Un nou medicament viu, cu celule CAR T, a primit aprobarea FDA pentru tratamentul mielomului multiplu

Pentru pacienții deja tratați cu patru sau mai multe linii de tratament, cu mielom multiplu refractar sau recidivat, o nouă opțiune terapeutică a fost aprobată de FDA (Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente) la 28 februarie 2022.

Produsul aprobat este terapia cu celule CAR T, un medicament viu din clasa imunoterapiei. Substanța activă este ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) și va fi comercializată în SUA de Janssen și Legend Biotech sub numele Carvykti.

Mielomul multiplu este un tip de cancer hematologic care afectează plasmocitele, provenite din celulele B ale sistemului nostru imunitar. Mielomul multiplu este cancerul plasmocitelor. Plasmocitele devenite canceroase formează o tumoră numită plasmocitom. Aceste tumori se găsesc de obicei în os și, rareori, în alte țesuturi. Dacă o persoană are o singură tumoră a plasmocitelor, boala se numește plasmocitom izolat. Dacă tumorile sunt multiple, boala se numește mielom multiplu. Primul simptom este durerea osoasă la nivelul spatelui, șoldurilor și craniului.

Medicamente vii în tratamentul mielomului multiplu

O nouă țintă în tratamentele pentru mielomul multiplu este antigenul de maturare a celulelor B (BCMA), vizat de o terapie cu celule T cu receptor antigenic himeric (CAR).

Pe piața din SUA există deja alte două tratamente care țintesc BCMA: idecabtagene vicleucel (Abecma), o altă terapie cu celule CAR T aprobată de FDA în martie 2021, și un conjugat medicamentos aprobat în august 2020, belantamab mafodotin (Blenrep).

Aprobarea cilta-cel se bazează pe datele clinice din studiul prezentat pentru prima dată în decembrie 2020 la reuniunea anuală a Societății Americane de Hematologie, CARTITUDE-1.

Acest studiu clinic a inclus 97 de pacienți cu mielom multiplu recidivat/refractar, tratați anterior cu o mediană de 6 linii de tratament (interval, de la 3 la 18), inclusiv un inhibitor de proteazom, un agent imunomodulator și un anticorp monoclonal anti-CD38.

Pentru majoritatea pacienților care trăiesc cu mielom multiplu, parcursul terapeutic este un ciclu neîncetat de remisiuni și recidive, în care tot mai puțini pacienți obțin un răspuns profund pe măsură ce avansează spre liniile ulterioare de tratament.

De aceea, rezultatele studiului CARTITUDE-1, care arată că cilta-cel poate oferi răspunsuri profunde și durabile și intervale îndelungate fără tratament chiar și acestui grup de pacienți cu mielom multiplu intens pretratați, sunt cu adevărat încurajatoare.

La fel ca alte terapii cu celule CAR T, ciltacabtagene autoleucel este un tratament administrat o singură dată. Acesta presupune recoltarea de sânge de la pacient, extragerea celulelor T, modificarea lor prin inginerie genetică și, ulterior, reinfuzarea lor pacientului.

Rezultatele obținute din CARTITUDE-1 arată că acest tratament administrat o singură dată a produs răspunsuri profunde și durabile.

Rezultate

• Rata generală de răspuns a fost de 98%, iar majoritatea pacienților (78%) au obținut un răspuns complet clar, în care medicii nu au putut observa niciun semn sau simptom al bolii prin imagistică ori alte teste după tratament.
• La o urmărire mediană de 18 luni, durata mediană a răspunsului a fost de 21,8 luni.

Aprobarea cilta-cel le oferă medicilor o opțiune de imunoterapie care le dă pacienților posibilitatea de a face o pauză de la tratamentele antimielom pentru o perioadă.

La fel ca în cazul altor terapii cu celule CAR T, au existat reacții adverse grave, iar aceste medicamente vii împotriva cancerului pot fi obținute numai prin programe limitate, în cadrul unei strategii de evaluare și reducere a riscurilor.

Informațiile despre produs pentru Cartykti includ un avertisment în chenar referitor la sindromul de eliberare de citokine (SSS), sindromul de neurotoxicitate asociat celulelor efectoare imune, parkinsonism, sindromul Guillain-Barré, limfohistiocitoza hemofagocitară / sindromul de activare macrofagică și citopeniile prelungite și/sau recurente.

Cele mai frecvente reacții adverse (raportate la ≥20% dintre pacienți) sunt febra, SSS, hipogamaglobulinemia, hipotensiunea, durerea musculoscheletală, oboseala, infecțiile cu agenți patogeni nespecificați, tusea, frisoanele, diareea, greața, encefalopatia, scăderea poftei de mâncare, infecția căilor respiratorii superioare, cefaleea, tahicardia, amețeala, dispneea, edemul, infecțiile virale, coagulopatia, constipația și vărsăturile.