Multipl Miyelom Tedavisinde Yeni bir Canlı İlaç CAR T-Hücre FDA Onayı Aldı

Halihazırda dört veya daha fazla basamak tedavi almış, tedaviye dirençli veya tekrarlayan multipl miyelomu olan hastalar için yeni bir tedavi seçeneği FDA (ABD Gıda ve İlaç İdaresi) tarafından 28 Şubat 2022'de onaylandı.

Onay alan ürün, immünoterapi sınıfından bir canlı ilaç olan CAR T-hücre tedavisidir. Etken maddesi ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), Janssen ve Legend Biotech tarafından Carvykti adı ile ABD'de piyasaya sunulacaktır.

Multipl miyelom, bağışıklık sistemimizin B hücrelerinden köken alan plazma hücrelerini etkileyen bir hematolojik kanser türüdür. Multipl miyelom plazma hücrelerinin kanseridir. Kanserli hale geçen plazma hücreleri plazmasitom adı verilen bir tümör oluştururlar. Bu tümörler genellikle kemikte, nadiren başka dokularda bulunur. Eğer kişide tek bir plazma hücresi tümörü görülüyorsa bu hastalığa izole plazmasitom denir. Tümörler birden fazlaysa hastalığın adı multipl (çoklu) miyelom olur. İlk belirtisi, sırtta, kalçalarda ve kafatasında görülen kemik ağrılarıdır.

Multipl Miyelom Tedavisinde Canlı İlaçlar

Multipl miyelom tedavileri için yeni bir hedef, B hücresi olgunlaşma antijenine (BCMA) yönelik kimerik bir antijen reseptörü (CAR) T hücresi tedavisidir.

ABD piyasasında halihazırda BCMA'yı hedefleyen iki başka tedavi bulunmaktadır - Mart 2021'de FDA tarafından onaylanan başka bir CAR T hücresi olan idecabtagene vicleucel (Abecma) ve Ağustos 2020'de ayında onaylanan bir ilaç konjugatı, belantamab mafodotin (Blenrep).

Cilta-cel'in onayı, ilk olarak Aralık 2020'de Amerikan Hematoloji Derneği'nin yıllık toplantısında sunulan CARTITUDE-1 çalışmasından elde edilen klinik verilere dayanıyor.

Bu klinik çalışma, bir proteazom inhibitörü, bir immünomodülatör ajan ve bir anti-CD38 monoklonal antikoru dahil olmak üzere daha önce ortanca 6 basamak tedavi (aralık, 3 ila 18) almış olan nüksetmiş/dirençli multipl miyelomlu 97 hastayı içeriyordu.

Multipl miyelomla yaşayan hastaların çoğunluğu için tedavi yolculuğu, daha sonraki tedavi basamaklarında ilerledikçe derin bir yanıt elde eden daha az hasta ile amansız bir remisyon ve nüksetme döngüsüdür.

Bu yüzden Cilta-cel'in bu yoğun ön tedavi görmüş multipl miyelom hasta grubunda bile derin ve kalıcı yanıtlar ve uzun süreli tedavisiz aralıklar sağlayabildiğini gösteren CARTITUDE-1 çalışmasının sonuçları gerçekten heyecan vericidir.

Diğer CAR T-hücre tedavileri gibi ciltacabtagene autoleucel de tek seferlik bir tedavidir. Hastadan kan toplamayı, T hücrelerini çıkarmayı, genetik mühendisliğini yapmayı ve daha sonra bunları, hastaya geri aktarmayı içerir.

CARTITUDE-1'den elde edilen sonuçlar, bu tek seferlik tedavinin derin ve kalıcı tepkilerle sonuçlandığını göstermektedir.

Sonuçlar

• Genel yanıt oranı %98'di ve hastaların çoğunluğu (%78), doktorların tedaviden sonra görüntüleme veya diğer testler yoluyla hastalığın herhangi bir belirti veya bulgusunu gözlemleyemediği net bir tam yanıt elde etti.
• Ortanca 18 aylık takipte, medyan yanıt süresi 21.8 aydı.

Cilta-cel'in onayı, hekimlere, hastalara anti-miyelom tedavilerinden bir süreliğine muaf olma fırsatı sunan bir immünoterapi tedavi seçeneği sunuyor.

Diğer CAR T-hücre tedavilerinde olduğu gibi, ciddi yan etkiler vardı ve bu canlı kanser ilaçları, yalnızca bir risk değerlendirmesi ve azaltma stratejisi kapsamında sınırlı programlar aracılığıyla elde edilebiliyor.

Cartykti için ürün bilgileri, sitokin salınım sendromundan (SSS), immün efektör hücre ile ilişkili nörotoksisite sendromundan, parkinsonizmden, Guillain-Barré sendromundan, hemofagositik lenfohistiyositoz / makrofaj aktivasyon sendromundan ve uzun süreli ve/veya tekrarlayan sitopenilerden bahseden kutulu bir uyarı içerir.

En yaygın advers reaksiyonlar (hastaların ≥%20'sinde rapor edilmiştir) ateş, SSS, hipogamaglobulinemi, hipotansiyon, kas-iskelet ağrısı, yorgunluk, enfeksiyonlar-belirtilmemiş patojenler, öksürük, titreme, diyare, mide bulantısı, ensefalopati, iştah azalması, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş ağrısı, taşikardi, baş dönmesi, nefes darlığı, ödem, viral enfeksiyonlar, koagülopati, kabızlık ve kusma.