Prima imunoterapie pentru papilomatoza respiratorie recurentă: Papzimeos a primit aprobarea FDA
În acest articol
O aprobare istorică a FDA pentru RRP
Papilomatoza respiratorie recurentă (RRP), provocată de HPV 6 și 11, este o boală rară, dar gravă. La nivelul laringelui și al căilor respiratorii se dezvoltă tumori benigne, însă acestea reapar în mod repetat. Pacienții au frecvent nevoie de intervenții chirurgicale, ceea ce reduce calitatea vieții și provoacă probleme serioase de voce și respirație. Până acum, pentru RRP nu exista niciun tratament medicamentos aprobat.
💡 La 14 august 2025, FDA a anunțat aprobarea unei noi imunoterapii, Papzimeos. Aceasta reprezintă un moment istoric în tratamentul bolii.
🫁 Ce este papilomatoza respiratorie recurentă (RRP)?
RRP este o boală rară provocată de tipurile HPV 6 și 11, caracterizată prin tumori benigne asemănătoare negilor în căile respiratorii. Afectează cel mai frecvent corzile vocale, la nivelul laringelui, și provoacă simptome precum răgușeală, dificultăți de respirație și tuse cronică . În special la copii, tumorile cu creștere rapidă pot cauza probleme respiratorii grave în timpul somnului.
- Tipurile HPV responsabile: HPV 6 și 11
- Calea de transmitere: Contact sexual sau transmitere de la mamă la copil în timpul nașterii
- Frecvență: Aproximativ 2 cazuri la 100.000 de copii
- Tratament: În prezent, principala metodă este chirurgia; din cauza recidivelor frecvente, pacienții pot necesita numeroase operații într-un an
💊 Ce este Papzimeos?
- Substanța activă: Zopapogene imadenovec-drba
- Mecanism: Imunoterapie bazată pe un vector adenoviral care nu se multiplică
- Administrare: Injecție subcutanată, sub piele
- Țintă: Activarea sistemului imunitar împotriva celulelor infectate cu HPV 6 și 11
- 📌 Deținătorul autorizației: Precigen, Inc.
➡️ Spre deosebire de tratamentele bazate exclusiv pe chirurgie, această abordare reprezintă prima opțiune care vizează sistemul imunitar.
📊 Datele studiului clinic
Papzimeos, cunoscut în cercetare sub numele PRGN-2012, a fost aprobat pe baza studiului publicat în The Lancet Respiratory Medicine în aprilie 2025, și anume studiul pivotal de fază 1/2 (DOI:10.1016/S2213-2600(24)00368-0).
Studiul a fost deschis, cu un singur braț, desfășurat într-un singur centru. Participanții erau adulți cu RRP care, în anul anterior, necesitaseră cel puțin trei intervenții chirurgicale . După reducerea chirurgicală a masei tumorale, tuturor pacienților li s-au administrat 4 doze injectabile subcutanate , în zilele 1, 15, 43 și 85.
- Numărul de pacienți: Între martie 2021 și iunie 2023 au fost înrolați 38 de pacienți ; dintre aceștia, 35 au primit doza recomandată pentru faza 2, de 5×1011 particule virale.
- Criteriul principal de evaluare: Absența necesității intervenției chirurgicale timp de 12 luni, adică răspuns complet.
Rezultate
- Răspuns complet la 51% (18/35): Jumătate dintre pacienți nu au necesitat alte intervenții chirurgicale timp de 12 luni (95% CI 34–69).
- Durata răspunsului: Mediana duratei răspunsului nu fusese încă atinsă; majoritatea răspunsurilor s-au menținut timp de 2 ani.
- Răspuns imun: S-a observat o asociere puternică între activarea celulelor T specifice HPV 6/11 și beneficiul clinic.
- Siguranță: Reacțiile adverse au fost predominant ușoare sau moderate. Cele mai frecvente au fost:
- Reacții la locul injectării la 97%
- Oboseală la 80%
- Frisoane la 71%
- Febră la 69%
Concluzie: PRGN-2012 a eliminat necesitatea intervențiilor chirurgicale timp de 12 luni la 51% dintre adulții cu RRP și a prezentat un profil de siguranță favorabil. Pe baza acestor rezultate a fost depusă o cerere de autorizare a produsului biologic la FDA, iar în august 2025 acesta a fost autorizat sub numele Papzimeos.
🌍 Ce înseamnă această aprobare?
- În SUA apar anual aproximativ 1.000 de cazuri noi de RRP .
- Deși rară, boala poate avea un impact devastator asupra calității vieții pacienților.
- Această aprobare deschide pentru pacienți o nouă etapă, în care tratamentul nu depinde exclusiv de intervenții chirurgicale repetate .
💬 Dr. Vijay Kumar, reprezentant al FDA: «Această aprobare are potențialul de a transforma tratamentul RRP și de a oferi o ameliorare durabilă pacienților dependenți de intervenții chirurgicale repetate.»
✅ Pe scurt: Papzimeos a devenit prima imunoterapie aprobată de FDA pentru RRP. S-a demonstrat că elimină necesitatea intervențiilor chirurgicale la jumătate dintre pacienți și că eficacitatea se menține în timp. Este considerat un progres major în domeniul bolilor rare.
Ți-a fost util acest articol?
Feedbackul tău ne ajută să îmbunătățim conținutul.
Comentariile cititorilor
Împărtășește comentariul tău
Numele și comentariul dumneavoastră sunt publicate numai după aprobarea administratorului. Adresa de e-mail nu este afișată niciodată vizitatorilor.
Fii primul care comentează.