Genomun redaktəsi – yeni dərman sinfi doğulur!

3 milyard nukleotid ehtiva edən DNAmızda təxminən 22 min gen var. Zülalları kodlayan və DNA-nın mənalı hissəsi adlandırılan bu genlər DNA-mızın təxminən %2-sinə uyğun gəlir və bütün genlərin ifadəsinə genom deyilir. Bir çox xəstəlik bu genlərin mutasiyaya uğraması nəticəsində yaranır. Xərçəng də bunlardan biridir. Bəzi genetik xəstəliklər tək nöqtə mutasiyası nəticəsində yaranarkən, bir çox xroniki xəstəlikdə birdən çox mutasiya görülür. Bu mutasiyaların az hissəsi irsidir (valideynlərdən ötürülür), əksəriyyəti isə sporadikdir (ətraf mühit amilləri və yaşlılıq səbəbindən yarananlar). İstər irsi, istər sporadik olsun, tibbin əsas məqsədlərindən biri xəstəliklərlə nəticələnən genetik mutasiyaları düzəltməkdir. Bu məqsədlə genomun redaktəsi ideyası yaranıb.

Aşağıda, genom redaktəsinin tərifini, tarixçəsini, hansı xəstəliklərdə sınaqdan keçirildiyini və məhdudiyyətlərini əhatə edən infoqrafika var (qeyd: videolara türkcə altyazı əlavə edilib).

Xarici məzmunu görmək üçün seçimləri tənzimləyin

Genomun redaktəsi artıq klinik tədqiqatlara daxil olub: tətbiqlər arasında təkgenli xəstəliklərə səbəb olan dəyişikliklərin düzəldilməsi, ximerik antigen reseptoru (CAR) T-hüceyrə müalicəsinin və hüceyrə əsaslı regenerativ dərmanların hazırlanması var. 

*

Genom redaktəsi üçün bir çox üsul var. Bunların içində CRISPR, ən yeni və ən perspektivli üsuldur.

- Bütün CRISPR xəbərləri -