22 Kasım 2021'de FDA (ABD Gıda ve İlaç İdaresi), bölgesel olarak ilerlemiş, ameliyatla çıkarılamayan veya metastatik malign perivasküler epitelioid hücre tümörü (PEComa) olan yetişkin hastalar için enjekte edilebilir süspansiyon olan albümine bağlı sirolimus partiküllerini (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) onayladı.
Fyarro, ultra nadir ve agresif bir sarkom türü olan malign PEComa'nın tedavisi için yetişkinler için ilk ve tek onaylı tedavidir.
PEComa Nedir?
PEComa (perivasküler epitelioid hücre tümörü) mide, bağırsaklar, akciğerler, kadın üreme organları ve genitoüriner organların yumuşak dokularında oluşan nadir bir tümör ailesidir. Yumuşak doku sarkomunun alt sınıflarından biridir. Çoğu PEComa iyi huyludur (kanser değil), fakat malign (kanserli) de olabilir. Genellikle tüberoskleroz adı verilen kalıtsal bir durumu olan çocuklarda görülürler. Perivasküler epiteloid hücre tümörü olarak da adlandırılır.
AMPECT Çalışması ile Gelen FDA Onayı
Etkinlik, lokal olarak ilerlemiş, çıkarılamayan veya metastatik malign PEComa'lı 31 hastada çok merkezli, tek kollu bir klinik çalışma olan AMPECT'te değerlendirilmiştir. Hastalara, hastalık progresyonuna (ilerlemesine) veya kabul edilemez toksisiteye kadar her 21 günlük döngünün 1. ve 8. günlerinde 100 mg/m2 dozunda sirolimus proteine bağlı partiküller verildi.
Ana etkililik sonuç ölçütleri, RECIST v.1.1 kullanılarak körleştirilmiş bağımsız merkezi inceleme tarafından değerlendirildiği gibi, genel yanıt oranı ve yanıt süresi idi.
Sonuçlar
- Objektif yanıt oranı, tam yanıtlı 2 hasta dahil olmak üzere %39 (%95 GA: %22, %58) bulundu.
- Ortanca yanıt süresine, hastaların çoğu yanıt vermeye devam ettiği için ulaşılamadı (%95 GA: 6,5 ay, tahmin edilemez).
- Yanıt verenlerin %67'si 12 aydan uzun süren bir yanıta sahipti ve %58'i 24 aydan uzun süren bir yanıta sahipti.
En yaygın (≥%30) advers reaksiyonlar stomatit, yorgunluk, döküntü, enfeksiyon, mide bulantısı, ödem, ishal, kas-iskelet ağrısı, kilo kaybı, iştah azalması, öksürük, kusma ve tat alma bozukluğudur. En yaygın (≥%6) derece 3 ila 4 laboratuvar anormallikleri azalmış lenfositler, artan glikoz, azalmış potasyum, azalmış fosfat, azalmış hemoglobin ve artmış lipazdı.
Önerilen doz, hastalık progresyonuna veya kabul edilemez toksisiteye kadar her 21 günlük döngünün 1. ve 8. günlerinde 30 dakika boyunca IV infüzyon olarak uygulanan 100 mg/m2'dir.
