Genomeditierung – eine neue Medikamentenklasse entsteht!

3 Milliarden Nukleotide enthält unsere DNA, in der sich etwa 22 Tausend Gene befinden. Diese proteinkodierenden, als bedeutungstragender DNA-Teil bezeichneten Gene entsprechen etwa %2 unserer DNA. Die Expression aller Gene heißt Genom . Viele Krankheiten entstehen durch Mutationendieser Gene, darunter Krebs. Manche genetischen Erkrankungen beruhen auf einzelnen Punktmutationen, bei vielen chronischen Krankheiten bestehen mehrere. Ein kleiner Teil ist erblich, von den Eltern übertragen, die meisten sind sporadischund entstehen durch Umweltfaktoren und Alterung. Ob erblich oder sporadisch: Ein wichtiges medizinisches Ziel ist die Korrektur krankheitsverursachender genetischer Mutationen. Dafür entstand die Idee der Genomeditierung .
Nachfolgendfinden Sie eine Infografik über Definition, Geschichte, erprobte Krankheitsgebiete und Grenzen der Genomeditierung. Hinweis: Den Videos wurden türkische Untertitel hinzugefügt.
Genomeditierung wird inzwischen in klinischen Studieneingesetzt. Dazu gehören die Korrektur krankheitsverursachender Veränderungen einzelner Gene, die Entwicklung der T-Zelltherapie mit chimären Antigenrezeptoren, CAR,und zellbasierter regenerativer Medikamente.
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Es gibt zahlreiche Genomeditierungstechniken. Darunter ist CRISPRdie neueste und vielversprechendste Methode.
Quellen
A New Class of Medicines through DNA Editing.
NEJM, Review Article, 7 March 2019
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