ჰემოფაგოციტური ლიმფოჰისტიოციტოზის სამკურნალოდ ემაპალუმაბმა FDA-ს დამტკიცება მიიღო

რა არის ჰემოფაგოციტური ლიმფოჰისტიოციტოზი?

ჰემოფაგოციტური ლიმფოჰისტიოციტოზი (HLH) იშვიათი სისხლისა და ძვლის ტვინის დაავადებაა, სადაც ციტოკინების ჭარბი გამოყოფით უკონტროლო ჰემოფაგოციტოზი ხდება. პირველად 1952 წელს James Farquhar-მა აღწერა. 30 წლის წინ 5-წლიანი გადარჩენა % 10-მდე იყო, დღეს კი დაახლოებით % 70-ია.

აქვს ორი ფორმა: ოჯახური / პირველადი და შეძენილი / მეორეული:

• ოჯახური ფორმა ხშირად ვირუსით ჩვილობაში ვლინდება და აუტოსომურ-რეცესიულად გადაეცემა. ბუნებრივი მკვლელი (NK) და CD8 დადებითი T-ლიმფოციტების პერფორინ/გრანზიმის სისტემის სხვადასხვა გენური დეფექტია პასუხისმგებელი.
• მეორეული ფორმა ცნობილი გენეტიკური მუტაციების გარეშე ინფექციასთან, ავთვისებიანობასთან და აუტოიმუნიტეტთან ერთად იმუნური სისტემის არანორმალური აქტივობით მიმდინარეობს.

ორივე ფორმის საერთო დიაგნოსტიკური ნიშნებია სიცხე, ბიციტოპენია (სისხლის შემცირება), ჰიპერტრიგლიცერიდემია (ცხიმის მატება) და/ან ჰიპოფიბრინოგენემია, ჰიპერფერიტინემია, ჰემოფაგოციტოზი, თავისუფალი ინტერლეიკინ-2 რეცეპტორის (CD25) მაღალი დონე, CD8+ T და NK აქტივობის კლება ან დაკარგვა და სპლენომეგალია (ელენთის ზრდა).

სტანდარტული მკურნალობაა ქიმიოთერაპია და ღეროვანი უჯრედების გადანერგვა.

ემაპალუმაბი (Gamifant) FDA დამტკიცებით ჰემოფაგოციტური ლიმფოჰისტიოციტოზის სტანდარტულ მკურნალობაში

20 ნოემბერს 2018 წელს აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) არსებულზე რეზისტენტული, რეციდიული ან პროგრესირებადი პირველადი (ოჯახური) HLH-ის მოზრდილებისა და ბავშვებისთვის ინტერფერონ-გამასთან დამაკავშირებელი და მისი გამანეიტრალებელი მონოკლონური ანტისხეული ემაპალუმაბი (Gamifant) დაამტკიცა.

დამტკიცების მომტან მულტიცენტრულ ერთჯგუფიან კლინიკურ კვლევაში27 ბავშვი HLH-ით ჩაერთო. ყველას საწყისად ყოველ 3 დღეში 1 mg / kg ემაპალუმაბი მიეცა. ასევე ყველას დექსამეტაზონი (კორტიზონი) 5-დან 10 mg / m2 / დღეში მიეცა. მანამდე მიიღეს Herpes Zoster-ის, Pneumocystis jirovecii-ისა და სოკოს პროფილაქტიკა.

კვლევის შედეგადობიექტური პასუხი % 63 იყო (7 სრული და 8 ნაწილობრივი).

სულ მცირე % 20-ში ყველაზე ხშირი გვერდითი ეფექტები ინფექციები, ჰიპერტენზია, ინფუზიასთან დაკავშირებული რეაქციები და პირექსია (სიცხე) იყო.

ემაპალუმაბის რეკომენდებული საწყისი დოზააკვირაში ორჯერ, სულ მცირე 1 საათში 1 mg / kg ინტრავენური ინფუზია. შემდეგი დოზები კლინიკური და ლაბორატორიული მონაცემებით შეიძლება გაიზარდოს.