ویمسلتینیب برای درمان تومور غول‌سلولی تنوسینوویال تأیید FDA گرفت
در این مقاله
در 14 فوریهٔ 2025، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، برای درمان تومور غول‌سلولی تنوسینوویال علامت‌دار (TGCT: tenosynovial giant cell tumor) در بزرگسالان، ویمسلتینیب (Romvimza، Deciphera Pharmaceuticals, LLC)، یک مهارکنندهٔ کیناز، را تأیید کرد. این دارو برای شرایطی توسعه یافته است که برداشتن تومور با جراحی ممکن است محدودیت عملکردی را بیشتر کند یا به مشکلات جدی دیگری بینجامد.
ویمسلتینیب: دومین تأیید FDA در درمان TGCT
ویمسلتینیب، مهارکنندهٔ گیرندهٔ فاکتور محرک کلونی 1 (CSF1R)، پس از پکسیدارتینیب (Turalio، Daiichi) که در سال 2019 تأیید شد، دومین داروی تأییدشده برای این اندیکاسیون در بازار آمریکا شد. همچنین، سومین مهارکنندهٔ CSF1R، ساختهٔ Merck، در مرحلهٔ توسعهٔ بالینی قرار دارد.
TGCT چیست و چرا مهم است؟
تومور غول‌سلولی تنوسینوویال (TGCT)، توموری غیرسرطانی یا خوش‌خیم است که در غشای سینوویال پیرامون مفصل‌ها، بورس‌ها و تاندون‌ها ایجاد می‌شود. بروز سالانهٔ آن در آمریکا، 1 تا 2 مورد در هر میلیون نفر برآورد می‌شود. در درمان TGCT، جراحی معمولاً انتخاب نخست است.
این بیماری بر اثر اختلال عملکرد ژن CSF1 و تولید بیش‌ازحد CSF1 ایجاد می‌شود. این وضعیت باعث تجمع ماکروفاژهای CSF1 مثبت در سینوویوم می‌شود. ویمسلتینیب و پکسیدارتینیب، هر دو با مهار مسیر پیام‌رسانی CSF1، به‌دنبال جلوگیری از این فرایند هستند.
تأیید FDA بر پایهٔ مطالعهٔ MOTION
اثربخشی ویمسلتینیب در کارآزمایی بالینی MOTION (NCT05059262)، دوسوکور، چندمرکزی، تصادفی با نسبت 2:1 و کنترل‌شده با دارونما، ارزیابی شد.
بیماران TGCT وارد مطالعه شدند که برداشت جراحی تومور در آن‌ها ممکن بود محدودیت عملکردی را بیشتر کند یا به عوارض جدی بینجامد.
تومور شرکت‌کنندگان باید با معیارهای RECIST v1.1 قابل‌اندازه‌گیری می‌بود و دست‌کم یک ضایعهٔ 2 cm یا بزرگ‌تر وجود می‌داشت.
بیماران به‌طور تصادفی، برای 24 هفته به دریافت ویمسلتینیب 30 mg دو بار در هفته یا دارونما اختصاص یافتند.
مطالعه از دو مرحله تشکیل می‌شد:
- دورهٔ دوسوکور و
- دورهٔ باز
در دورهٔ باز، علاوه بر ادامهٔ مصرف ویمسلتینیب در بیماران آن بازو، بیماران دریافت‌کنندهٔ دارونما نیز می‌توانستند به درمان ویمسلتینیب تغییر کنند.
تصادفی‌سازی بر اساس محل تومور (اندام تحتانی یا سایر نواحی) و موقعیت جغرافیایی (آمریکا یا سایر کشورها) انجام شد.
در مجموع، 123 بیمار وارد مطالعه شدند: 83 بیمار به بازوی ویمسلتینیب و 40 بیمار به بازوی دارونما اختصاص یافتند.
نتایج مطالعه
معیار اصلی اثربخشی، میزان پاسخ کلی در هفتهٔ 25 بود که با بازبینی مستقل و کور تصویربرداری ارزیابی شد. نتایج چنین بود:
- میزان پاسخ کلی در بازوی ویمسلتینیب: 40% (95% CI: 29%, 51%)
- در بازوی دارونما: 0% (95% CI: 0%, 9%) (p<0.0001)
در بازوی ویمسلتینیب هنوز میانهٔ مدت پاسخ به دست نیامده بود. طی 6 ماه پیگیری بیشتر، در 28 بیمار پاسخ‌دهنده (85%)، پاسخ دست‌کم 6 ماه ادامه داشت و در 19 بیمار (58%)، مدت آن از 9 ماه بیشتر شد.
همچنین، در هفتهٔ 25، دریافت‌کنندگان ویمسلتینیب در مقایسه با دارونما، بهبود معنادار آماری در دامنهٔ حرکت فعال، عملکرد جسمانی گزارش‌شده توسط بیمار و امتیاز درد نشان دادند.
عوارض جانبی و دستور مصرف
شایع‌ترین عوارض (20% و بیشتر) عبارت بودند از:
- اختلالات آزمایشگاهی : افزایش آسپارتات آمینوترانسفراز (AST)، افزایش آلانین آمینوترانسفراز (ALT)، افزایش کلسترول، کاهش نوتروفیل‌ها، کاهش گلبول‌های سفید
- علائم بالینی : ورم اطراف چشم، خستگی، بثورات، ورم اندام‌های محیطی، ورم صورت و خارش
برای ویمسلتینیب، دوز توصیه‌شده با فاصله‌های 72 ساعته، قرص خوراکی 30 mg دو بار در هفته تعیین شد.
نتیجه‌گیری و اهمیت بالینی
ویمسلتینیب به‌عنوان گزینهٔ درمانی مهم برای بیماران مبتلا به تومور غول‌سلولی تنوسینوویال (TGCT) که مناسب جراحی نیستند یا جراحی ممکن است برایشان عوارض جدی ایجاد کند، تأیید شد. داده‌های کارآزمایی‌ها نشان دادند که دارو میزان پاسخ عینی را افزایش می‌دهد و کیفیت زندگی بیماران را به‌طور چشمگیری بهبود می‌بخشد.
بااین‌حال، برای دستیابی به داده‌های بیشتر دربارهٔ اثربخشی بلندمدت و نمایهٔ ایمنی دارو، مطالعات پیگیری بیشتر مهم‌اند. ویمسلتینیب در میان مهارکننده‌های CSF1R، گزینهٔ تازه‌ای به‌عنوان جایگزین جراحی فراهم می‌کند.
منابع
آیا این مقاله برای شما مفید بود؟
بازخورد شما به بهبود محتوای ما کمک می‌کند.
نظرهای خوانندگان
نظر خود را بنویسید
نام و دیدگاه شما فقط پس از تأیید مدیر منتشر می‌شود. نشانی ایمیل شما هرگز به بازدیدکنندگان نمایش داده نمی‌شود.
اولین نظر را شما بنویسید.