Canlı Kanser İlacı, CRISPR ve Elektrik Şoku ile Daha Hassas ve Güvenli

Kanserde devrim yaratan tedavilerin başında gelen T hücre tedavileri, ilk canlı ilaçlar olarak hematolojik kanserlerde kullanılmaktadır. Hastadan alınan T hücrelerine yeni genler eklenerek kanser hücresini daha etkili tanıması sağlanmakta ve bu hücreler hastaya geri gönderilerek tedavi uygulanmaktadır. Temmuz 2018 Nature’da yayımlanan çalışmaya göre, CRISPR gen düzenleme teknolojisi ve elektrik akımı kullanılarak ve virüs kullanmadan, T hücre tedavileri daha güvenli ve daha hassas bir şekilde hazırlanabilir.

Günümüzde T hücrelere genetik müdahale yapılmasında zararsız virüsler kullanılır. Ancak bu yöntem oldukça pahalı ve uzun sürmektedir. Yeni geliştirilen bu yöntemle ise T hücreleri elektrik şoku ve CRISPR teknolojisi kullanılarak başarılı şekilde modifiye edilmektedir.

Araştırmacılar bu yöntemi iki klinik senaryoda test ettiler. İlk senaryoda T hücrelerindeki nokta mutasyonuna müdahale edildi. Bu nokta mutasyon, T hücrelerinin normal bir şekilde çalışmasını engelliyordu. Nadir görülen bir otoimmun hastalığa sahip ailenin 3 çocuğundan T hücreleri alınarak, hatalı bölge CRISPR ile düzeltildi. 2 hafta içinde sağlıklı T hücreleri başarı ile çoğaltıldı. Böylelikle tek bir gen tamir edilerek, hatalı hücrelerde tamir edilmiş oldu.

Araştırmacılar bu sonuçlarla birlikte yakın zamanda FDA onay alarak bu aileyi tedavi etmeyi planlıyor.

Bazı otoimmun hastalıkların tedavisinde kök hücre nakli kullanılmaktadır. Aynı zamanda, bu tedavide hastanın ömür boyu immünsüpresif (bağışıklık sistemini baskılayıcı) ilaçlar alması gerekmektedir. Bu yüzden yeni geliştirilen yöntem, hastalara büyük kolaylık sağlayabilir.

İkinci senaryo da ise T hücrelerine genetik müdahale gerçekleştirilerek deri kanseri malign melanom hücrelerine saldırması amaçlandı. Elektrik şoku (elektroporasyon) kullanılarak genetik materyalin hücre içine girmesi sağlandı. Sonuç olarak T hücreleri melonum hücrelerini tanıyıp saldıracak hale getirildi.

Bu iki senaryo da laboratuvar ortamında denendi. T hücreler hastalara tekrardan geri gönderilmedi.

Peki bu Çalışma Bize ne İfade Ediyor?

• Virüs kullanmadan, CRISPR ve elektrik şokuyla T hücreleri başarılı şekilde kanser hücresine saldıracak hale getirildi. Böylelikle, daha güvenli ve daha hassas bir şekilde T hücrelerine genetik müdahale gerçekleştirildi.
• FDA tarafından onay alan gen tedavileri olan CAR-T tedavilerinin ücreti oldukça yüksektir. Şu anda sadece bazı lenfoma ve lösemi türleri için FDA onaylı CAR-T terapilerin maliyeti, tek bir hasta için yarım milyon doların civarındadır. Bu yöntemle daha ucuz tedaviler geliştirilebilir.
• Önemle vurgulamak gerekir ki bu çalışmalar laboratuvar ortamında denenmiştir. Güvenilirliği ve etkinliğinin klinik çalışmalarla gösterilmesi gerekmektedir.