Hemofaqositik limfohistiositoz üçün Emapalumab FDA təsdiqi aldı

Hemofaqositik limfohistiositoz nədir?

Hemofaqositik limfohistiositoz (HLH) sitokinlərin artıq ifrazından nəzarətsiz hemofaqositozla gedən nadir qan-sümük iliyi xəstəliyidir. İlk 1952-də James Farquhar təsvir edib; 30 il əvvəl 5 illik sağqalım % 10 idi, indi təxminən % 70-dir.

Ailəvi / birincili və qazanılmış / ikincili iki forması var:

• Ailəvi çox vaxt virusun tətikləməsi ilə körpəlikdə əlamət verir, autosom-resessiv ötürülür. Təbii öldürücü (NK) və CD8 müsbət T-limfositlərin perforin/qranzim sisteminə aid gen qüsurları cavabdehdir.
• İkincili formada məlum genetik mutasiyalar olmadan immun sisteminin anormal aktivliyi ilə infeksiya, xərçəng və autoimmunitet birlikdədir.

Hər iki formanın ortaq diaqnostik əlamətləri hərarət, bisitopeniya, hipertriqliseridemiya və/və ya hipofibrinogenemiya, hiperferritinemiya, hemofaqositoz, yüksək sərbəst interleykin-2 reseptoru (CD25), CD8+ T və NK aktivliyinin azalması və ya itməsi, splenomeqaliyadır (dalaq böyüməsi).

Standart müalicəsi kimyaterapiya və kök hüceyrə transplantasiyasıdır.

Emapalumab (Gamifant) FDA təsdiqi ilə standart müalicədə

20 noyabr 2018-də ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) davamlı, təkrar və ya irəliləyən birincili (ailəvi) HLH-li yetkin və uşaqlarda interferon qammanı bağlayıb neytrallaşdıran monoklonal anticisim Emapalumab-ı (Gamifant) təsdiqlədi.

Çoxmərkəzli təkqollu klinik tədqiqata 27 uşaq daxil edildi. Başlanğıc 3 gündən bir 1 mg / kg, hamıya 5 ilə 10 mg / m2 / gün deksametazon verildi. Əvvəl Herpes Zoster, Pneumocystis jirovecii və göbələyə qarşı profilaktika verildi.

Nəticədəobyektiv cavab % 63 idi (7 tam, 8 qismən).

Ən azı % 20-də ən yayğın yan təsirlər infeksiya, hipertoniya, infuziya reaksiyaları və pireksiya (hərarət) idi.

Başlanğıc emapalumab dozasıhəftədə iki dəfə, ən azı 1 saatda, 1 mg / kg venadaxili infuziyadır. Sonrakı dozalar klinik və laboratoriyaya görə artırıla bilər.