Faciə, əzmkarlıq və şans – CAR-T müalicəsinin hekayəsi

2010 ilində kəskin limfoblastik leykoz diaqnozu qoyulmuş 5 yaşlı Emily Whiteheadin hekayəsini paylaşmaq istəyirik. Valideynlərinin ən əzizi Emilinin vəziyyəti həmişə qarşılaşılan hal deyildi.

2 seans kimyaterapiyadan sonra hər iki ayağında ciddi dərin yumşaq toxuma infeksiyası (nekrotizan fassiit) yaranmışdı və az qala ayaqlarını itirəcəkdi. Bu çətin müalicəyə baxmayaraq, 16 ay sonra xəstəliyi təkrarlandı. Bu dəfə kök hüceyrə transplantasiyası lazım olduğu deyildi, lakin ailəsi bu daha çətin müalicədən əvvəl ikinci rəy axtarmağa başladı və Pensilvaniya Uşaq Xəstəxanasına müraciət etdi. O vaxt Pensilvaniya Universitetində immun sistemimizin T hüceyrələrinin genetik dəyişdirilərək xərçəngli hüceyrələrə hücumunu təmin edən CART-19 adlı yeni müalicənin hazırlandığını eşitmişdilər. Lakin təəssüf ki, bu müalicə üçün klinik tədqiqatlar hələ FDA tərəfindən açılmamışdı. Emily əvvəlki xəstəxanasına qayıtmalı oldu. Leykoz hüceyrələri hər gün ikiqat artırdı, 3 həftəlik daha intensiv kimyaterapiya rejimi aldı, lakin yaxşılaşma olmadı.

Sonra klinik tədqiqat açıldı və Emily CART-19 müalicəsi alan ilk uşaq oldu. Nəticədə CAR-T müalicəsinə tam cavab verdi və hazırda 12 yaşındadır; həm böyüyür, həm də sağqalmasını təmin edən tədqiqat silsiləsinin irəliləməsinə kömək edir.

Yenə leykoz diaqnozlu 63 uşaqda aparılmış tədqiqatda xəstələrin %83-ündə 3 ayda xərçəng hüceyrələri tam aradan qaldırıldı.

Uğurlu nəticələrdən sonra 2017 ilinin avqustunda FDA təkrarlayan və ya müalicəyə davamlı (refrakter) kəskin limfoblastik leykoz üçün Novartisin CAR-T müalicəsi Tisagenlecleuceli təsdiqlədi.

CAR-T hüceyrə müalicəsi nədir və necə aparılır?

"Chimeric Antigen Receptors" sözlərinin baş hərflərinin qısaltması olan CAR-T hüceyrə müalicəsi, tamamilə fərdiləşdirilmiş müalicə formasıdır. Xəstənin T hüceyrələri xərçəng hüceyrəsinə hücum etmək üçün genetik texnikalarla dəyişdirilir. Alınmış qan nümunəsindən əvvəl T hüceyrələri ayrılır. Laboratoriyada onlara xərçəng hüceyrəsini tanımasını təmin edən gen köçürülür. Sonra genetikası dəyişdirilmiş T hüceyrələri xəstəyə qaytarılır. Xəstəyə xas xərçəng immunoterapiyası dərmanının istehsalı təxminən 22 gün çəkir.

Bədənə canlı hüceyrələr göndərildiyindən bu müalicə həm də canlı dərman adlandırılır.

CAR-T müalicələri ilk olaraq qan və sümük iliyi (hematoloji) xərçənglərində uğurlu olsa da, solid (orqan) şişlərində də təsirli ola biləcəyi düşünülür.

Onkologiyada 2018 ilinin ən mühüm inkişafı kimi Amerika Klinik Onkologiya Cəmiyyəti (ASCO) tərəfindən canlı xərçəng dərmanı CAR-T hüceyrə immunoterapiyası seçildi. Bu müalicə onkologiyada immun sistemi müalicələrinin sanki zirvəsidir...

Aşağıdakı videoda CAR-T müalicəsinin hazırlanması və tətbiqi görünür.

Əlaqəli mövzu

CAR-T müalicəsinə FDA təsdiqi gətirən tədqiqatların təfərrüatları və yan təsirləri