Tragedie, perseverență și noroc – povestea terapiei CAR-T

Dorim să vă împărtășim povestea lui Emily Whitehead, o fetiță de 5 ani diagnosticată în 2010 cu leucemie limfoblastică acută. Situația lui Emily, cea mai de preț ființă pentru părinții săi, nu era una întâlnită în mod obișnuit.

După 2 ședințe de chimioterapie, a dezvoltat o infecție severă a țesuturilor moi profunde, numită fasceită necrozantă, la ambele picioare și a fost aproape să le piardă. În ciuda acestui tratament dificil, boala a recidivat după 16 luni. De această dată s-a spus că era necesar un transplant de celule stem , însă înaintea acestui tratament și mai dificil familia a căutat o a doua opinie și s-a adresat Spitalului de Copii din Pennsylvania. Auziseră că la Universitatea din Pennsylvania se dezvolta un nou tratament, cunoscut sub numele CART-19, prin modificarea genetică a celulelor T ale sistemului nostru imunitar, astfel încât acestea să atace celulele canceroase. Din păcate, pentru acest tratament nou, studiile clinice nu fuseseră încă deschise de FDA . Emily a fost nevoită să revină la fostul spital. Numărul celulelor leucemice se dubla în fiecare zi; a primit un regim de chimioterapie mai intens, timp de 3 săptămâni, însă nu a prezentat ameliorare.

Ulterior, studiul clinic a fost deschis, iar Emily a devenit primul pacient copil care a primit tratamentul CART-19. În final, Emily a obținut un răspuns complet la terapia CAR-T și are acum 12 ani; crește și contribuie la progresul unei serii de cercetări care i-au permis să supraviețuiască.

Într-un alt studiu efectuat la 63 de copii diagnosticați cu leucemie, celulele canceroase au fost eliminate complet în 3 luni la 83% dintre pacienți.

În urma rezultatelor favorabile, în august 2017 FDA a aprobat tisagenlecleucel, terapia CAR-T a companiei Novartis, pentru leucemia limfoblastică acută recidivantă sau refractară la tratament.

Ce este terapia cu celule CAR-T și cum se efectuează?

Terapia cu celule CAR-T, abreviere a denumirii „Chimeric Antigen Receptors”, este o formă de tratament complet personalizată . Celulele T ale pacientului sunt modificate prin tehnici genetice pentru a ataca celulele canceroase. Mai întâi, celulele T sunt separate dintr-o probă de sânge prelevată de la pacient. În laborator se efectuează transferul unei gene în celulele T, pentru a le permite să recunoască celula canceroasă. Ulterior, celulele T modificate genetic sunt reinfuzate pacientului. Producerea medicamentului de imunoterapie oncologică personalizat pentru pacient durează aproximativ 22 de zile.

Deoarece presupune introducerea unor celule vii în organism, acest tratament este numit și medicament viu .

Deși terapiile CAR-T au avut inițial succes în cancerele hematologice, ale sângelui și măduvei osoase, se consideră că ar putea fi eficiente și în tumorile solide, ale organelor.

În oncologie , cea mai importantă realizare a anului 2018 a fost desemnată de Societatea Americană de Oncologie Clinică, ASCO, ca fiind imunoterapia celulară CAR-T, medicamentul viu împotriva cancerului. Terapia cu celule CAR-T reprezintă aproape apogeul tratamentelor imunologice în oncologie...

În videoclipul de mai jos se poate vedea cum este pregătită și administrată terapia CAR-T.

Subiect conex

Detaliile studiilor care au dus la aprobarea FDA pentru terapia CAR-T și reacțiile adverse ale tratamentului