تراژدی، پشتکار و شانس – داستان درمان CAR-T

می‌خواهیم داستان Emily Whitehead را با شما در میان بگذاریم که در سال 2010، در 5 سالگی، مبتلا به لوسمی لنفوبلاستیک حاد تشخیص داده شد. وضعیت امیلی، عزیزترین فرد برای پدر و مادرش، وضعیتی معمول نبود.

پس از 2 جلسه شیمی‌درمانی، در هر دو پایش عفونت شدید بافت نرم عمقی (فاشئیت نکروزان) ایجاد شد و نزدیک بود پاهایش را از دست بدهد. با وجود این درمان دشوار، پس از 16 ماه بیماری عود کرد. این بار گفته شد پیوند سلول بنیادی لازم است، اما خانواده پیش از این درمان دشوارتر، به دنبال نظر دوم رفتند و به بیمارستان کودکان پنسیلوانیا مراجعه کردند. شنیده بودند که آن زمان در دانشگاه پنسیلوانیا درمان تازه‌ای به نام CART-19 در حال توسعه است که سلول‌های T دستگاه ایمنی را از نظر ژنتیکی تغییر می‌دهد تا به سلول‌های سرطانی حمله کنند. اما متأسفانه برای این درمان تازه، مطالعات بالینی هنوز از سوی FDA آغاز نشده بود. امیلی ناچار شد به بیمارستان قبلی بازگردد. سلول‌های لوسمی او هر روز دو برابر می‌شدند؛ رژیم شیمی‌درمانی شدیدتری به مدت 3 هفته دریافت کرد اما بهبودی نشان نداد.

در ادامه، مطالعه بالینی آغاز شد و امیلی نخستین بیمار کودک دریافت‌کننده درمان CART-19 شد. سرانجام به CAR-T پاسخ کامل داد و اکنون 12 سال دارد؛ هم بزرگ می‌شود و هم به پیشرفت مجموعه پژوهش‌هایی کمک می‌کند که زنده ماندنش را ممکن کردند.

در مطالعه دیگری روی 63 کودک مبتلا به لوسمی، در %83 بیماران طی 3 ماه سلول‌های سرطانی کاملاً از بین رفتند.

پس از نتایج موفق، در اوت 2017، FDA درمان CAR-T شرکت Novartis به نام Tisagenlecleucel را برای لوسمی لنفوبلاستیک حاد عودکننده یا مقاوم به درمان تأیید کرد.

درمان سلولی CAR-T چیست و چگونه انجام می‌شود؟

درمان سلولی CAR-T، که مخفف حروف آغازین «Chimeric Antigen Receptors» یعنی گیرنده‌های آنتی‌ژن کایمریک است، کاملاً شخصی‌سازی‌شده است. سلول‌های T بیمار با روش‌های ژنتیکی تغییر می‌کنند تا به سلول سرطانی حمله کنند. ابتدا سلول‌های T از نمونه خون بیمار جدا می‌شوند. در آزمایشگاه، ژنی به سلول‌های T منتقل می‌شود تا بتوانند سلول سرطانی را بشناسند. سپس سلول‌های T تغییریافته به بیمار بازگردانده می‌شوند. ساخت داروی اختصاصی بیمار برای ایمونوتراپی سرطان حدود 22 روز طول می‌کشد.

چون سلول‌های زنده به بدن فرستاده می‌شوند، این درمان همچنین داروی زنده نامیده می‌شود.

اگرچه درمان‌های CAR-T ابتدا در سرطان‌های خون و مغز استخوان (هماتولوژیک) موفق بودند، تصور می‌شود در تومورهای جامد (اندامی) نیز مؤثر باشند.

در انکولوژی مهم‌ترین پیشرفت سال 2018، از سوی انجمن انکولوژی بالینی آمریکا (ASCO) ایمونوتراپی سلولی CAR-T، داروی زنده سرطان، انتخاب شد. درمان سلولی CAR-T در انکولوژی گویی اوج درمان‌های دستگاه ایمنی است...

در ویدئوی زیر می‌توان نحوه آماده‌سازی و اجرای درمان CAR-T را دید.

موضوع مرتبط

جزئیات مطالعات منجر به تأیید FDA برای CAR-T و عوارض جانبی درمان