Genom Düzenleme – yeni bir ilaç sınıfı doğuyor!

Genom Düzenleme – yeni bir ilaç sınıfı doğuyor!

3 milyar nükleotid içeren DNA'mızda yaklaşık 22 bin gen bulunur. Proteinleri kodlayan ve DNA'nın anlamlı kısmı olarak adlandırılan bu genler, DNA'mızın yaklaşık %2 kadarına tekabul eder ve tüm genlerin ifadesine genom denir. Birçok hastalık, bu genlerin mutasyona uğraması sonucu oluşur. Kanser de bunlardan biridir. Bazı genetik hastalıklar tek nokta mutasyonu sonucu oluşurken, birçok kronik hastalıkta birden çok mutasyon görülür. Bu mutasyonların az bir kısmı kalıtsaldır (anne-babadan aktarılır), çoğu ise sporadiktir (çevresel faktörler ve yaşlılık sebebi ile oluşanlar). İster kalıtsal ister sporadik olsun, tıbbın ana hedeflerinden biri, hastalıklarla sonuçlanan genetik mutasyonları düzeltmektir. İşte bu amaçla genomu düzenleme fikri doğmuştur.

Aşağıda, genom düzenlemenin tanımını, tarihçesini, hangi hastalıklarda denendiğini ve sınırlılıklarını içeren bir infografi bulunmaktadır (not: videolara Türkçe altyazı eklenmiştir).

Genom düzenleme artık klinik araştırmalara girmiştir: uygulamalar arasında tekli-genetik hastalıklara neden olan değişikliklerin düzeltilmesi, kimerik antijen reseptörü (CAR) T-hücre terapisinin ve hücre bazlı rejeneratif ilaçların geliştirilmesi yer alır. 

*

Birçok genom düzenleme tekniği bulunmaktadır. Bunlar içinde CRISPR, en yeni ve en gelecek vadeden yöntemdir.

- Tüm CRISPR haberleri -

Matthew H. Porteus, M.D., Ph.D.

A New Class of Medicines through DNA Editing.

NEJM, Review Article, 7 March 2019

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.


İlgili Haberleri


İnsan Genomu Nedir? Genetik Kodun Sırrı ve Sağlıkla İlişkisi

İnsan Genomu Nedir? Genetik Kodun Sırrı ve Sağlıkla İlişkisi

İnsan Genomu Nedir? İnsan genomu, her hücremizde bulunan ve yaşamın temel şifresini oluşturan DNA dizilerinin tamamıdır. Bu diziler,...

Embriyoda Genetik Mozaiklik: Görünmeyen Kanser Tehdidi Mi?

Embriyoda Genetik Mozaiklik: Görünmeyen Kanser Tehdidi Mi?

Genetik Kodumuz Sandığımız Kadar Bütüncül Değil Geleneksel genetik anlayış, vücudumuzdaki tüm hücrelerin aynı DNA dizilimine sahip olduğu...

Satürasyon Genom Düzenleme Nedir? Genetik Varyantların Fonksiyonel Analizi

Satürasyon Genom Düzenleme Nedir? Genetik Varyantların Fonksiyonel Analizi

Satürasyon genom düzenleme (SGD), genetik varyantların işlevsel etkilerini detaylı bir şekilde incelemek için geliştirilmiş, yüksek verimli...

Germline Varyant Analizinde En İyi Uygulamalar – İkinci ve Üçüncü Nesil Sekanslama

Germline Varyant Analizinde En İyi Uygulamalar – İkinci ve Üçüncü Nesil Sekanslama

Son 20 yılda, genetik analizde kullanılan sekanslama teknolojileri, Sanger yöntemini aşarak "ikinci nesil sekanslama" (second generation...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında