Çoxsaylı mielomanın müalicəsində yeni canlı dərman CAR T-hüceyrə FDA təsdiqi aldı

Artıq dörd və ya daha çox xətt müalicə almış, müalicəyə rezistent və ya təkrarlayan çoxsaylı mieloması olan xəstələr üçün yeni müalicə seçimi FDA (ABŞ Qida və Dərman İdarəsi) tərəfindən 28 fevral 2022 tarixində təsdiqləndi.

Təsdiq almış məhsul immunoterapiya sinfindən canlı dərman olan CAR T-hüceyrə müalicəsidir. Təsiredici maddəsi ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) Janssen və Legend Biotech tərəfindən Carvykti adı ilə ABŞ bazarına çıxarılacaq.

Çoxsaylı mieloma immun sistemimizin B hüceyrələrindən yaranan plazma hüceyrələrinə təsir edən hematoloji xərçəng növüdür. Çoxsaylı mieloma plazma hüceyrələrinin xərçəngidir. Xərçəngə çevrilən plazma hüceyrələri plazmasitoma adlı şiş yaradırlar. Bu şişlər adətən sümükdə, nadirən başqa toxumalarda olur. İnsanda tək plazma hüceyrəsi şişi görülürsə, bu xəstəliyə təcrid olunmuş plazmasitoma deyilir. Şişlər birdən çoxdursa, xəstəliyin adı çoxsaylı mieloma olur. İlk əlaməti kürək, omba və kəllədə görülən sümük ağrılarıdır.

Çoxsaylı mielomanın müalicəsində canlı dərmanlar

Çoxsaylı mieloma müalicələri üçün yeni hədəf B hüceyrəsinin yetişmə antigeninə (BCMA) yönəlmiş ximerik antigen reseptoru (CAR) T hüceyrə müalicəsidir.

ABŞ bazarında artıq BCMA-nı hədəfləyən daha iki müalicə var - mart 2021 tarixində FDA tərəfindən təsdiqlənən digər CAR T hüceyrəsi idecabtagene vicleucel (Abecma) və avqust 2020 tarixində təsdiqlənmiş dərman konjuqatı belantamab mafodotin (Blenrep).

Cilta-celin təsdiqi ilk dəfə dekabr 2020 tarixində Amerika Hematologiya Cəmiyyətinin illik toplantısında təqdim edilmiş CARTITUDE-1 tədqiqatından əldə edilmiş klinik məlumatlara əsaslanır.

Bu klinik tədqiqat proteazom inhibitoru, immunomodulyator agent və anti-CD38 monoklonal anticismi də daxil olmaqla əvvəllər median 6 xətt müalicə (aralıq, 3 ilə 18) almış residivli/rezistent çoxsaylı mieloması olan 97 xəstəni əhatə edirdi.

Çoxsaylı mieloma ilə yaşayan xəstələrin əksəriyyəti üçün müalicə yolu sonrakı müalicə xətlərinə keçdikcə dərin cavab əldə edən daha az xəstə ilə amansız remissiya və residiv dövrəsidir.

Buna görə Cilta-celin hətta əvvəlcədən intensiv müalicə almış bu çoxsaylı mieloma xəstələri qrupunda da dərin və davamlı cavablar, uzunmüddətli müalicəsiz fasilələr təmin edə bildiyini göstərən CARTITUDE-1 tədqiqatının nəticələri həqiqətən həyəcanvericidir.

Digər CAR T-hüceyrə müalicələri kimi ciltacabtagene autoleucel də birdəfəlik müalicədir. Xəstədən qan toplanmasını, T hüceyrələrinin ayrılmasını, gen mühəndisliyinin aparılmasını və sonra onların xəstəyə geri verilməsini əhatə edir.

CARTITUDE-1 nəticələri bu birdəfəlik müalicənin dərin və davamlı cavablarla nəticələndiyini göstərir.

Nəticələr

• Ümumi cavab göstəricisi %98 idi və xəstələrin əksəriyyəti (%78) həkimlərin müalicədən sonra görüntüləmə və ya digər testlərlə xəstəliyin heç bir əlamət və tapıntısını müşahidə edə bilmədiyi aydın tam cavab əldə etdi.
• Median 18 aylıq izləmədə median cavab müddəti 21.8 ay idi.

Cilta-celin təsdiqi həkimlərə xəstələri bir müddət mieloma əleyhinə müalicələrdən azad etmək imkanı verən immunoterapiya müalicəsi seçimi təqdim edir.

Digər CAR T-hüceyrə müalicələrində olduğu kimi ciddi əlavə təsirlər vardı və bu canlı xərçəng dərmanları yalnız risk qiymətləndirməsi və azaldılması strategiyası çərçivəsində məhdud proqramlarla əldə edilə bilir.

Cartykti məhsul məlumatına sitokin sərbəstləşməsi sindromu (SSS), immun effektor hüceyrə ilə əlaqəli neyrotoksiklik sindromu, parkinsonizm, Guillain-Barré sindromu, hemofaqositik limfohistiositoz / makrofaq aktivləşmə sindromu və uzunmüddətli və/və ya təkrarlayan sitopeniyalardan bəhs edən çərçivəli xəbərdarlıq daxildir.

Ən geniş yayılmış mənfi reaksiyalar (xəstələrin ≥%20-sində bildirilib) qızdırma, SSS, hipoqammaqlobulinemiya, hipotenziya, əzələ-skelet ağrısı, yorğunluq, patogeni müəyyən edilməmiş infeksiyalar, öskürək, titrəmə, diareya, ürəkbulanma, ensefalopatiya, iştahanın azalması, yuxarı tənəffüs yolu infeksiyası, baş ağrısı, taxikardiya, başgicəllənmə, təngnəfəslik, ödem, virus infeksiyaları, koaqulopatiya, qəbizlik və qusmadır.