze familia.

Transplantul de celule stem este utilizat în tratamentul unor boli autoimune. Totodată, pacientul trebuie să ia toată viața medicamente care suprimăsistemul imunitar. De aceea, metoda nouă ar putea simplifica mult situația pacienților.

În al doilea scenariu, celulele T au fost modificate genetic pentru a ataca celulele cancerului cutanat numit melanom malign . Șocul electric, electroporația, a permis introducerea materialului genetic în celulă. În consecință, celulele T au ajuns să recunoască și să atace celulele de melanom.

Ambele scenarii au fost testate în laborator . Celulele T nu au fost reintroduse la pacienți.

Ce înseamnă pentru noi acest studiu?

• Fără utilizarea virusurilor, prin CRISPR și șoc electric, celulele T au fost transformate cu succes astfel încât să atace celulele canceroase. Astfel, modificarea genetică a celulelor T a fost realizată mai sigur și mai precis.
• Terapiile CAR-T, terapii genice aprobate de FDA, au costuri foarte mari. În prezent, aprobate de FDA doar pentru anumite limfoame și leucemii , terapiile CAR-T costă în jur de jumătate de milion de dolari pentru un singur pacient. Prin noua metodă ar putea fi dezvoltate tratamente mai ieftine.
• Trebuie subliniat că aceste experimente au fost realizate în laborator. Siguranța și eficacitatea trebuie demonstrate prin studii clinice.