Editarea genomului – se naște o nouă clasă de medicamente!

Cele 3 miliarde de nucleotide ale ADN-ului nostru cuprind aproximativ 22 de mii de gene . Aceste gene, care codifică proteine și reprezintă partea funcțională a ADN-ului, corespund aproximativ la %2 din ADN, iar ansamblul tuturor genelor se numește genom . Multe boli apar când aceste gene suferă o mutație. Cancerul este una dintre ele. Unele boli genetice apar printr-o mutație punctiformă unică, în timp ce multe boli cronice prezintă mutații multiple. O mică parte dintre acestea sunt ereditare, transmise de la părinți, iar majoritatea sunt sporadice, adică apar prin factori de mediu și îmbătrânire. Fie că sunt ereditare sau sporadice, corectarea mutațiilor care produc boli este unul dintre obiectivele principale ale medicinei. În acest scop s-a născut ideea de editare a genomului .

Mai josse află un infografic despre definiția și istoricul editării genomului, bolile în care este testată și limitările sale (notă: videoclipurilor le-au fost adăugate subtitrări în limba turcă ).

Gestionează preferințele pentru a vedea conținutul extern

Editarea genomului a intrat deja în studii clinice: aplicațiile includ corectarea modificărilor care provoacă boli monogenice, dezvoltarea terapiei cu celule T cu receptor antigenic himeric (CAR)și a medicamentelor regenerative bazate pe celule. 

*

Există numeroase tehnici de editare a genomului. Dintre acestea, CRISPReste cea mai nouă și mai promițătoare metodă.

- Toate știrile despre CRISPR -