Tragödie, Ausdauer und Glück – die Geschichte der CAR-T-Therapie

In diesem Artikel
Wir möchten Emily Whiteheads Geschichte erzählen: 2010 erhielt sie mit 5 Jahren die Diagnose akute lymphoblastische Leukämie. Der Zustand des von seinen Eltern geliebten Kindes war ungewöhnlich.
Nach 2 Chemotherapiesitzungen entstand in beiden Beinen eine schwere tiefe Weichteilinfektion (nekrotisierende Fasziitis); fast verlor sie ihre Beine. Trotz schwieriger Behandlung kehrte nach 16 Monaten die Krankheit zurück. Jetzt sei eine Stammzelltransplantation nötig, hieß es. Vor dieser noch schwierigeren Therapie suchte die Familie jedoch eine zweite Meinung im Kinderkrankenhaus Pennsylvania. Sie hatte von einer dort entwickelten neuen Therapie namens CART-19 gehört: Genetisch veränderte T-Immunzellen greifen Krebszellen an. Doch für diese Therapie waren die klinischen Studien noch nicht von der FDA eröffnet. Emily musste ins frühere Krankenhaus zurück. Ihre Leukämiezellen verdoppelten sich täglich; eine 3-wöchige intensivere Chemotherapie brachte keine Besserung.
Dann wurde die Studie eröffnet und Emily das erste mit CART-19 behandelte Kind. Sie sprach vollständig auf CAR-T an und ist jetzt 12 Jahre alt. Während sie heranwächst, hilft sie jener Forschungsreihe weiter, die ihr Überleben ermöglichte.
In einer weiteren Studie mit 63 leukämiekranken Kindern verschwanden bei %83 innerhalb von 3 Monaten sämtliche Krebszellen.
Nach den Erfolgen genehmigte die FDA im August 2017 Novartis’ CAR-T-Therapie Tisagenlecleucel bei rezidivierter oder therapieresistenter (refraktärer) akuter lymphoblastischer Leukämie.
Was ist CAR-T-Zelltherapie und wie erfolgt sie?
CAR-T-Zelltherapie, abgekürzt aus „Chimeric Antigen Receptors“, ist eine vollständig personalisierte Behandlung. T-Zellen werden genetisch zum Krebsangriff verändert. Zuerst isoliert man sie aus einer Blutprobe. Im Labor erfolgt Gentransfer zur Krebszellerkennung; danach werden die veränderten Zellen zurückgegeben. Die Herstellung des individuellen Krebsimmuntherapie- medikaments dauert ungefähr 22 Tage.
Da lebende Zellen verabreicht werden, heißt diese Behandlung auch lebendes Medikament .
CAR-T war zuerst bei Blut- und Knochenmarkkrebs (hämatologisch) erfolgreich; auch bei soliden Organtumoren wird Wirksamkeit vermutet.
In der Onkologie wurde als wichtigste Entwicklung des Jahres 2018 von der Amerikanischen Gesellschaft für Klinische Onkologie (ASCO) die lebende CAR-T-Zellimmuntherapie gewählt. Sie ist gleichsam der Höhepunkt immunologischer Krebsbehandlungen...
Das folgende Video zeigt Herstellung und Anwendung der CAR-T-Therapie.
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Quellen
Tragedy, Perseverance, and Chance — The Story of CAR-T Therapy.
N Engl J Med 2017
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