Canlı xərçəng dərmanı CRISPR və elektrik şoku ilə daha həssas və təhlükəsiz

Xərçəngdə inqilab yaradan müalicələrin başında gələn T hüceyrə müalicələri ilk canlı dərmanlar kimi hematoloji xərçənglərdə istifadə edilir. Xəstədən alınan T hüceyrələrinə yeni genlər əlavə edilərək xərçəng hüceyrəsini daha təsirli tanıması təmin edilir və bu hüceyrələr xəstəyə geri göndərilərək müalicə tətbiq olunur. İyul 2018-də Naturejurnalında dərc edilən tədqiqata görə, CRISPR gen redaktəsi texnologiyası və elektrik cərəyanından istifadə etməklə, virus istifadə etmədən T hüceyrə müalicələri daha təhlükəsiz və daha həssas şəkildə hazırlana bilər.

Hazırda T hüceyrələrinə genetik müdaxilə etmək üçün zərərsiz viruslar istifadə edilir. Lakin bu üsul olduqca bahalıdır və uzun çəkir. Yeni hazırlanmış bu üsulla isə T hüceyrələri elektrik şoku və CRISPR texnologiyası ilə uğurla dəyişdirilir.

Tədqiqatçılar bu üsulu iki klinik ssenaridə yoxladılar. İlk ssenaridə T hüceyrələrindəki nöqtə mutasiyasına müdaxilə edildi. Bu nöqtə mutasiyası T hüceyrələrinin normal işləməsinə mane olurdu. Nadir autoimmun xəstəliyi olan ailənin 3 uşağından T hüceyrələri alınaraq səhv nahiyə CRISPR ilə düzəldildi. 2 həftə ərzində sağlam T hüceyrələri uğurla çoxaldıldı. Beləliklə, tək gen təmir edilərək qüsurlu hüceyrələr də təmir edilmiş oldu.

Tədqiqatçılar bu nəticələrlə yaxın zamanda FDA təsdiqi alaraq bu ailəni müalicə etməyi planlaşdırır.

Bəzi autoimmun xəstəliklərin müalicəsində kök hüceyrə transplantasiyası istifadə edilir. Eyni zamanda bu müalicədə xəstə ömür boyu immunosupressiv (immun sistemini basdıran) dərmanlar qəbul etməlidir. Buna görə yeni hazırlanmış üsul xəstələrə böyük asanlıq yarada bilər.

İkinci ssenaridə isə T hüceyrələrinə genetik müdaxilə edilərək dəri xərçəngi bədxassəli melanoma hüceyrələrinə hücum etməsi məqsəd qoyuldu. Elektrik şoku (elektroporasiya) istifadə edilərək genetik materialın hüceyrəyə daxil olması təmin edildi. Nəticədə T hüceyrələri melonum hüceyrələrini tanıyıb hücum edəcək hala gətirildi.

Bu iki ssenari də laboratoriya şəraitində sınaqdan keçirildi. T hüceyrələri xəstələrə yenidən geri verilmədi.

Bəs bu tədqiqat bizim üçün nə ifadə edir?

• Virus istifadə etmədən, CRISPR və elektrik şoku ilə T hüceyrələri uğurla xərçəng hüceyrəsinə hücum edəcək hala gətirildi. Beləliklə, T hüceyrələrinə daha təhlükəsiz və daha həssas şəkildə genetik müdaxilə edildi.
• FDA tərəfindən təsdiqlənmiş gen müalicələri olan CAR-T müalicələrinin qiyməti olduqca yüksəkdir. Hazırda yalnız bəzi limfoma və leykemiya növləri üçün FDA təsdiqli CAR-T terapiyalarının xərci tək xəstə üçün yarım milyon dollar ətrafındadır. Bu üsulla daha ucuz müalicələr hazırlana bilər.
• Xüsusi vurğulamaq lazımdır ki, bu tədqiqatlar laboratoriya şəraitində sınaqdan keçirilmişdir. Təhlükəsizliyi və effektivliyi klinik tədqiqatlarla göstərilməlidir.